RhTPO 联合环孢素与单独环孢素治疗 TD-NSAA 的疗效和安全性
2024年7月26日 更新者:Bing Han、Peking Union Medical College Hospital
RhTPO 联合环孢素与单独环孢素治疗输血依赖性非严重再生障碍性贫血 (TD-NSAA) 的疗效和安全性
研究 rhTPO 联合环孢素与单独环孢素治疗 TD-NSAA 的疗效和安全性
研究概览
详细说明
研究rhTPO联合环孢素与单独环孢素治疗非严重型输血依赖性再生障碍性贫血的有效性和安全性
研究类型
介入性
注册 (估计的)
54
阶段
- 第四阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名:Bing Han, PhD
- 电话号码:+8613601059938
- 邮箱:Hanbing_li@sina.com.cn
研究联系人备份
- 姓名:Leyu Wang
- 电话号码:18239490957
- 邮箱:wangleyu_ys@163.com
学习地点
-
-
Beijing
-
Beijing、Beijing、中国、100730
- Peking Union Medical College Hospital
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准:
1.年龄≥18周岁,男女不限; 2.明确诊断为NSAA并依赖输血治疗的患者:
- 符合 Camitta NSAA 标准;
- 至少伴有下列异常之一:(1)成分输血疗法依赖,平均每8周至少输血1次,且输血依赖持续时间≥4个月,成分输血指征:HGB ≤60克/升; (2)PLT≤10×10^9/L,或PLT≤30×10^9/L且有明显出血倾向; (3)中性粒细胞≤0.5×10^9/L。
- 排除其他引起全血细胞减少的血液病和非血液病; 3. ECOG PS评分0-2,随访预计生存≥3个月; 4.主要器官的功能水平必须满足以下要求: 1)总胆红素(TBIL)≤正常上限(ULN)的1.5倍; 2) 丙氨酸转氨酶(ALT)和天冬氨酸转氨酶(AST)≤2.5×ULN; 3)血肌酐(Cr)≤1.5×ULN; 5.未接受过血小板受体激动剂(TPO-RA)类似物和其他免疫抑制剂类似物治疗; 6. 受试者不适合或不愿意接受造血干细胞移植治疗; 7.无严重心、肺、肝、肾等重要脏器及内分泌系统疾病史; 8.自愿参加研究,签署知情同意书,依从性良好,愿意配合随访。
排除标准:
- 4周内使用过其他临床研究药物;
- 原发性骨髓增生异常综合征 (MDS)、原发性阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH) 和白血病病史,以及先天性骨髓衰竭综合征 (IBMFS),例如范可尼贫血 (FA) 和先天性角化不良 (DC)
- 有肝硬化病史或门脉高压病史;
- 入组前1年内患有充血性心力衰竭、心律失常、需要药物治疗的外周动静脉血栓,或入组前3个月内患有心肌梗塞或脑梗塞;
- 艾滋病毒感染;
- 严重的自身免疫性疾病或免疫缺陷疾病;
- 患有恶性肿瘤
- 严重精神障碍;
- 已知对该方案的药物成分有过敏史;
- 研究者认为不适合参加本试验,例如任何其他可能影响安全性或对研究程序的依从性的医学、社会或心理因素。
遵守研究程序。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的?
设计细节
- 主要用途:治疗
- 分配:随机化
- 介入模型:并行分配
- 屏蔽:无(打开标签)
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的:两种药物联合组
rhTPO联合环孢素
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rhTPO
环孢素A
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有源比较器:无药物组
单独使用环孢菌素
|
环孢素A
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研究衡量的是什么?
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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ORR
大体时间:3个月
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总体缓解率 (ORR):满足 CR 和 PR 的标准。
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3个月
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CRR
大体时间:3个月
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完全缓解率(CRR):ANC>1.5×10^9/L,Hb>100g/L,PLT>100×10^9/L;
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3个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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ORR
大体时间:6个月
|
总体缓解率 (ORR):满足 CR 和 PR 的标准。
|
6个月
|
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CRR
大体时间:6个月
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完全缓解率(CRR):ANC>1.5×10^9/L,Hb>100g/L,PLT>100×10^9/L;
|
6个月
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血小板计数恢复至≥20×10^9/L且绝对值增加1倍所需时间
大体时间:通过学习完成,平均1年
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血小板计数恢复至≥20 x 10^9/L且绝对值增加1倍所需的时间
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通过学习完成,平均1年
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发生不良事件的患者比例
大体时间:通过学习完成,平均1年
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安全事件
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通过学习完成,平均1年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员:Bing Han, PhD、Peking Union Medical College
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Young NS. Aplastic anaemia. Lancet. 1995 Jul 22;346(8969):228-32. doi: 10.1016/s0140-6736(95)91273-8. No abstract available.
- Bacigalupo A. How I treat acquired aplastic anemia. Blood. 2017 Mar 16;129(11):1428-1436. doi: 10.1182/blood-2016-08-693481. Epub 2017 Jan 17.
- Yang C, Zhang X. Incidence survey of aplastic anemia in China. Chin Med Sci J. 1991 Dec;6(4):203-7.
- Dancan GD. Spectrophotometry of tissue glycogen. Clin Chem. 1984 Sep;30(9):1580-1. No abstract available.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (估计的)
2024年7月30日
初级完成 (估计的)
2025年6月30日
研究完成 (估计的)
2025年12月30日
研究注册日期
首次提交
2024年7月18日
首先提交符合 QC 标准的
2024年7月26日
首次发布 (实际的)
2024年7月29日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年7月29日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年7月26日
最后验证
2024年7月1日
更多信息
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