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Applicazioni delle cellule staminali nei pazienti con atresia biliare

19 agosto 2024 aggiornato da: Mustafa Azizoğlu, Necmi Kadıoğlu Hospital

Trapianto di cellule staminali mesenchimali derivate dal cordone ombelicale (UC-MSC) in neonati con atresia biliare: uno studio prospettico randomizzato controllato

Recentemente, il trapianto di cellule staminali mesenchimali (MSC) è emerso come un trattamento promettente per la cirrosi epatica negli adulti. Inoltre, il trapianto di cellule staminali derivate dal midollo osseo ha mostrato successo nel trattamento dei bambini affetti da atresia biliare (BA). Questo studio mira a valutare l'efficacia della terapia con cellule staminali mesenchimali derivate dal cordone ombelicale (UC-MSC) nella BA attraverso uno studio multicentrico randomizzato controllato.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'atresia biliare (BA) è la causa più comune di colestasi cronica nei neonati e rappresenta almeno il 50% dei trapianti di fegato pediatrici. Si stima che l'incidenza della BA sia compresa tra 1:5.000 e 1:19.000 nati vivi. Se l'operazione non viene eseguita, tutti i pazienti moriranno a causa delle complicazioni della cirrosi epatica. Recentemente, il trapianto di cellule staminali mesenchimali (MSC) si è rivelato un trattamento promettente per la cirrosi epatica negli adulti. Il trapianto di cellule staminali derivate dal midollo osseo è stato applicato con successo anche ai bambini affetti da BA. Lo scopo di questo studio è dimostrare l'efficacia della terapia con cellule staminali mesenchimali derivate dal cordone ombelicale (UC-MSC) nella BA pianificando uno studio multicentrico randomizzato controllato.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

64

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Tacchino
      • Istanbul, Tacchino, 34340
        • Reclutamento
        • Esenyurt State Hospital
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Ai neonati è stata diagnosticata una cirrosi epatica dovuta ad atresia biliare in seguito all'operazione di Kasai.
  • I pazienti avevano due mesi o più e mostravano segni di cirrosi dopo la procedura, tra cui epatomegalia, splenomegalia congestizia, enzimi epatici elevati, varici esofagee (confermate dall'endoscopia) e cirrosi (confermata dalla biopsia epatica).

Criteri di esclusione:

  • Epilessia
  • Disturbi neurologici
  • Disturbi della coagulazione
  • Diabete
  • Atresia biliare di tipo sindromico
  • Allergie agli agenti anestetici
  • Gravi condizioni di salute come cancro o insufficienza cardiaca, polmonare, epatica o renale, infezioni attive e gravi disturbi psichiatrici.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Separare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Gruppo di applicazione delle cellule staminali
In questo gruppo, il trapianto di UC-MSC verrà somministrato due volte a ciascun paziente del gruppo di studio attraverso l'arteria epatica: il primo trapianto verrà eseguito all'inizio del periodo post-operatorio, e il secondo verrà eseguito 6 mesi dopo, con un dose di 1 milione di UC-MSC/kg. Le applicazioni verranno applicate dopo la portoenterostomia kasai.
Droga: Cellula staminale
Il trapianto di UC-MSC verrà somministrato due volte a ciascun paziente del gruppo di studio attraverso l'arteria epatica: il primo trapianto verrà eseguito all'inizio del periodo post-operatorio e il secondo verrà eseguito 6 mesi dopo, con una dose di 1 milione UC-MSC/kg.
Comparatore fittizio: Controllare
In questo gruppo non verrà somministrata UC-MSC. Questo gruppo funge da controllo passivo. I trattamenti standard forniti di routine ai pazienti con atresia biliare continueranno ad essere somministrati.
Altro: Controllare
In questo gruppo non verrà somministrata UC-MSC. Questo gruppo funge da controllo passivo. I trattamenti standard che vengono routinariamente forniti a questi pazienti continueranno ad essere somministrati.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Eventi avversi
Lasso di tempo: 2 anni
Gli eventi avversi verranno valutati durante le applicazioni delle cellule staminali, nonché a 1 settimana, 1 mese, 3 mesi, 6 mesi, 1 anno e 2 anni dopo l'applicazione.
2 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Colestasi
Lasso di tempo: 2 anni
Il numero di colestasi per ciascun caso sarà attentamente monitorato in entrambi i gruppi. La frequenza della colestasi riscontrata da ciascun paziente verrà registrata e valutata.
2 anni
Punteggio della malattia epatica pediatrica allo stadio terminale (PELD).
Lasso di tempo: 2 anni

Utilizzando il punteggio PELD (secondo il suggerimento del Comitato per i trapianti di fegato e organi intestinali nel 2009). Il PELD viene calcolato sulla base di tre indicatori: albumina (g/dL), bilirubina (unità: mg/dL) e INR (rapporto internazionale normalizzato). Formula: PELD = 10 * (0,48 * ln(bilirubina sierica) + 1,857 * ln(INR) - 0,687 * ln(albumina) + (0,436 se il paziente ha meno di 1 anno) + (0,667 se il paziente presenta problemi di crescita)) . Valuta il risultato:

Se PELD <10: risultati buoni Se 10 <PELD <15: risultati medi Se PELD> 15: risultati cattivi Albumina (Unità: g/dL), bilirubina (unità: mg/dL) e INR (rapporto internazionale normalizzato).
2 anni
Livelli di ALT (alanina transaminasi)
Lasso di tempo: 2 anni
I livelli di ALT saranno attentamente monitorati in entrambi i gruppi. I valori di questo parametro verranno registrati e valutati individualmente per ciascun paziente.
2 anni
Livelli di AST (aspartato trasnaminasi)
Lasso di tempo: 2 anni
I livelli di AST saranno attentamente monitorati in entrambi i gruppi. I valori per ciascun parametro verranno registrati e valutati individualmente per ciascun paziente.
2 anni
Livelli di bilirubina diretta
Lasso di tempo: 2 anni
I livelli di bilirubina diretta saranno attentamente monitorati in entrambi i gruppi. I valori per ciascun parametro verranno registrati e valutati individualmente per ciascun paziente.
2 anni
Livelli di bilirubina totale
Lasso di tempo: 2 anni
I livelli di bilirubina totale saranno attentamente monitorati in entrambi i gruppi. I valori per ciascun parametro verranno registrati e valutati individualmente per ciascun paziente.
2 anni
Livelli di GGT (gama glutamil transferasi)
Lasso di tempo: 2 anni
I livelli di GGT saranno attentamente monitorati in entrambi i gruppi. I valori per ciascun parametro verranno registrati e valutati individualmente per ciascun paziente.
2 anni
Biopsia epatica
Lasso di tempo: 2 anni
La biopsia epatica è uno strumento clinico cruciale per valutare la progressione e la gravità della cirrosi
2 anni
Livello di cirrosi
Lasso di tempo: 2 anni

Il livello di cirrosi sarà valutato con il punteggio PELD. Utilizzando il punteggio PELD (secondo il suggerimento del Comitato per i trapianti di fegato e organi intestinali nel 2009). Il PELD viene calcolato sulla base di tre indicatori: albumina (g/dL), bilirubina (unità: mg/dL) e INR (rapporto internazionale normalizzato). Formula: PELD = 10 * (0,48 * ln(bilirubina sierica) + 1,857 * ln(INR) - 0,687 * ln(albumina) + (0,436 se il paziente ha meno di 1 anno) + (0,667 se il paziente presenta problemi di crescita)) . Valuta il risultato:

Se PELD <10: risultati buoni Se 10 <PELD <15: risultati medi Se PELD> 15: risultati cattivi Albumina (Unità: g/dL), bilirubina (unità: mg/dL) e INR (rapporto internazionale normalizzato).
2 anni
Tasso di reintervento
Lasso di tempo: 2 anni
Verranno annotati i pazienti che necessitano di ulteriore intervento chirurgico.
2 anni
Trapianto di fegato
Lasso di tempo: 2 anni
Verrà valutato il trapianto di fegato. Verrà registrato il numero di pazienti che necessitano di un trapianto di fegato, insieme ai tempi della necessità.
2 anni
Livelli di albumina
Lasso di tempo: 2 anni
I livelli di albumina saranno attentamente monitorati in entrambi i gruppi. I valori per ciascun parametro verranno registrati e valutati individualmente per ciascun paziente.
2 anni
INR (rapporto internazionale normalizzato)
Lasso di tempo: 2 anni
I livelli di INR (rapporto internazionale normalizzato) saranno attentamente monitorati in entrambi i gruppi. I valori per ciascun parametro verranno registrati e valutati individualmente per ciascun paziente.
2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Necmi Kadıoğlu Hospital

Investigatori

  • Investigatore principale: Mustafa Azizoglu, MD, PhD, Esenyurt State Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 giugno 2024

Completamento primario (Stimato)

30 maggio 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 giugno 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 agosto 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 agosto 2024

Primo Inserito (Effettivo)

21 agosto 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

21 agosto 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

19 agosto 2024

Ultimo verificato

1 agosto 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • Biliar Atresia Stem Cell

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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