Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Schemat kondycjonowania na bazie treosulfanu w małych dawkach i PTCy w HSCT w leczeniu zespołu złamania Nijmegen

27 grudnia 2023 zaktualizowane przez: Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

Kliniczne, otwarte badanie fazy 2 dotyczące skuteczności schematu kondycjonowania na bazie treosulfanu w małych dawkach w przeszczepianiu hematopoetycznych komórek macierzystych z poprzeszczepowym cyklofosfamidem u dzieci z zespołem złamania Nijmegen

Celem obecnego badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności schematu kondycjonującego opartego na małych dawkach treosulfanu u pacjentów po HSCT z poprzeszczepowym cyklofosfamidem w zespole złamania Nijmegen

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Zespół pęknięcia Nijmegen (NBS) to zaburzenie naprawy DNA. Jedyną metodą wyleczenia złożonego niedoboru odporności w NBS jest allogeniczny przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT). Standardowe schematy kondycjonowania mieloablacyjnego w zaburzeniach naprawy DNA prowadzą do zwiększonej zachorowalności i śmiertelności po HSCT. Aby zmniejszyć stopień toksyczności, stosuje się niskie dawki alkilatorów, które jednak zwiększają ryzyko mieszanego chimeryzmu i niepowodzenia przeszczepu. Dane dotyczące stosowania treosulfanu w NBS są skąpe. W celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności schematu kondycjonowania opartego na małych dawkach treosulfanu w NBS, od -6 do -1 dnia będzie stosowany treosulfan w dawce 21 g/m2 w skojarzeniu z fludarabiną 150 mg/mg, tymoglobuliną (Genzyme) 5 mg/kg i rytuksymabem 100 mg/m2 dziennie, a następnie wlew komórek macierzystych i po przeszczepieniu cyklofosfamid w dawce 25 mg/kg/dzień (+3, +4 dni) w profilaktyce GVHD. Pierwszorzędowym punktem końcowym jest przeżycie wolne od zdarzeń, gdzie za zdarzenia uważa się niepowodzenie przeszczepu, śmierć i nowotwory złośliwe.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

10

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

  • Nazwa: Dmitry Balashov, MD, PhD
  • Numer telefonu: +74956647091
  • E-mail: bala8@yandex.ru

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjenci w wieku ≥ 3 miesięcy i < 21 lat
  2. Pacjenci, u których zdiagnozowano NBS, kwalifikują się do allogenicznego HSCT
  3. Podpisana pisemna świadoma zgoda podpisana przez rodzica lub opiekuna prawnego

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: interwencja/leczenie
Fludarabina 150 mg/m2 (dni -6, -5, -4, -3, -2) Treosulfan 21g/m2 (dni -6, -5, -4) Tymoglobulina (genzym) 5 mg/kg (dni -5, -4 ) Rytuksymab 100 mg/m2 (dzień -1) Cyklofosfamid 50 mg/kg (dni +3, +4)
Lek: Treosulfan
Treosulfan 21mg/m2 (dni -6, -5, -4)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Przetrwanie bez zdarzeń
Ramy czasowe: 3 lata po HSCT
Zdarzenia: niepowodzenie przeszczepu, śmierć, nowotwory złośliwe
3 lata po HSCT

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ogólne przetrwanie
Ramy czasowe: 3 lata po HSCT
3 lata po HSCT
Skumulowana częstość wszczepienia
Ramy czasowe: 100 dni
100 dni
Skumulowana częstość niepowodzenia przeszczepu
Ramy czasowe: 3 lata
3 lata
Skumulowana częstość występowania infekcji wirusowych
Ramy czasowe: 1 rok
1 rok
Skumulowana częstość występowania ostrej choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi
Ramy czasowe: 1 rok
1 rok
Skumulowana częstość występowania przewlekłej choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi
Ramy czasowe: 3 lata
3 lata
Występowanie wczesnej toksyczności narządowej
Ramy czasowe: 100 dni
100 dni
Skumulowana częstość zgonów związanych z przeszczepami
Ramy czasowe: 3 lata
3 lata
Występowanie długotrwałej toksyczności
Ramy czasowe: 3 lata
nowotwory, powikłania niezłośliwe
3 lata

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

22 listopada 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 stycznia 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 stycznia 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 grudnia 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

27 grudnia 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

10 stycznia 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

10 stycznia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

27 grudnia 2023

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • Treo-NBS 2023

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół złamania Nijmegen

Badania kliniczne na Treosulfan

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Poland

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj