干细胞在胆道闭锁患者中的应用
胆道闭锁婴儿脐带间充质干细胞 (UC-MSC) 移植：一项前瞻性随机对照试验
研究概览
详细说明
研究类型
注册 (估计的)
阶段
- 不适用
联系人和位置
学习联系方式
- 姓名：Mustafa Azizoglu, MD, PhD
- 电话号码：+905447448244
- 邮箱：mdmazizoglu@gmail.com
学习地点
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Istanbul、火鸡、34340
- 招聘中
- Esenyurt State Hospital
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接触：
- Mustafa Azizoglu, MD, PhD
- 电话号码：+905447448244
- 邮箱：mdmazizoglu@gmail.com
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
接受健康志愿者
描述
纳入标准：
- 葛西手术后，婴儿因胆道闭锁而被诊断为肝硬化。
- 患者年龄为两个月或以上，术后出现肝硬化迹象，包括肝肿大、充血性脾肿大、肝酶升高、食管静脉曲张（经内窥镜检查证实）和肝硬化（经肝活检证实）。
排除标准：
- 癫痫
- 神经系统疾病
- 凝血障碍
- 糖尿病
- 综合征型胆道闭锁
- 对麻醉剂过敏
- 严重的健康状况，例如癌症或心脏、肺、肝脏或肾脏衰竭、活动性感染和严重的精神疾病。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：单身的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：干细胞应用组
在本组中，研究组中的每位患者将通过肝动脉进行两次UC-MSC移植：第一次移植在手术后开始进行，第二次移植在6个月后进行，剂量为100万UC-MSC/kg。
这些应用程序将在葛西门肠造口术后应用。
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研究组每位患者经肝动脉进行两次UC-MSC移植：第一次移植在术后开始进行，第二次移植在6个月后进行，剂量为100万粒。 UC-MSC/kg。
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假比较器：控制
在该组中，将不进行 UC-MSC。
该组用作被动对照。
将继续实施常规为胆道闭锁患者提供的标准治疗。
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在该组中，将不进行 UC-MSC。
该组用作被动对照。
将继续给予这些患者常规的标准治疗。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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不良事件
大体时间：2年
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将在干细胞应用期间以及应用后 1 周、1 个月、3 个月、6 个月、1 年和 2 年评估不良事件。
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2年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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胆汁淤积
大体时间：2年
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将密切监测两组中每个病例的胆汁淤积数量。
将记录并评估每位患者经历的胆汁淤积的频率。
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2年
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儿童终末期肝病 (PELD) 评分
大体时间：2年
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采用PELD评分（根据肝肠器官移植委员会2009年的建议）。 PELD的计算基于三个指标：白蛋白（g/dL）、胆红素（单位：mg/dL）和INR（国际标准化比值）。 公式：PELD = 10 * (0.48 * ln(血清胆红素) + 1.857 * ln(INR) - 0.687 * ln(白蛋白) + (0.436，如果患者小于 1 岁) + (0.667，如果患者生长障碍)) 。 评估结果： 如果 PELD <10：良好结果 如果 10 <PELD <15：平均结果 如果 PELD > 15：结果较差 白蛋白（单位：g/dL）、胆红素（单位：mg/dL）和 INR（国际标准化比值）。 |
2年
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ALT 水平（丙氨酸转氨酶）
大体时间：2年
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将密切监测两组的 ALT 水平。
该参数的值将被单独记录并针对每位患者进行评估。
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2年
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AST 水平（天冬氨酸转氨酶）
大体时间：2年
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将密切监测两组的 AST 水平。
每个参数的值将被记录并针对每个患者进行单独评估。
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2年
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直接胆红素水平
大体时间：2年
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将密切监测两组的直接胆红素水平。
每个参数的值将被记录并针对每个患者进行单独评估。
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2年
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总胆红素水平
大体时间：2年
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将密切监测两组的总胆红素水平。
每个参数的值将被记录并针对每个患者进行单独评估。
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2年
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GGT 水平（γ 谷氨酰胺转移酶）
大体时间：2年
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将密切监测两组的 GGT 水平。
每个参数的值将被记录并针对每个患者进行单独评估。
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2年
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肝活检
大体时间：2年
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肝活检是评估肝硬化进展和严重程度的重要临床工具
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2年
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肝硬化程度
大体时间：2年
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肝硬化程度将通过 PELD 评分进行评估。 采用PELD评分（根据肝肠器官移植委员会2009年的建议）。 PELD的计算基于三个指标：白蛋白（g/dL）、胆红素（单位：mg/dL）和INR（国际标准化比值）。 公式：PELD = 10 * (0.48 * ln(血清胆红素) + 1.857 * ln(INR) - 0.687 * ln(白蛋白) + (0.436，如果患者小于 1 岁) + (0.667，如果患者生长障碍)) 。 评估结果： 如果 PELD <10：良好结果 如果 10 <PELD <15：平均结果 如果 PELD > 15：结果较差 白蛋白（单位：g/dL）、胆红素（单位：mg/dL）和 INR（国际标准化比值）。 |
2年
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再手术率
大体时间：2年
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将注意到需要进一步手术干预的患者。
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2年
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肝移植
大体时间：2年
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将评估肝移植。
将记录需要肝移植的患者数量以及需要的时间。
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2年
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白蛋白水平
大体时间：2年
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将密切监测两组的白蛋白水平。
每个参数的值将被记录并针对每个患者进行单独评估。
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2年
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INR（国际标准化比率）
大体时间：2年
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将密切监测两组的 INR（国际标准化比率）水平。
每个参数的值将被记录并针对每个患者进行单独评估。
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2年
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合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员：Mustafa Azizoglu, MD, PhD、Esenyurt State Hospital
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (估计的)
研究完成 (估计的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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