Eficacia y seguridad de rhTPO en combinación con ciclosporina versus ciclosporina sola en el tratamiento de TD-NSAA

Criterios de inclusión:

1. mayores de 18 años, hombres y mujeres; 2. pacientes con diagnóstico claro de AANE que dependen de terapia transfusional:

1. Cumplir con los criterios de Camitta NSAA;
2. acompañado de al menos una de las siguientes anomalías: (1) dependencia de la terapia de transfusión de componentes sanguíneos, al menos una transfusión de componentes sanguíneos cada 8 semanas en promedio y la duración de la dependencia de la transfusión ≥ 4 meses, la indicación de transfusión de componentes sanguíneos: HGB ≤ 60 g/litro; (2) PLT ≤ 10 × 10 ^ 9 / L, o PLT ≤ 30 × 10 ^ 9 / L con una tendencia significativa a sangrar; (3) neutrófilos ≤ 0,5 × 10 ^ 9 / L.
3. Excluidas otras enfermedades hematológicas y no hematológicas que causen pancitopenia; 3. Puntuación ECOG PS 0-2, supervivencia esperada ≥ 3 meses con seguimiento; 4. Los niveles funcionales de los órganos principales deben cumplir los siguientes requisitos: 1) Bilirrubina total (TBIL) ≤ 1,5 veces el límite superior normal (LSN); 2) alanina aminotransferasa (ALT) y aspartato aminotransferasa (AST) ≤ 2,5 x LSN; 3) creatinina en sangre (Cr) ≤ 1,5 x LSN; 5. no ha sido tratado con análogos de agonistas del receptor plaquetario (TPO-RA) y otros análogos inmunosupresores; 6. el sujeto no es apto o no está dispuesto a recibir terapia de trasplante de células madre hematopoyéticas; 7. sin antecedentes de enfermedades graves del corazón, los pulmones, el hígado, los riñones y otros órganos importantes y enfermedades del sistema endocrino; 8. Inscribirse voluntariamente en el estudio, firmar el consentimiento informado, tener buen cumplimiento y estar dispuesto a cooperar con el seguimiento.

Criterio de exclusión:

1. ha usado otros medicamentos en investigación clínica dentro de las 4 semanas;
2. antecedentes de síndromes mielodisplásicos primarios (SMD), hemoglobinuria paroxística primaria del sueño (HPN) y leucemia, así como síndromes de insuficiencia congénita de la médula ósea (IBMFS), como anemia de Fanconi (FA) y disqueratosis congénita (DC)
3. antecedentes de cirrosis o antecedentes de hipertensión portal;
4. insuficiencia cardíaca congestiva, arritmia, trombosis arteriovenosa periférica que requiera medicación dentro del año anterior a la inscripción, o infarto de miocardio o infarto cerebral dentro de los 3 meses anteriores a la inscripción;
5. Infección por VIH;
6. enfermedad autoinmune grave o enfermedad de inmunodeficiencia;
7. sufre de tumor maligno
8. trastornos mentales graves;
9. antecedentes conocidos de alergia a los componentes farmacológicos de este régimen;
10. en opinión del investigador, no es apropiado participar en este ensayo, por ejemplo, cualquier otro factor médico, social o psicológico que pueda afectar la seguridad o el cumplimiento de los procedimientos del estudio.

Cumplimiento de los procedimientos del estudio.