Werkzaamheid en veiligheid van rhTPO in combinatie met cyclosporine versus cyclosporine alleen bij de behandeling van TD-NSAA

Inclusiecriteria:

1. ≥ 18 jaar, man en vrouw; 2. patiënten met een duidelijke diagnose NSAA die afhankelijk zijn van transfusietherapie:

1. Voldoen aan de Camitta NSAA-criteria;
2. gepaard gaand met minimaal één van de volgende afwijkingen: (1) afhankelijkheid van componentbloedtransfusietherapie, gemiddeld minimaal één componentbloedtransfusie elke 8 weken en de duur van de transfusieafhankelijkheid ≥ 4 maanden, de indicatie voor componentbloedtransfusie: HGB ≤ 60 g/l; (2) PLT ≤ 10 × 10 ^ 9 / L, of PLT ≤ 30 × 10 ^ 9 / L met een aanzienlijke neiging tot bloeden; (3) neutrofielen ≤ 0,5 × 10 ^ 9 / L.
3. Met uitsluiting van andere hematologische en niet-hematologische ziekten die pancytopenie veroorzaken; 3. ECOG PS-score 0-2, verwachte overleving ≥ 3 maanden met follow-up; 4. functionele niveaus van belangrijke organen moeten aan de volgende vereisten voldoen: 1) Totaal bilirubine (TBIL) ≤ 1,5 keer de bovengrens van normaal (ULN); 2) alanineaminotransferase (ALT) en aspartaataminotransferase (AST) ≤ 2,5 x ULN; 3) bloedcreatinine (Cr) ≤ 1,5 x ULN; 5. niet is behandeld met analogen van bloedplaatjesreceptoragonisten (TPO-RA) en andere immunosuppressieve analogen; 6. de proefpersoon is niet geschikt of niet bereid om een ​​hematopoëtische stamceltransplantatietherapie te ondergaan; 7. geen voorgeschiedenis van ernstige hart-, long-, lever-, nier- en andere belangrijke orgaanziekten en ziekten van het endocriene systeem; 8. Vrijwillig inschrijven voor het onderzoek, de geïnformeerde toestemming ondertekenen, goede naleving hebben en bereid zijn mee te werken aan de follow-up.

Uitsluitingscriteria:

1. binnen 4 weken andere klinische onderzoeksgeneesmiddelen heeft gebruikt;
2. een voorgeschiedenis van primaire myelodysplastische syndromen (MDS), primaire paroxysmale slaaphemoglobinurie (PNH) en leukemie, evenals congenitale beenmergfalensyndromen (IBMFS), zoals Fanconi-anemie (FA) en congenitale dyskeratose (DC)
3. voorgeschiedenis van cirrose of voorgeschiedenis van portale hypertensie;
4. congestief hartfalen, aritmie, perifere arterioveneuze trombose waarvoor medicatie nodig is binnen 1 jaar voorafgaand aan inschrijving, of myocardinfarct of herseninfarct binnen 3 maanden voorafgaand aan inschrijving;
5. HIV-infectie;
6. ernstige auto-immuunziekte of immunodeficiëntieziekte;
7. lijdt aan een kwaadaardige tumor
8. ernstige psychische stoornissen;
9. een bekende geschiedenis van allergie voor de geneesmiddelcomponenten van dit regime;
10. naar de mening van de onderzoeker is het niet gepast om aan dit onderzoek deel te nemen, bijvoorbeeld vanwege andere medische, sociale of psychologische factoren die de veiligheid of naleving van de onderzoeksprocedures kunnen beïnvloeden.

Naleving van studieprocedures.