Talidomidin terapeuttinen vaikutus syringomyeliassa
maanantai 19. helmikuuta 2024 päivittänyt: Xuanwu Hospital, Beijing
Talidomidin vaikutus tulenkestävään syringomyeliaan (RS): vaiheen II kliininen tutkimus
Tarkoitus: Tämän vaiheen II kliinisen tutkimuksen tavoitteena on arvioida talidomidin käyttöaiheita, terapeuttisia vaikutuksia ja sivuvaikutuksia refraktaarisessa syringomyeliassa.
Ensisijainen tulosmittaus: Ensisijainen päätetapahtuma on ASIA:n muutos viikolla 12. Kliininen teho määritellään ASIA:n lisääntymisenä ≥ 1 viikolla 12 verrattuna ennen talidomidin käyttöä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Syringomyelian patogeneesi on huonosti ymmärretty, ja duraplastia tai shunting eivät aina ole tehokkaita. Vaikka yleisesti ajatellaan, että syringomyelia on yksinkertaisesti aivo-selkäydinnesteen kertymistä subarachnoidaalista tilasta, patogeneesi on todennäköisesti monimutkaisempi ja siihen voi liittyä solu- ja molekyyliprosesseja.
Tutkijat olettivat, että selkäytimen veriesteellä (BSCB) saattaa olla keskeinen rooli syringomyelian, erityisesti posttraumaattisen syringomyelian (PTS) patogeneesissä, ja että talidomidi BSCB-suojaukseen liittyvänä lääkkeenä vähentäisi BSCB-vaurioita ja suojaa BSCB:tä. syringomyeliassa.
Ensisijaiset tavoitteet: Tämän vaiheen II kliinisen tutkimuksen tavoitteena on arvioida talidomidin käyttöaiheita, terapeuttisia vaikutuksia ja turvallisuutta refraktaarisessa syringomyeliassa.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
30
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: fengzeng jian
- Puhelinnumero: +861083198899
- Sähköposti: jianfengzeng@xwh.ccmu.edu.cn
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: chenghua yuan
- Puhelinnumero: +861083198899
- Sähköposti: yuanchenghua@ccmu.edu.cn
Opiskelupaikat
-
-
Beijing City
-
Beijing, Beijing City, Kiina, 100032
- Rekrytointi
- Fengzeng Jian
-
Ottaa yhteyttä:
- fengzeng jian, md
- Sähköposti: jianfengzeng@xwh.ccmu.edu.cn
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Vasta-aihe duraplastialle ja shunting hoidolle historian tai vakavien haittavaikutusten suuren riskin vuoksi,
- tai tehoton vaste duraplastiaan ja shuntinghoitoon 12 kuukauden aikana ennen tutkimukseen tuloa.
- Arvioidun elinajanodote on oltava yli 12 kuukautta.
- Rutiinilaboratoriotutkimukset: bilirubiini </=1,0 * normaalin ylärajat (ULN); aspartaattiaminotransferaasi (AST tai SGOT) tai alaniiniaminotransferaasi (ALT) < 1,0 * ULN; kreatiniini <1,0 * ULN; valkosolujen määrä >/= 4 000 kuutiomillimetriä kohden; neutrofiilien määrä >/= 1500 kuutiomillimetriä kohden verihiutaleet >/= 100 000 kuutiomillimetriä kohti; Hb >/=110 grammaa millilitraa kohti; PT, APTT, INR normaalilla alueella.
- Kyky ymmärtää ja halukkuus allekirjoittaa kirjallinen tietoinen suostumusasiakirja tai jatkuvat omaishoitajat, jotka ymmärtävät hyvin ja ovat valmiita allekirjoittamaan kirjallisen tietoisen suostumusasiakirjan.
- Pitää pystyä nielemään tabletteja
Poissulkemiskriteerit:
- Todisteet kasvaimen etäpesäkkeistä, uusiutumisesta tai invaasiosta;
- Psykiatristen sairauksien historia ;
- Kohtausten historia;
- Aiemmat arterioskleroottiset sydän- ja verisuonitaudit (ASCVD), esim. aivohalvaus, sydäninfarkti, epästabiili angina pectoris, 6 kuukauden sisällä;
- New York Heart Association Grade II tai suurempi kongestiivinen sydämen vajaatoiminta;
- Vakava ja riittämättömästi hallittu sydämen rytmihäiriö;
- Merkittävä verisuonisairaus, esim. kohtalainen tai vaikea kaulavaltimon ahtauma, aortan aneurysma, aortan dissektio;
- Vaikea infektio;
- Aiemmat allergiat asiaankuuluville lääkkeille;
- Raskaus, imetys tai hedelmällisyysohjelma seuraavien 12 kuukauden aikana;
- Ääreishermosairauden historia tai nykyinen diagnoosi;
- Epänormaali maksan ja munuaisten toiminta;
- Aktiivinen tuberkuloosi;
- Siirretyt elimet;
- Ihmisen immuunikatovirus;
- Osallistuminen muihin kokeellisiin tutkimuksiin.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Talidomidi
Suun kautta otettava talidomidi
|
Talidomidi 50-200 mg kerran yöllä
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
ASIA Pisteet
Aikaikkuna: 1 päivä ennen ja 3 päivää, 3 kuukautta lääkehoidon jälkeen
|
American Spinal Injury Associationin (ASIA) pisteet selkäytimen toiminnan arvioimiseksi, selkäytimen toiminnan aste, motor1-100, sensorinen 1-224, korkeammat pisteet tarkoittavat parempaa lopputulosta
|
1 päivä ennen ja 3 päivää, 3 kuukautta lääkehoidon jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
syringomyelia remissio
Aikaikkuna: 1 päivä ennen ja 3 päivää, 3 kuukautta lääkehoidon jälkeen
|
syringomyelia-remissio määritellään ≥ 25 %:n pienenemiseksi syringomyelia-tilavuudessa T2-kuvissa viikolla 12 verrattuna ennen talidomidin käyttöä
|
1 päivä ennen ja 3 päivää, 3 kuukautta lääkehoidon jälkeen
|
|
Herätetty elektromyografisen signaalin (eEMG) potentiaali
Aikaikkuna: 1 päivä ennen ja 3 päivää, 3 kuukautta lääkehoidon jälkeen
|
Vakioindeksi on herätetyn elektromyografisen signaalin (eEMG) potentiaali
|
1 päivä ennen ja 3 päivää, 3 kuukautta lääkehoidon jälkeen
|
|
Visual Analog Scale (VAS)
Aikaikkuna: 1 päivä ennen ja 3 päivää, 3 kuukautta lääkehoidon jälkeen
|
kivun aste, 1-10, korkeammat pisteet tarkoittavat huonompaa lopputulosta
|
1 päivä ennen ja 3 päivää, 3 kuukautta lääkehoidon jälkeen
|
|
Klekamp ja Sammi syringomyelia-asteikko
Aikaikkuna: 1 päivä ennen ja 3 päivää, 3 kuukautta lääkehoidon jälkeen
|
Selkäytimen toiminnan arvioinnissa korkeammat pisteet tarkoittavat parempaa tulosta
|
1 päivä ennen ja 3 päivää, 3 kuukautta lääkehoidon jälkeen
|
|
muokatut Japanin ortopedian liiton tulokset (mJOA)
Aikaikkuna: 1 päivä ennen ja 3 päivää, 3 kuukautta lääkehoidon jälkeen
|
Motorinen toiminta, sensorinen, virtsarakon toiminta, selkäytimen toiminnan arviointiin, 0-17, korkeammat pisteet tarkoittavat parempaa lopputulosta
|
1 päivä ennen ja 3 päivää, 3 kuukautta lääkehoidon jälkeen
|
|
xuanwu syringomyelia-asteikko
Aikaikkuna: 1 päivä ennen ja 3 päivää, 3 kuukautta lääkehoidon jälkeen
|
selkäytimen toiminnan arvioinnissa, selkäytimen toiminnan arvioinnissa ；0-18， korkeammat pisteet tarkoittavat huonompaa lopputulosta
|
1 päivä ennen ja 3 päivää, 3 kuukautta lääkehoidon jälkeen
|
|
Komplikaatioiden esiintyvyys
Aikaikkuna: 1 päivä ennen ja 3 päivää, 3 kuukautta lääkehoidon jälkeen
|
Komplikaatioiden esiintyvyys
|
1 päivä ennen ja 3 päivää, 3 kuukautta lääkehoidon jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojen puheenjohtaja: fengzeng jian, Xuanwu Hospital, Beijing
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Chen H, Wu S, Tang M, Zhao R, Zhang Q, Dai Z, Gao Y, Yang S, Li Z, Du Y, Yang A, Zhong L, Lu L, Xu L, Shen X, Liu S, Zhong J, Li X, Lu H, Xiong H, Shen Y, Chen H, Gong S, Xue H, Ge Z. Thalidomide for Recurrent Bleeding Due to Small-Intestinal Angiodysplasia. N Engl J Med. 2023 Nov 2;389(18):1649-1659. doi: 10.1056/NEJMoa2303706.
- Guan J, Yuan C, Yao Q, Du Y, Fang Z, Zhang L, Jia S, Zhang C, Liu Z, Wang K, Duan W, Wang Z, Wang X, Wu H, Chen Z, Jian F. A novel scoring system for assessing adult syringomyelia associated with CM I treatment outcomes. Acta Neurol Belg. 2023 Jun;123(3):807-814. doi: 10.1007/s13760-023-02264-4. Epub 2023 Apr 12.
- Hemley SJ, Bilston LE, Cheng S, Stoodley MA. Aquaporin-4 expression and blood-spinal cord barrier permeability in canalicular syringomyelia. J Neurosurg Spine. 2012 Dec;17(6):602-12. doi: 10.3171/2012.9.SPINE1265. Epub 2012 Oct 19.
- Yuan C, Xia P, Duan W, Wang J, Guan J, Du Y, Zhang C, Liu Z, Wang K, Wang Z, Wang X, Wu H, Chen Z, Jian F. Long-term Impairment of the Blood Spinal Cord Barrier in Patients with Posttraumatic Syringomyelia and its Effect on Prognosis. Spine (Phila Pa 1976). 2023 Nov 28. doi: 10.1097/BRS.0000000000004884. Online ahead of print.
- Heiss JD. Cerebrospinal Fluid Hydrodynamics in Chiari I Malformation and Syringomyelia: Modeling Pathophysiology. Neurosurg Clin N Am. 2023 Jan;34(1):81-90. doi: 10.1016/j.nec.2022.08.007. Epub 2022 Nov 3.
- Guan J, Yuan C, Zhang C, Ma L, Yao Q, Cheng L, Liu Z, Wang K, Duan W, Wang X, Wu H, Chen Z, Jian F. Intradural Pathology Causing Cerebrospinal Fluid Obstruction in Syringomyelia and Effectiveness of Foramen Magnum and Foramen of Magendie Dredging Treatment. World Neurosurg. 2020 Dec;144:e178-e188. doi: 10.1016/j.wneu.2020.08.068. Epub 2020 Aug 15.
- Liu S, Ma L, Qi B, Li Q, Chen Z, Jian F. Suppression of TGFbetaR-Smad3 pathway alleviates the syrinx induced by syringomyelia. Cell Biosci. 2023 May 29;13(1):98. doi: 10.1186/s13578-023-01048-w.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Torstai 1. helmikuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 1. helmikuuta 2027
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 1. helmikuuta 2028
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 7. helmikuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 19. helmikuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 20. helmikuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 20. helmikuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 19. helmikuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. helmikuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Selkäydinsairaudet
- Syringomyelia
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Infektiota estävät aineet
- Antineoplastiset aineet
- Immunosuppressiiviset aineet
- Immunologiset tekijät
- Angiogeneesin estäjät
- Angiogeneesiä moduloivat aineet
- Kasvuaineet
- Kasvun estäjät
- Bakteerien vastaiset aineet
- Leprostaattiset aineet
- Talidomidi
Muut tutkimustunnusnumerot
- XWTETS
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
PÄÄTTÄMÄTÖN
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .