Účinnost a bezpečnost rhTPO v kombinaci s cyklosporinem versus samotným cyklosporinem v léčbě TD-NSAA

Kritéria pro zařazení:

1. ve věku ≥ 18 let, muž a žena; 2. pacienti s jasnou diagnózou NSAA, kteří jsou závislí na transfuzní terapii:

1. Splňujte kritéria Camitta NSAA;
2. provázena alespoň jednou z následujících abnormalit: (1) závislost na transfuzní terapii komponentní krve, v průměru alespoň jedna transfuze komponentní krve v průměru každých 8 týdnů a doba trvání závislosti na transfuzi ≥ 4 měsíce, indikace transfuze komponentní krve: HGB ≤ 60 g/l; (2) PLT ≤ 10 × 10 ^ 9 / L nebo PLT ≤ 30 × 10 ^ 9 / L s významnou tendencí ke krvácení; (3) neutrofily ≤ 0,5 × 10^9/l.
3. S výjimkou jiných hematologických a nehematologických onemocnění, která způsobují pancytopenii; 3. ECOG PS skóre 0-2, očekávané přežití ≥ 3 měsíce s následným sledováním; 4. funkční hladiny hlavních orgánů musí splňovat následující požadavky: 1) Celkový bilirubin (TBIL) ≤ 1,5násobek horní hranice normálu (ULN); 2) alaninaminotransferáza (ALT) a aspartátaminotransferáza (AST) ≤ 2,5 x ULN; 3) kreatinin v krvi (Cr) ≤ 1,5 x ULN; 5. nebyl léčen analogy agonistů destičkových receptorů (TPO-RA) a jinými imunosupresivními analogy; 6. subjekt není vhodný nebo ochotný podstoupit terapii transplantací krvetvorných buněk; 7. bez anamnézy závažných onemocnění srdce, plic, jater, ledvin a jiných důležitých orgánů a endokrinního systému; 8. Dobrovolně se přihlásit do studie, podepsat informovaný souhlas, mít dobrou compliance a ochotu spolupracovat při sledování.

Kritéria vyloučení:

1. během 4 týdnů užili jiné klinicky hodnocené léky;
2. anamnéza primárních myelodysplastických syndromů (MDS), primární paroxysmální spánkové hemoglobinurie (PNH) a leukémie a také syndromů vrozeného selhání kostní dřeně (IBMFS), jako je Fanconiho anémie (FA) a kongenitální dyskeratóza (DC)
3. anamnéza cirhózy nebo anamnéza portální hypertenze;
4. městnavé srdeční selhání, arytmie, periferní arteriovenózní trombóza vyžadující medikaci během 1 roku před zařazením do studie nebo infarkt myokardu nebo mozkový infarkt během 3 měsíců před zařazením do studie;
5. HIV infekce;
6. těžké autoimunitní onemocnění nebo onemocnění imunodeficience;
7. trpící zhoubným nádorem
8. těžké duševní poruchy;
9. známá historie alergie na lékové složky tohoto režimu;
10. podle názoru zkoušejícího není vhodné účastnit se této studie, např. jakékoli jiné zdravotní, sociální nebo psychologické faktory, které mohou ovlivnit bezpečnost nebo dodržování postupů studie.

Dodržování studijních postupů.