El efecto terapéutico de la talidomida en la siringomielia
19 de febrero de 2024 actualizado por: Xuanwu Hospital, Beijing
El efecto de la talidomida en la siringomielia refractaria (RS): un ensayo clínico de fase II
Propósito: Este ensayo clínico de fase II tiene como objetivo evaluar las indicaciones, efectos terapéuticos y efectos secundarios de la talidomida en la siringomielia refractaria.
Medida de resultado primaria: el criterio de valoración principal es el cambio de ASIA en la semana 12. La eficacia clínica se define como un aumento de ASIA ≥ 1 en la semana 12, en comparación con el anterior al uso de talidomida.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La patogénesis de la siringomielia no se conoce bien y la duraplastia o la derivación no siempre son efectivas. Aunque en general se piensa que la siringomielia es simplemente una acumulación de LCR del espacio subaracnoideo, es probable que la patogénesis sea más compleja y pueda involucrar procesos celulares y moleculares.
Los investigadores supusieron que la barrera hematoencefálica (BSCB) podría desempeñar un papel clave en la patogénesis de la siringomielia, especialmente la siringomielia postraumática (PTS), y que la talidomida, como fármaco relacionado con la protección de la BSCB, reduciría el daño de la BSCB y protegería la BSCB. en siringomielia.
Objetivos principales: este ensayo clínico de fase II tiene como objetivo evaluar las indicaciones, efectos terapéuticos y seguridad de la talidomida en la siringomielia refractaria.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
30
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: fengzeng jian
- Número de teléfono: +861083198899
- Correo electrónico: jianfengzeng@xwh.ccmu.edu.cn
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: chenghua yuan
- Número de teléfono: +861083198899
- Correo electrónico: yuanchenghua@ccmu.edu.cn
Ubicaciones de estudio
-
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Beijing City
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Beijing, Beijing City, Porcelana, 100032
- Reclutamiento
- Fengzeng Jian
-
Contacto:
- fengzeng jian, md
- Correo electrónico: jianfengzeng@xwh.ccmu.edu.cn
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Contraindicación para la duraplastia y el tratamiento de derivación debido a antecedentes o alto riesgo de efectos adversos graves.
- o respuesta no efectiva a la duraplastia y al tratamiento de derivación en los 12 meses anteriores al ingreso al estudio.
- La esperanza de vida estimada debe ser superior a 12 meses.
- Estudios de laboratorio de rutina: bilirrubina </=1,0 * límites superiores de lo normal (LSN); aspartato aminotransferasa (AST o SGOT) o alanina aminotransferasa (ALT)< 1,0 * LSN; creatinina <1,0 * LSN; recuento de glóbulos blancos >/= 4.000 por milímetro cúbico; recuento de neutrófilos >/= 1.500 por milímetro cúbico plaquetas >/= 100.000 por milímetro cúbico; Hb >/=110 gramos por mililitro; PT, APTT, INR en un rango normal.
- Capacidad para comprender y disposición para firmar un documento de consentimiento informado por escrito, o cuidadores constantes que comprendan bien y disposición para firmar un documento de consentimiento informado por escrito.
- Debe poder tragar tabletas.
Criterio de exclusión:
- Evidencia de metástasis, recurrencia o invasión del tumor;
- Historia de enfermedades psiquiátricas;
- Historia de convulsiones;
- Antecedentes de enfermedades cardiovasculares arterioscleróticas (ASCVD), p. accidente cerebrovascular, infarto de miocardio, angina inestable, dentro de los 6 meses;
- Insuficiencia cardíaca congestiva de grado II o mayor de la New York Heart Association;
- Arritmia cardíaca grave y mal controlada;
- Enfermedad vascular importante, p. estenosis carotídea moderada o grave, aneurisma aórtico, antecedentes de disección aórtica;
- Infección grave;
- Historia de alergia a medicamentos relevantes;
- Programa de embarazo, lactancia o fertilidad en los siguientes 12 meses;
- Historia o diagnóstico actual de enfermedad de los nervios periféricos;
- Anormal en la función hepática y renal;
- Tuberculosis activa;
- Órganos trasplantados;
- Virus de inmunodeficiencia humana;
- Participación en otros estudios experimentales.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Talidomida
Talidomida oral
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Talidomida 50 - 200 mg una vez por la noche
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Puntuación de Asia
Periodo de tiempo: 1 día antes y 3 días, 3 meses después del tratamiento farmacológico
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Puntuación de la Asociación Estadounidense de Lesiones Espinal (ASIA) para evaluar la función de la médula espinal, grado de función de la médula espinal, motora 1-100, sensorial 1-224, las puntuaciones más altas significan un mejor resultado
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1 día antes y 3 días, 3 meses después del tratamiento farmacológico
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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remisión de siringomielia
Periodo de tiempo: 1 día antes y 3 días, 3 meses después del tratamiento farmacológico
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La remisión de la siringomielia se define como una reducción ≥ 25% en el volumen de la siringomielia en las imágenes T2 en la semana 12, en comparación con la que había antes del uso de talidomida.
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1 día antes y 3 días, 3 meses después del tratamiento farmacológico
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El potencial de la señal electromiográfica evocada (eEMG)
Periodo de tiempo: 1 día antes y 3 días, 3 meses después del tratamiento farmacológico
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El potencial de la señal electromiográfica evocada (eEMG) es el índice estándar
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1 día antes y 3 días, 3 meses después del tratamiento farmacológico
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Escala analógica visual (EVA)
Periodo de tiempo: 1 día antes y 3 días, 3 meses después del tratamiento farmacológico
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grado del dolor, 1-10, las puntuaciones más altas significan un peor resultado
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1 día antes y 3 días, 3 meses después del tratamiento farmacológico
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Escala de siringomielia de Klekamp y Sammi
Periodo de tiempo: 1 día antes y 3 días, 3 meses después del tratamiento farmacológico
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Para evaluar la función de la médula espinal, las puntuaciones más altas significan un mejor resultado.
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1 día antes y 3 días, 3 meses después del tratamiento farmacológico
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Puntuaciones modificadas de la Asociación Ortopédica Japonesa (mJOA)
Periodo de tiempo: 1 día antes y 3 días, 3 meses después del tratamiento farmacológico
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Función motora, sensorial, función de la vejiga; para evaluar la función de la médula espinal; 0-17, puntuaciones más altas significan un mejor resultado
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1 día antes y 3 días, 3 meses después del tratamiento farmacológico
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escala de siringomielia de xuanwu
Periodo de tiempo: 1 día antes y 3 días, 3 meses después del tratamiento farmacológico
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para evaluar la función de la médula espinal, para evaluar la función de la médula espinal; 0-18, puntuaciones más altas significan un peor resultado
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1 día antes y 3 días, 3 meses después del tratamiento farmacológico
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Incidencia de complicaciones
Periodo de tiempo: 1 día antes y 3 días, 3 meses después del tratamiento farmacológico
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Incidencia de complicaciones
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1 día antes y 3 días, 3 meses después del tratamiento farmacológico
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Silla de estudio: fengzeng jian, Xuanwu Hospital, Beijing
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Chen H, Wu S, Tang M, Zhao R, Zhang Q, Dai Z, Gao Y, Yang S, Li Z, Du Y, Yang A, Zhong L, Lu L, Xu L, Shen X, Liu S, Zhong J, Li X, Lu H, Xiong H, Shen Y, Chen H, Gong S, Xue H, Ge Z. Thalidomide for Recurrent Bleeding Due to Small-Intestinal Angiodysplasia. N Engl J Med. 2023 Nov 2;389(18):1649-1659. doi: 10.1056/NEJMoa2303706.
- Guan J, Yuan C, Yao Q, Du Y, Fang Z, Zhang L, Jia S, Zhang C, Liu Z, Wang K, Duan W, Wang Z, Wang X, Wu H, Chen Z, Jian F. A novel scoring system for assessing adult syringomyelia associated with CM I treatment outcomes. Acta Neurol Belg. 2023 Jun;123(3):807-814. doi: 10.1007/s13760-023-02264-4. Epub 2023 Apr 12.
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- Yuan C, Xia P, Duan W, Wang J, Guan J, Du Y, Zhang C, Liu Z, Wang K, Wang Z, Wang X, Wu H, Chen Z, Jian F. Long-term Impairment of the Blood Spinal Cord Barrier in Patients with Posttraumatic Syringomyelia and its Effect on Prognosis. Spine (Phila Pa 1976). 2023 Nov 28. doi: 10.1097/BRS.0000000000004884. Online ahead of print.
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- Guan J, Yuan C, Zhang C, Ma L, Yao Q, Cheng L, Liu Z, Wang K, Duan W, Wang X, Wu H, Chen Z, Jian F. Intradural Pathology Causing Cerebrospinal Fluid Obstruction in Syringomyelia and Effectiveness of Foramen Magnum and Foramen of Magendie Dredging Treatment. World Neurosurg. 2020 Dec;144:e178-e188. doi: 10.1016/j.wneu.2020.08.068. Epub 2020 Aug 15.
- Liu S, Ma L, Qi B, Li Q, Chen Z, Jian F. Suppression of TGFbetaR-Smad3 pathway alleviates the syrinx induced by syringomyelia. Cell Biosci. 2023 May 29;13(1):98. doi: 10.1186/s13578-023-01048-w.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
1 de febrero de 2024
Finalización primaria (Estimado)
1 de febrero de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
1 de febrero de 2028
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
7 de febrero de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
19 de febrero de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
20 de febrero de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
20 de febrero de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
19 de febrero de 2024
Última verificación
1 de febrero de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades de la médula espinal
- Siringomielia
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes antiinfecciosos
- Agentes antineoplásicos
- Agentes inmunosupresores
- Factores inmunológicos
- Inhibidores de la angiogénesis
- Agentes moduladores de la angiogénesis
- Sustancias de crecimiento
- Inhibidores del crecimiento
- Agentes antibacterianos
- Agentes leprostáticos
- Talidomida
Otros números de identificación del estudio
- XWTETS
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
INDECISO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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