Den terapeutiske effekten av thalidomid i syringomyelia
19. februar 2024 oppdatert av: Xuanwu Hospital, Beijing
Effekten av thalidomid i refraktær syringomyelia (RS): en fase II klinisk studie
Formål: Denne fase II kliniske studien tar sikte på å evaluere indikasjoner, terapeutiske effekter og bivirkninger av thalidomid ved refraktær syringomyeli.
Primært resultatmål: Det primære endepunktet er endringen av ASIA ved uke 12. Den kliniske effekten er definert som ASIA-økning ≥ 1 ved uke 12, sammenlignet med før bruk av thalidomid.
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Patogenesen til syringomyeli er dårlig forstått og duraplastikk eller shunting er ikke alltid effektive. Selv om det generelt antas at syringomyelia ganske enkelt er en akkumulering av CSF fra subaraknoidalrommet, er patogenesen sannsynligvis mer kompleks og kan involvere cellulære og molekylære prosesser.
Etterforskerne antok at blodryggmargsbarrieren (BSCB) kan spille en nøkkelrolle i patogenesen av syringomyelia, spesielt posttraumatisk syringomyelia (PTS), og at thalidomid, som et BSCB-beskyttelsesrelatert medikament, ville redusere BSCB-skader og beskytte BSCB ved syringomyeli.
Primære mål: Denne fase II kliniske studien tar sikte på å evaluere indikasjoner, terapeutiske effekter og sikkerhet av thalidomid ved refraktær syringomyeli.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
30
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: fengzeng jian
- Telefonnummer: +861083198899
- E-post: jianfengzeng@xwh.ccmu.edu.cn
Studer Kontakt Backup
- Navn: chenghua yuan
- Telefonnummer: +861083198899
- E-post: yuanchenghua@ccmu.edu.cn
Studiesteder
-
-
Beijing City
-
Beijing, Beijing City, Kina, 100032
- Rekruttering
- Fengzeng Jian
-
Ta kontakt med:
- fengzeng jian, md
- E-post: jianfengzeng@xwh.ccmu.edu.cn
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Kontraindikasjon for duraplastikk og shuntbehandling på grunn av historie eller høy risiko for alvorlige bivirkninger,
- eller ikke-effektiv respons på duraplastikk og shuntbehandling i 12 måneder før studiestart.
- Estimert forventet levealder må være større enn 12 måneder.
- Rutinemessige laboratoriestudier: bilirubin </=1,0 * øvre normalgrense (ULN); aspartataminotransferase (AST eller SGOT) eller alaninaminotransferase (ALT) < 1,0 * ULN; kreatinin <1,0 * ULN; antall hvite celler >/= 4000 per kubikkmillimeter; nøytrofiler teller >/=1500 per kubikkmillimeter blodplater >/= 100 000 per kubikkmillimeter; Hb >/=110 gram per milliliter; PT, APTT, INR i et normalt område.
- Evne til å forstå og vilje til å signere et skriftlig informert samtykkedokument, eller konstante omsorgspersoner som godt forstår og vilje til å signere et skriftlig informert samtykkedokument.
- Må kunne svelge tabletter
Ekskluderingskriterier:
- Bevis på tumormetastaser, tilbakefall eller invasjon;
- Historie om psykiatriske sykdommer ;
- Historie med anfall;
- Anamnese med arteriosklerotiske kardiovaskulære sykdommer (ASCVD), f.eks. hjerneslag, myokardinfeksjon, ustabil angina, innen 6 måneder;
- New York Heart Association Grad II eller høyere kongestiv hjertesvikt;
- Alvorlig og utilstrekkelig kontrollert hjertearytmi;
- Betydelig karsykdom, f.eks. moderat eller alvorlig carotisstenose, aortaaneurisme, aortadisseksjonshistorie;
- Alvorlig infeksjon;
- Anamnese med allergi mot relevante legemidler;
- Graviditet, amming eller fruktbarhetsprogram i de følgende 12 månedene;
- Historie eller nåværende diagnose av perifer nervesykdom;
- unormal lever- og nyrefunksjon;
- Aktiv tuberkulose;
- Transplanterte organer;
- Humant immunsviktvirus;
- Deltakelse i andre eksperimentelle studier.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Thalidomid
Oralt thalidomid
|
Thalidomid 50 - 200 mg en gang om natten
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
ASIA-score
Tidsramme: 1 dag før og 3 dager, 3 måneder etter medikamentell behandling
|
American Spinal Injury Association(ASIA) Score for evaluering av ryggmargsfunksjonen, graden av ryggmargsfunksjonen, motor1-100, sensorisk 1-224, høyere skår betyr et bedre resultat
|
1 dag før og 3 dager, 3 måneder etter medikamentell behandling
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
syringomyeli remisjon
Tidsramme: 1 dag før og 3 dager, 3 måneder etter medikamentell behandling
|
syringomyelia-remisjon er definert som ≥ 25 % reduksjon i syringomyelia-volum på T2-bilder ved uke 12, sammenlignet med det før thalidomidbruk
|
1 dag før og 3 dager, 3 måneder etter medikamentell behandling
|
|
Potensialet for fremkalt elektromyografisk signal (eEMG).
Tidsramme: 1 dag før og 3 dager, 3 måneder etter medikamentell behandling
|
Potensialet for fremkalt elektromyografisk signal (eEMG) er standardindeksen
|
1 dag før og 3 dager, 3 måneder etter medikamentell behandling
|
|
Visual Analog Scale (VAS)
Tidsramme: 1 dag før og 3 dager, 3 måneder etter medikamentell behandling
|
grad av smerte, 1-10, høyere skår betyr dårligere resultat
|
1 dag før og 3 dager, 3 måneder etter medikamentell behandling
|
|
Klekamp og Sammi syringomyelia-skala
Tidsramme: 1 dag før og 3 dager, 3 måneder etter medikamentell behandling
|
for evaluering av ryggmargsfunksjonen betyr høyere score et bedre resultat
|
1 dag før og 3 dager, 3 måneder etter medikamentell behandling
|
|
modifisert Japanese Orthopedic Association Scores (mJOA)
Tidsramme: 1 dag før og 3 dager, 3 måneder etter medikamentell behandling
|
Motorisk funksjon， sensorisk， blærefunksjon；for evaluering av ryggmargsfunksjonen；0-17， høyere score betyr et bedre resultat
|
1 dag før og 3 dager, 3 måneder etter medikamentell behandling
|
|
xuanwu syringomyelia skala
Tidsramme: 1 dag før og 3 dager, 3 måneder etter medikamentell behandling
|
for evaluering av ryggmargsfunksjonen, for evaluering av ryggmargsfunksjonen；0-18， høyere score betyr et dårligere resultat
|
1 dag før og 3 dager, 3 måneder etter medikamentell behandling
|
|
Forekomst av komplikasjoner
Tidsramme: 1 dag før og 3 dager, 3 måneder etter medikamentell behandling
|
Forekomst av komplikasjoner
|
1 dag før og 3 dager, 3 måneder etter medikamentell behandling
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studiestol: fengzeng jian, Xuanwu Hospital, Beijing
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Generelle publikasjoner
- Chen H, Wu S, Tang M, Zhao R, Zhang Q, Dai Z, Gao Y, Yang S, Li Z, Du Y, Yang A, Zhong L, Lu L, Xu L, Shen X, Liu S, Zhong J, Li X, Lu H, Xiong H, Shen Y, Chen H, Gong S, Xue H, Ge Z. Thalidomide for Recurrent Bleeding Due to Small-Intestinal Angiodysplasia. N Engl J Med. 2023 Nov 2;389(18):1649-1659. doi: 10.1056/NEJMoa2303706.
- Guan J, Yuan C, Yao Q, Du Y, Fang Z, Zhang L, Jia S, Zhang C, Liu Z, Wang K, Duan W, Wang Z, Wang X, Wu H, Chen Z, Jian F. A novel scoring system for assessing adult syringomyelia associated with CM I treatment outcomes. Acta Neurol Belg. 2023 Jun;123(3):807-814. doi: 10.1007/s13760-023-02264-4. Epub 2023 Apr 12.
- Hemley SJ, Bilston LE, Cheng S, Stoodley MA. Aquaporin-4 expression and blood-spinal cord barrier permeability in canalicular syringomyelia. J Neurosurg Spine. 2012 Dec;17(6):602-12. doi: 10.3171/2012.9.SPINE1265. Epub 2012 Oct 19.
- Yuan C, Xia P, Duan W, Wang J, Guan J, Du Y, Zhang C, Liu Z, Wang K, Wang Z, Wang X, Wu H, Chen Z, Jian F. Long-term Impairment of the Blood Spinal Cord Barrier in Patients with Posttraumatic Syringomyelia and its Effect on Prognosis. Spine (Phila Pa 1976). 2023 Nov 28. doi: 10.1097/BRS.0000000000004884. Online ahead of print.
- Heiss JD. Cerebrospinal Fluid Hydrodynamics in Chiari I Malformation and Syringomyelia: Modeling Pathophysiology. Neurosurg Clin N Am. 2023 Jan;34(1):81-90. doi: 10.1016/j.nec.2022.08.007. Epub 2022 Nov 3.
- Guan J, Yuan C, Zhang C, Ma L, Yao Q, Cheng L, Liu Z, Wang K, Duan W, Wang X, Wu H, Chen Z, Jian F. Intradural Pathology Causing Cerebrospinal Fluid Obstruction in Syringomyelia and Effectiveness of Foramen Magnum and Foramen of Magendie Dredging Treatment. World Neurosurg. 2020 Dec;144:e178-e188. doi: 10.1016/j.wneu.2020.08.068. Epub 2020 Aug 15.
- Liu S, Ma L, Qi B, Li Q, Chen Z, Jian F. Suppression of TGFbetaR-Smad3 pathway alleviates the syrinx induced by syringomyelia. Cell Biosci. 2023 May 29;13(1):98. doi: 10.1186/s13578-023-01048-w.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Antatt)
1. februar 2024
Primær fullføring (Antatt)
1. februar 2027
Studiet fullført (Antatt)
1. februar 2028
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
7. februar 2024
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
19. februar 2024
Først lagt ut (Faktiske)
20. februar 2024
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
20. februar 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
19. februar 2024
Sist bekreftet
1. februar 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Ryggmargssykdommer
- Syringomyeli
- Fysiologiske effekter av legemidler
- Anti-infeksjonsmidler
- Antineoplastiske midler
- Immunsuppressive midler
- Immunologiske faktorer
- Angiogenese-hemmere
- Angiogenesemodulerende midler
- Vekststoffer
- Veksthemmere
- Antibakterielle midler
- Leprostatiske midler
- Thalidomid
Andre studie-ID-numre
- XWTETS
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
UBESLUTTE
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .