沙利度胺治疗脊髓空洞症的疗效
2024年2月19日 更新者：Xuanwu Hospital, Beijing
沙利度胺治疗难治性脊髓空洞症（RS）的II期临床试验
目的：本II期临床试验旨在评估沙利度胺治疗难治性脊髓空洞症的适应症、疗效和副作用。
主要结局指标：主要终点是第 12 周时 ASIA 的变化。 临床疗效定义为与沙利度胺使用前相比，第 12 周 ASIA 增加≥1。
研究概览
详细说明
对脊髓空洞症的发病机制知之甚少，硬脑膜成形术或分流术并不总是有效。 尽管人们普遍认为脊髓空洞症只是蛛网膜下腔脑脊液的积聚，但其发病机制可能更为复杂，可能涉及细胞和分子过程。
研究人员推测，血脊髓屏障（BSCB）可能在脊髓空洞症，特别是创伤后脊髓空洞症（PTS）的发病机制中发挥关键作用，而沙利度胺作为BSCB保护相关药物，可以减轻BSCB损伤并保护BSCB在脊髓空洞症中。
主要目标：本II期临床试验旨在评估沙利度胺治疗难治性脊髓空洞症的适应症、治疗效果和安全性。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
30
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：fengzeng jian
- 电话号码：+861083198899
- 邮箱：jianfengzeng@xwh.ccmu.edu.cn
研究联系人备份
- 姓名：chenghua yuan
- 电话号码：+861083198899
- 邮箱：yuanchenghua@ccmu.edu.cn
学习地点
-
-
Beijing City
-
Beijing、Beijing City、中国、100032
- 招聘中
- Fengzeng Jian
-
接触：
- fengzeng jian, md
- 邮箱：jianfengzeng@xwh.ccmu.edu.cn
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 由于病史或严重不良反应的高风险而禁忌硬膜成形术和分流治疗，
- 或在进入研究前 12 个月内对硬脑膜成形术和分流治疗无有效反应。
- 预计预期寿命必须大于 12 个月。
- 常规实验室检查：胆红素</=1.0 *正常上限（ULN）；天冬氨酸转氨酶（AST 或 SGOT）或丙氨酸转氨酶（ALT）< 1.0 * ULN；肌酐<1.0 * ULN；白细胞计数 >/= 4,000/立方毫米；中性粒细胞计数>/=1500/立方毫米血小板>/=100,000/立方毫米； Hb >/=110 克每毫升； PT、APTT、INR 在正常范围。
- 能够理解并愿意签署书面知情同意文件，或充分理解并愿意签署书面知情同意文件的持续护理人员。
- 必须能够吞咽药片
排除标准：
- 肿瘤转移、复发或侵袭的证据；
- 有精神疾病史；
- 有癫痫发作史；
- 动脉硬化性心血管疾病 (ASCVD) 病史，例如 6个月内发生中风、心肌梗死、不稳定型心绞痛；
- 纽约心脏协会二级或以上充血性心力衰竭；
- 严重且控制不充分的心律失常；
- 严重的血管疾病，例如 中度或重度颈动脉狭窄、主动脉瘤、主动脉夹层病史；
- 严重感染；
- 有相关药物过敏史；
- 接下来 12 个月内的怀孕、哺乳或生育计划；
- 周围神经疾病的病史或当前诊断；
- 肝、肾功能异常；
- 活动性结核病；
- 移植器官；
- 人类免疫缺陷病毒;
- 参与其他实验研究。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：沙利度胺
口服沙利度胺
|
沙利度胺 50 - 200 毫克，夜间一次
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
亚洲分数
大体时间：药物治疗前1天及治疗后3天、3个月
|
美国脊髓损伤协会（ASIA）脊髓功能评分，脊髓功能程度，运动1-100，感觉1-224，分数越高，结果越好
|
药物治疗前1天及治疗后3天、3个月
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
脊髓空洞症缓解
大体时间：药物治疗前1天及治疗后3天、3个月
|
脊髓空洞缓解定义为与沙利度胺使用前相比，第 12 周 T2 图像上脊髓空洞体积减少 ≥ 25%
|
药物治疗前1天及治疗后3天、3个月
|
|
诱发肌电信号 (eEMG) 电位
大体时间：药物治疗前1天及治疗后3天、3个月
|
诱发肌电信号（eEMG）电位是标准指标
|
药物治疗前1天及治疗后3天、3个月
|
|
视觉模拟量表（VAS）
大体时间：药物治疗前1天及治疗后3天、3个月
|
疼痛程度，1-10，分数越高意味着结果越差
|
药物治疗前1天及治疗后3天、3个月
|
|
Klekamp 和 Sammi 脊髓空洞量表
大体时间：药物治疗前1天及治疗后3天、3个月
|
对于评估脊髓功能，分数越高意味着结果越好
|
药物治疗前1天及治疗后3天、3个月
|
|
修改后的日本骨科协会评分 (mJOA)
大体时间：药物治疗前1天及治疗后3天、3个月
|
运动功能、感觉、膀胱功能；用于评估脊髓功能；0-17，分数越高，结果越好
|
药物治疗前1天及治疗后3天、3个月
|
|
玄武脊髓空洞量表
大体时间：药物治疗前1天及治疗后3天、3个月
|
用于评估脊髓功能 用于评估脊髓功能；0-18，分数越高意味着结果越差
|
药物治疗前1天及治疗后3天、3个月
|
|
并发症的发生率
大体时间：药物治疗前1天及治疗后3天、3个月
|
并发症的发生率
|
药物治疗前1天及治疗后3天、3个月
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 学习椅：fengzeng jian、Xuanwu Hospital, Beijing
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Chen H, Wu S, Tang M, Zhao R, Zhang Q, Dai Z, Gao Y, Yang S, Li Z, Du Y, Yang A, Zhong L, Lu L, Xu L, Shen X, Liu S, Zhong J, Li X, Lu H, Xiong H, Shen Y, Chen H, Gong S, Xue H, Ge Z. Thalidomide for Recurrent Bleeding Due to Small-Intestinal Angiodysplasia. N Engl J Med. 2023 Nov 2;389(18):1649-1659. doi: 10.1056/NEJMoa2303706.
- Guan J, Yuan C, Yao Q, Du Y, Fang Z, Zhang L, Jia S, Zhang C, Liu Z, Wang K, Duan W, Wang Z, Wang X, Wu H, Chen Z, Jian F. A novel scoring system for assessing adult syringomyelia associated with CM I treatment outcomes. Acta Neurol Belg. 2023 Jun;123(3):807-814. doi: 10.1007/s13760-023-02264-4. Epub 2023 Apr 12.
- Hemley SJ, Bilston LE, Cheng S, Stoodley MA. Aquaporin-4 expression and blood-spinal cord barrier permeability in canalicular syringomyelia. J Neurosurg Spine. 2012 Dec;17(6):602-12. doi: 10.3171/2012.9.SPINE1265. Epub 2012 Oct 19.
- Yuan C, Xia P, Duan W, Wang J, Guan J, Du Y, Zhang C, Liu Z, Wang K, Wang Z, Wang X, Wu H, Chen Z, Jian F. Long-term Impairment of the Blood Spinal Cord Barrier in Patients with Posttraumatic Syringomyelia and its Effect on Prognosis. Spine (Phila Pa 1976). 2023 Nov 28. doi: 10.1097/BRS.0000000000004884. Online ahead of print.
- Heiss JD. Cerebrospinal Fluid Hydrodynamics in Chiari I Malformation and Syringomyelia: Modeling Pathophysiology. Neurosurg Clin N Am. 2023 Jan;34(1):81-90. doi: 10.1016/j.nec.2022.08.007. Epub 2022 Nov 3.
- Guan J, Yuan C, Zhang C, Ma L, Yao Q, Cheng L, Liu Z, Wang K, Duan W, Wang X, Wu H, Chen Z, Jian F. Intradural Pathology Causing Cerebrospinal Fluid Obstruction in Syringomyelia and Effectiveness of Foramen Magnum and Foramen of Magendie Dredging Treatment. World Neurosurg. 2020 Dec;144:e178-e188. doi: 10.1016/j.wneu.2020.08.068. Epub 2020 Aug 15.
- Liu S, Ma L, Qi B, Li Q, Chen Z, Jian F. Suppression of TGFbetaR-Smad3 pathway alleviates the syrinx induced by syringomyelia. Cell Biosci. 2023 May 29;13(1):98. doi: 10.1186/s13578-023-01048-w.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (估计的)
2024年2月1日
初级完成 (估计的)
2027年2月1日
研究完成 (估计的)
2028年2月1日
研究注册日期
首次提交
2024年2月7日
首先提交符合 QC 标准的
2024年2月19日
首次发布 (实际的)
2024年2月20日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年2月20日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年2月19日
最后验证
2024年2月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.