- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT06198842
Kondicionační režim na bázi treosulfanu s nízkou dávkou a PTCy v HSCT pro Nijmegen Breakage Syndrome
27. prosince 2023 aktualizováno: Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology
Klinická otevřená studie fáze 2 účinnosti kondicionačního režimu s nízkou dávkou treosulfanu při transplantaci hematopoetických kmenových buněk s potransplantačním cyklofosfamidem pro děti Nijmegen Breakage Syndrome
Cílem této studie je zhodnotit bezpečnost a účinnost nízkodávkového kondicionačního režimu založeného na treosulfanu u HSCT s potransplantačním cyklofosfamidem u syndromu zlomu Nijmegen
Přehled studie
Detailní popis
Nijmegen breakage syndrom (NBS) je porucha opravy DNA.
Jedinou kurativní možností kombinované imunodeficience u NBS je alogenní transplantace hematopoetických kmenových buněk (HSCT).
Standardní myeloablativní kondicionační režimy u poruch opravy DNA vedou ke zvýšené morbiditě a mortalitě po HSCT.
Nízké dávky alkylátorů se používají ke snížení míry toxicity, což však zvyšuje rizika smíšeného chimérismu a selhání štěpu.
Údaje o použití treosulfanu v NBS jsou řídké.
K vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti kondicionačního režimu na bázi nízké dávky treosulfanu v NBS se použije treosulfan 21 g/m2 v kombinaci s fludarabinem 150 mg/mg, thymoglobulinem (Genzyme) 5 mg/kg a rituximabem 100 mg/m2 od -6. do -1. den, poté infuze kmenových buněk a potransplantační cyklofosfamid 25 mg/kg/den (+3,+4 dny) pro profylaxi GVHD.
Primárním cílovým parametrem je přežití bez příhody, kdy se selhání štěpu, smrt a malignity považují za příhody.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
10
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Dmitry Balashov, MD, PhD
- Telefonní číslo: +74956647091
- E-mail: bala8@yandex.ru
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Alexandra Laberko, MD, PhD
- Telefonní číslo: +74952876570
- E-mail: alexandra.laberko@gmail.com
Studijní místa
-
-
-
Moscow, Ruská Federace
- Nábor
- HSCT department
-
Kontakt:
- Dmitry Balashov, MD, PhD
- Telefonní číslo: +74956647091
- E-mail: bala8@yandex.ru
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacienti ve věku ≥ 3 měsíce a < 21 let
- Pacienti s diagnózou NBS způsobilí pro alogenní HSCT
- Podepsaný písemný informovaný souhlas podepsaný rodičem nebo zákonným zástupcem
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
---|---|
Experimentální: zásah/léčba
Fludarabin 150 mg/m2 (dny -6, -5, -4, -3, -2) Treosulfan 21 g/m2 (dny -6, -5, -4) Thymoglobulin (Genzyme) 5 mg/kg (dny -5, -4 ) Rituximab 100 mg/m2 (den -1) Cyklofosfamid 50 mg/kg (dny +3, +4)
|
Treosulfan 21 mg/m2 (dny -6, -5, -4)
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
Přežití bez událostí
Časové okno: 3 roky po HSCT
|
Události: selhání štěpu, smrt, malignity
|
3 roky po HSCT
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
Celkové přežití
Časové okno: 3 roky po HSCT
|
3 roky po HSCT
|
|
Kumulativní výskyt přihojení
Časové okno: 100 dní
|
100 dní
|
|
Kumulativní výskyt selhání štěpu
Časové okno: 3 roky
|
3 roky
|
|
Kumulativní výskyt virových infekcí
Časové okno: 1 rok
|
1 rok
|
|
Kumulativní výskyt akutní reakce štěpu proti hostiteli
Časové okno: 1 rok
|
1 rok
|
|
Kumulativní výskyt chronické reakce štěpu proti hostiteli
Časové okno: 3 roky
|
3 roky
|
|
Výskyt rané orgánové toxicity
Časové okno: 100 dní
|
100 dní
|
|
Kumulativní výskyt mortality související s transplantací
Časové okno: 3 roky
|
3 roky
|
|
Výskyt dlouhodobé toxicity
Časové okno: 3 roky
|
malignity, nezhoubné komplikace
|
3 roky
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
22. listopadu 2023
Primární dokončení (Odhadovaný)
31. ledna 2027
Dokončení studie (Odhadovaný)
31. ledna 2029
Termíny zápisu do studia
První předloženo
27. prosince 2023
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
27. prosince 2023
První zveřejněno (Aktuální)
10. ledna 2024
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
10. ledna 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
27. prosince 2023
Naposledy ověřeno
1. prosince 2023
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- Treo-NBS 2023
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Nijmegen Breakage Syndrome
-
Ministry of Public Health, Democratic Republic...National Institutes of Health (NIH); Oregon Health and Science University; National... a další spolupracovníciDokončenoSyndrom neurotoxicity, Cassava | Syndrom neurotoxicity, kyanát | Syndrom neurotoxicity, kyanid | Syndrom neurotoxicity, thiokyanátKongo, Demokratická republika
-
Cliniques universitaires Saint-Luc- Université...UkončenoSyndrom multiorgánové dysfunkce | SEPTICKÝ ŠOK | SYNDROM SEPSEBelgie
-
Massachusetts General HospitalUniversity of California, San DiegoZatím nenabírámeAuto-pivovarský syndrom | Syndrom střevní fermentaceSpojené státy
-
Riphah International UniversityDokončeno
-
University Hospital, Strasbourg, FranceZatím nenabírámeSyndrom po pádu | Syndrom psychomotorické disadaptaceFrancie
-
Riphah International UniversityDokončenoSyndrom krkuPákistán
-
University of ManitobaUkončenoSyndrom patelofemorální bolesti | Syndrom bolesti předního kolena | Patellofemorální syndromKanada
-
Hospices Civils de LyonDokončenoSyndrom toxického šokuFrancie
-
Mahidol UniversityDokončenoSubakromiální impingement syndrom | Syndrom nárazového ramene | Syndrom subakromiální bolesti | Subakromiální náraz | Impingement syndrom, ramenoIndonésie
-
Riphah International UniversityNáborSyndrom horního křížePákistán
Klinické studie na Treosulfan
-
Sheba Medical CenterNeznámýHodgkinův lymfom | Non Hodgkinův lymfomIzrael
-
IRCCS San RaffaeleNeznámýLeukémie | Mnohočetný myelom | Hodgkinův lymfom | Chronická lymfocytární leukémie | Chronická myeloidní leukémie | Myelodysplastický syndrom | Difuzní velkobuněčný lymfomItálie
-
Hospices Civils de LyonNeznámýHematologické malignity | Alogenní transplantaceFrancie
-
OHSU Knight Cancer InstituteNational Cancer Institute (NCI); medac GmbHDokončenoMyelodysplastické syndromy | LeukémieSpojené státy
-
IRCCS San RaffaeleUkončenoMnohočetný myelom | Nemoc štěpu proti hostiteli | Leukémie, akutní | Hematologická malignita související s transplantací | Ozářená kostní dřeňItálie
-
Dr. Avichai Shimoni MDDokončenoAkutní myeloidní leukémie | Myelodysplastický syndromIzrael
-
medac GmbHSyneos Health; Celerion; Venn Life SciencesDokončenoSyndromy selhání kostní dřeně | Vrozené poruchy metabolismu | Primární imunodeficience | HemoglobinopatiePolsko, Česko, Německo, Itálie
-
medac GmbHDokončeno
-
Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation...Newcastle-upon-Tyne Hospitals NHS TrustDokončenoAlogenní transplantace hematopoetických kmenových buněkSpojené království
-
Center for International Blood and Marrow Transplant...National Marrow Donor Program; Pediatric Blood and Marrow Transplant Consortium a další spolupracovníciDokončenoAkutní myeloidní leukémie (AML) | Myelodysplastický syndrom (MDS)Spojené státy