Aplicaciones de células madre en pacientes con atresia biliar
19 de agosto de 2024 actualizado por: Mustafa Azizoğlu, Necmi Kadıoğlu Hospital
Trasplante de células madre mesenquimales derivadas del cordón umbilical (UC-MSC) en bebés con atresia biliar: un ensayo controlado aleatorio prospectivo
Recientemente, el trasplante de células madre mesenquimales (CMM) se ha convertido en un tratamiento prometedor para la cirrosis hepática en adultos.
Además, el trasplante de células madre derivadas de médula ósea ha demostrado ser exitoso en el tratamiento de niños con atresia biliar (BA).
Este estudio tiene como objetivo evaluar la eficacia de la terapia con células madre mesenquimales derivadas del cordón umbilical (UC-MSC) en BA a través de un ensayo controlado aleatorio multicéntrico.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La atresia biliar (BA) es la causa más común de colestasis crónica en recién nacidos y representa al menos el 50% de los trasplantes de hígado pediátricos.
Se estima que la incidencia de BA oscila entre 1:5.000 y 1:19.000 nacidos vivos.
Si no se realiza la operación, todos los pacientes morirán debido a complicaciones de la cirrosis hepática.
Recientemente, se ha descubierto que el trasplante de células madre mesenquimales (CMM) es un tratamiento prometedor para la cirrosis hepática en adultos.
El trasplante de células madre derivadas de la médula ósea también se ha aplicado con éxito a niños con BA.
El objetivo de este estudio es demostrar la eficacia de la terapia con células madre mesenquimales derivadas del cordón umbilical (UC-MSC) en BA mediante la planificación de un ensayo controlado aleatorio multicéntrico.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
64
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Mustafa Azizoglu, MD, PhD
- Número de teléfono: +905447448244
- Correo electrónico: mdmazizoglu@gmail.com
Ubicaciones de estudio
-
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Istanbul, Pavo, 34340
- Reclutamiento
- Esenyurt State Hospital
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Contacto:
- Mustafa Azizoglu, MD, PhD
- Número de teléfono: +905447448244
- Correo electrónico: mdmazizoglu@gmail.com
-
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- A los bebés se les diagnosticó cirrosis hepática debido a atresia biliar después de la operación de Kasai.
- Los pacientes tenían dos meses o más y presentaban signos de cirrosis después del procedimiento, incluyendo hepatomegalia, esplenomegalia congestiva, enzimas hepáticas elevadas, várices esofágicas (confirmadas por endoscopia) y cirrosis (confirmadas por biopsia hepática).
Criterios de exclusión:
- Epilepsia
- Trastornos neurológicos
- Trastornos de la coagulación
- Diabetes
- Atresia biliar de tipo sindrómico
- Alergias a agentes anestésicos.
- Condiciones de salud graves como cáncer o insuficiencia cardíaca, pulmonar, hepática o renal, infecciones activas y trastornos psiquiátricos graves.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Único
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Grupo de aplicación de células madre
En este grupo, el trasplante de UC-MSC se administrará dos veces a cada paciente del grupo de estudio a través de la arteria hepática: el primer trasplante se realizará postoperatoriamente al inicio, y el segundo se realizará 6 meses después, con un dosis de 1 millón de UC-MSC/kg.
Las aplicaciones se aplicarán después de la portoenterostomía kasai.
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El trasplante de UC-MSC se administrará dos veces a cada paciente del grupo de estudio a través de la arteria hepática: el primer trasplante se realizará postoperatoriamente al inicio, y el segundo se realizará 6 meses después, con una dosis de 1 millón. UC-MSC/kg.
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Comparador falso: Control
En este grupo, no se administrará UC-MSC.
Este grupo sirve como control pasivo.
Se seguirán administrando los tratamientos estándar que se proporcionan habitualmente a los pacientes con atresia biliar.
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En este grupo, no se administrará UC-MSC.
Este grupo sirve como control pasivo.
Se seguirán administrando los tratamientos estándar que se proporcionan habitualmente a estos pacientes.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Eventos adversos
Periodo de tiempo: 2 años
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Los eventos adversos se evaluarán durante las aplicaciones de células madre, así como 1 semana, 1 mes, 3 meses, 6 meses, 1 año y 2 años después de la aplicación.
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2 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Colestasis
Periodo de tiempo: 2 años
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El número de colestasis para cada caso se controlará de cerca en ambos grupos.
Se registrará y evaluará la frecuencia de colestasis que experimenta cada paciente.
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2 años
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Puntuación de enfermedad hepática terminal pediátrica (PELD)
Periodo de tiempo: 2 años
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Utilizando la puntuación PELD (según sugerencia del Comité de Trasplante de Órganos Intestinales y de Hígado en 2009). PELD se calcula en base a tres indicadores: albúmina (g/dL), bilirrubina (unidades: mg/dL) e INR (índice internacional normalizado). Fórmula: PELD = 10 * (0,48 * ln(bilirrubina sérica) + 1,857 * ln(INR) - 0,687 * ln(albúmina) + (0,436 si el paciente tiene menos de 1 año) + (0,667 si el paciente tiene retraso del crecimiento)) . Evaluar el resultado: Si PELD <10: buenos resultados Si 10 <PELD <15: resultados promedio Si PELD> 15: malos resultados Albúmina (Unidad: g/dL), bilirrubina (unidades: mg/dL) e INR (ratio internacional normalizado). |
2 años
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Niveles de ALT (alanina transaminasa)
Periodo de tiempo: 2 años
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Los niveles de ALT se controlarán de cerca en ambos grupos.
Los valores de este parámetro se registrarán y evaluarán individualmente para cada paciente.
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2 años
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Niveles de AST (aspartato trasnaminasa)
Periodo de tiempo: 2 años
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Los niveles de AST se controlarán de cerca en ambos grupos.
Los valores de cada parámetro se registrarán y evaluarán individualmente para cada paciente.
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2 años
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Niveles de bilirrubina directa
Periodo de tiempo: 2 años
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Los niveles de bilirrubina directa se controlarán de cerca en ambos grupos.
Los valores de cada parámetro se registrarán y evaluarán individualmente para cada paciente.
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2 años
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Niveles totales de bilirrubina
Periodo de tiempo: 2 años
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Los niveles de bilirrubina total se controlarán de cerca en ambos grupos.
Los valores de cada parámetro se registrarán y evaluarán individualmente para cada paciente.
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2 años
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Niveles de GGT (gama glutamil transferasa)
Periodo de tiempo: 2 años
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Los niveles de GGT serán monitoreados de cerca en ambos grupos.
Los valores de cada parámetro se registrarán y evaluarán individualmente para cada paciente.
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2 años
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Biopsia de hígado
Periodo de tiempo: 2 años
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La biopsia hepática es una herramienta clínica crucial para evaluar la progresión y la gravedad de la cirrosis.
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2 años
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Nivel de cirrosis
Periodo de tiempo: 2 años
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El nivel de cirrosis se evaluará con la puntuación PELD. Utilizando la puntuación PELD (según sugerencia del Comité de Trasplante de Órganos Intestinales y de Hígado en 2009). PELD se calcula en base a tres indicadores: albúmina (g/dL), bilirrubina (unidades: mg/dL) e INR (índice internacional normalizado). Fórmula: PELD = 10 * (0,48 * ln(bilirrubina sérica) + 1,857 * ln(INR) - 0,687 * ln(albúmina) + (0,436 si el paciente tiene menos de 1 año) + (0,667 si el paciente tiene retraso del crecimiento)) . Evaluar el resultado: Si PELD <10: buenos resultados Si 10 <PELD <15: resultados promedio Si PELD> 15: malos resultados Albúmina (Unidad: g/dL), bilirrubina (unidades: mg/dL) e INR (ratio internacional normalizado). |
2 años
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Tasa de reoperación
Periodo de tiempo: 2 años
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Se anotarán los pacientes que necesiten una intervención quirúrgica adicional.
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2 años
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Trasplante de hígado
Periodo de tiempo: 2 años
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Se evaluará el trasplante de hígado.
Se registrará el número de pacientes que requieren un trasplante de hígado, junto con el momento de la necesidad.
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2 años
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Niveles de albúmina
Periodo de tiempo: 2 años
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Los niveles de albúmina se controlarán de cerca en ambos grupos.
Los valores de cada parámetro se registrarán y evaluarán individualmente para cada paciente.
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2 años
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INR (ratio normalizado internacional)
Periodo de tiempo: 2 años
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Los niveles de INR (índice internacional normalizado) se controlarán de cerca en ambos grupos.
Los valores de cada parámetro se registrarán y evaluarán individualmente para cada paciente.
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2 años
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Mustafa Azizoglu, MD, PhD, Esenyurt State Hospital
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de junio de 2024
Finalización primaria (Estimado)
30 de mayo de 2026
Finalización del estudio (Estimado)
1 de junio de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
17 de agosto de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
19 de agosto de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
21 de agosto de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
21 de agosto de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
19 de agosto de 2024
Última verificación
1 de agosto de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- Biliar Atresia Stem Cell
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .