Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Lågdos Treosulfan-baserad konditionering och PTCy i HSCT för Nijmegen Breakage Syndrome

27 december 2023 uppdaterad av: Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

Klinisk öppen fas 2-studie av lågdos treosulfan-baserad konditioneringsregimens effektivitet vid hematopoetisk stamcellstransplantation med post-transplantation cyklofosfamid för barn Nijmegen breakage syndrom

Syftet med den aktuella studien är att utvärdera säkerheten och effekten av lågdos treosulfanbaserad konditionering i HSCT med post-transplantation av cyklofosfamid vid Nijmegens brottsyndrom

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Nijmegens brottsyndrom (NBS) är en DNA-reparationsstörning. Det enda botande alternativet för kombinerad immunbrist vid NBS är allogen hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT). Standard myeloablativa konditioneringsregimer vid DNA-reparationsstörningar leder till ökad sjuklighet och mortalitet efter HSCT. Låga doser av alkylatorer används för att minska toxicitetsgraden, vilket dock ökar riskerna för blandad chimerism och transplantatfel. Uppgifterna om treosulfananvändning i NBS är sparsamma. För att utvärdera säkerheten och effekten av lågdos treosulfanbaserad konditionering i NBS kommer treosulfan 21g/m2 i kombination med fludarabin 150mg/mg, tymoglobulin (Genzyme) 5mg/kg och rituximab 100mg/m2 att användas från dag -6 till -1 dag, följt av stamcellsinfusion och cyklofosfamid efter transplantation 25 mg/kg/dag (+3,+4 dagar) för GVHD-profylax. Det primära effektmåttet är händelsefri överlevnad, där transplantatsvikt, död och maligniteter betraktas som händelser.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

10

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

  • Namn: Dmitry Balashov, MD, PhD
  • Telefonnummer: +74956647091
  • E-post: bala8@yandex.ru

Studera Kontakt Backup

Studieorter

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Patienter ≥ 3 månader och < 21 år
  2. Patienter med diagnosen NBS kvalificerade för en allogen HSCT
  3. Undertecknat skriftligt informerat samtycke undertecknat av en förälder eller vårdnadshavare

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: intervention/behandling
Fludarabin 150mg/m2 (dagar -6, -5, -4, -3, -2) Treosulfan 21g/m2 (dagar -6, -5, -4) Thymoglobulin (Genzyme) 5mg/kg (dagar -5, -4 ) Rituximab 100mg/m2 (dag -1) Cyklofosfamid 50mg/kg (dagar +3, +4)
Läkemedel: Treosulfan
Treosulfan 21mg/m2 (dagar -6, -5, -4)

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Händelsefri överlevnad
Tidsram: 3 år efter HSCT
Händelser: transplantatfel, dödsfall, maligniteter
3 år efter HSCT

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Total överlevnad
Tidsram: 3 år efter HSCT
3 år efter HSCT
Kumulativ förekomst av engraftment
Tidsram: 100 dagar
100 dagar
Kumulativ förekomst av transplantatfel
Tidsram: 3 år
3 år
Kumulativ förekomst av virusinfektioner
Tidsram: 1 år
1 år
Kumulativ incidens av akut transplantat kontra värdsjukdom
Tidsram: 1 år
1 år
Kumulativ incidens av kronisk transplantat kontra värdsjukdom
Tidsram: 3 år
3 år
Förekomst av tidig organtoxicitet
Tidsram: 100 dagar
100 dagar
Kumulativ incidens av transplantationsrelaterad dödlighet
Tidsram: 3 år
3 år
Förekomst av långtidstoxicitet
Tidsram: 3 år
maligniteter, icke-maligna komplikationer
3 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

22 november 2023

Primärt slutförande (Beräknad)

31 januari 2027

Avslutad studie (Beräknad)

31 januari 2029

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

27 december 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

27 december 2023

Första postat (Faktisk)

10 januari 2024

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

10 januari 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

27 december 2023

Senast verifierad

1 december 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • Treo-NBS 2023

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Nijmegens brottsyndrom

Kliniska prövningar på Treosulfan

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in India

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera