Эффективность и безопасность рчТПО в сочетании с циклоспорином по сравнению с монотерапией циклоспорином при лечении TD-NSAA

Критерии включения:

1. возраст ≥ 18 лет, мужчины и женщины; 2. пациенты с четким диагнозом НСАА, зависимые от трансфузионной терапии:

1. Соответствовать критериям Camitta NSAA;
2. сопровождается хотя бы одним из следующих отклонений: (1) зависимость от компонентной гемотрансфузионной терапии, по крайней мере одно переливание компонентной крови в среднем каждые 8 ​​недель, продолжительность трансфузионной зависимости ≥ 4 месяцев, показание к переливанию компонентной крови: HGB ≤ 60 г/л; (2) PLT ≤ 10 × 10 ^ 9 / л или PLT ≤ 30 × 10 ^ 9 / л со значительной склонностью к кровотечениям; (3) нейтрофилы ≤ 0,5×10^9/л.
3. Исключение других гематологических и негематологических заболеваний, вызывающих панцитопению; 3. Оценка ECOG PS 0–2, ожидаемая выживаемость ≥ 3 месяцев при последующем наблюдении; 4. Функциональный уровень основных органов должен отвечать следующим требованиям: 1) общий билирубин (TBIL) ≤ 1,5 раза превышает верхнюю границу нормы (ULN); 2) аланинаминотрансфераза (АЛТ) и аспартатаминотрансфераза (АСТ) ≤ 2,5 x ВГН; 3) креатинин крови (Cr) ≤ 1,5 x ULN; 5. не лечился аналогами агонистов рецепторов тромбоцитов (ТПО-РА) и другими аналогами иммунодепрессантов; 6. субъект не подходит или не желает получать терапию трансплантацией гемопоэтических стволовых клеток; 7. отсутствие в анамнезе серьезных заболеваний сердца, легких, печени, почек и других важных органов и эндокринной системы; 8. Добровольно принять участие в исследовании, подписать информированное согласие, обеспечить хорошее соблюдение требований и желание сотрудничать в ходе последующего наблюдения.

Критерий исключения:

1. использовали другие клинически исследуемые препараты в течение 4 недель;
2. в анамнезе первичные миелодиспластические синдромы (МДС), первичная пароксизмальная гемоглобинурия сна (ПНГ) и лейкемия, а также синдромы врожденной недостаточности костного мозга (IBMFS), такие как анемия Фанкони (FA) и врожденный дискератоз (DC)
3. История цирроза печени или портальной гипертензии в анамнезе;
4. застойная сердечная недостаточность, аритмия, периферический артериовенозный тромбоз, требующий лечения в течение 1 года до включения, или инфаркт миокарда или инфаркт мозга в течение 3 месяцев до включения;
5. ВИЧ-инфекция;
6. тяжелое аутоиммунное заболевание или болезнь иммунодефицита;
7. страдает злокачественной опухолью
8. тяжелые психические расстройства;
9. известная аллергия на компоненты препарата данного режима в анамнезе;
10. по мнению исследователя, участие в этом исследовании нецелесообразно, например, любые другие медицинские, социальные или психологические факторы, которые могут повлиять на безопасность или соблюдение процедур исследования.

Соблюдение процедур исследования.