Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Stamcelleapplikationer hos biliære atresipatienter

19. august 2024 opdateret af: Mustafa Azizoğlu, Necmi Kadıoğlu Hospital

Umbilical Cord Derived Mesenchymal Stem Cell (UC-MSC) Transplantation hos spædbørn med galdeatresi: et prospektivt randomiseret kontrolleret forsøg

For nylig er mesenkymal stamcelle (MSC) transplantation dukket op som en lovende behandling for levercirrhose hos voksne. Derudover har knoglemarvs-afledt stamcelletransplantation vist succes ved behandling af børn med galdeatresi (BA). Denne undersøgelse har til formål at evaluere effektiviteten af ​​navlestrengs-afledt mesenchymal stamcelle (UC-MSC) terapi i BA gennem et multicentrisk randomiseret kontrolleret forsøg.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Biliær atresi (BA) er den mest almindelige årsag til kronisk kolestase hos nyfødte og tegner sig for mindst 50 % af pædiatriske levertransplantationer. Forekomsten af ​​BA anslås at variere fra 1:5000 til 1:19000 levendefødte. Hvis operationen ikke udføres, vil alle patienter dø på grund af komplikationer af levercirrhose. For nylig har mesenkymal stamcelle (MSC) transplantation vist sig at være en lovende behandling for levercirrhose hos voksne. Stamcelletransplantation afledt af knoglemarv er også blevet anvendt med succes til børn med BA. Formålet med denne undersøgelse er at demonstrere effektiviteten af ​​navlestrengs-afledt mesenchymal stamcelle (UC-MSC) terapi i BA ved at planlægge et multicentrisk randomiseret kontrolleret forsøg.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

64

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Kalkun
      • Istanbul, Kalkun, 34340
        • Rekruttering
        • Esenyurt State Hospital
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Spædbørn blev diagnosticeret med levercirrhose på grund af galdeatresi efter Kasais operation.
  • Patienterne to måneder gamle eller ældre og udviste tegn på cirrhose efter proceduren, herunder hepatomegali, kongestiv splenomegali, forhøjede leverenzymer, esophageal varicer (bekræftet ved endoskopi) og cirrhose (bekræftet ved leverbiopsi).

Ekskluderingskriterier:

  • Epilepsi
  • Neurologiske lidelser
  • Koagulationsforstyrrelser
  • Diabetes
  • Biliær atresi af syndromtype
  • Allergi over for anæstesimidler
  • Alvorlige helbredstilstande såsom kræft eller svigt i hjerte, lunger, lever eller nyrer, aktive infektioner og alvorlige psykiatriske lidelser.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Enkelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Stamcelleapplikationsgruppe
I denne gruppe vil UC-MSC transplantation blive administreret to gange til hver patient i undersøgelsesgruppen via leverarterien: den første transplantation vil blive udført efter operationen i begyndelsen, og den anden vil blive udført 6 måneder senere, med en dosis på 1 million UC-MSC/kg. Ansøgningerne vil blive anvendt efter kasai portoenterostomi.
Medicin: Stamcelle
UC-MSC transplantation vil blive administreret to gange til hver patient i undersøgelsesgruppen via leverarterien: den første transplantation vil blive udført efter operationen i begyndelsen, og den anden vil blive udført 6 måneder senere, med en dosis på 1 mio. UC-MSC/kg.
Sham-komparator: Kontrollere
I denne gruppe vil UC-MSC ikke blive administreret. Denne gruppe fungerer som en passiv kontrol. De standardbehandlinger, der rutinemæssigt gives til patienter med galdeatresi, vil fortsat blive administreret.
Andet: Kontrollere
I denne gruppe vil UC-MSC ikke blive administreret. Denne gruppe fungerer som en passiv kontrol. De standardbehandlinger, der rutinemæssigt gives til disse patienter, vil fortsat blive administreret.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Uønskede hændelser
Tidsramme: 2 år
Bivirkninger vil blive vurderet under stamcelleansøgningerne samt 1 uge, 1 måned, 3 måneder, 6 måneder, 1 år og 2 år efter ansøgningen.
2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Kolestase
Tidsramme: 2 år
Antallet af kolestase for hvert tilfælde vil blive nøje overvåget i begge grupper. Hyppigheden af ​​kolestase, som hver patient oplever, vil blive registreret og evalueret.
2 år
Pediatrisk slutstadie leversygdom (PELD) score
Tidsramme: 2 år

Brug af PELD-score (ifølge forslag fra The Lever and Intestinal Organ Transplantation Committee i 2009). PELD beregnes ud fra tre indikatorer: albumin (g/dL), bilirubin (enheder: mg/dL) og INR (international normalized ratio). Formel: PELD = 10 * (0,48 * ln(serumbilirubin) + 1,857 * ln(INR) - 0,687 * ln(Albumin) + (0,436 hvis patienten er mindre end 1 år gammel) + (0,667 hvis patienten har vækstsvigt)) . Vurder resultatet:

Hvis PELD <10: gode resultater Hvis 10 <PELD <15: gennemsnitlige resultater Hvis PELD> 15: dårlige resultater Albumin (Enhed: g / dL), bilirubin (enheder: mg / dL) og INR (internationalt normaliseret forhold).
2 år
ALT niveauer (alanin transaminase)
Tidsramme: 2 år
Niveauerne af ALT vil blive nøje overvåget i begge grupper. Værdierne for denne parameter vil blive registreret og evalueret individuelt for hver patient.
2 år
AST niveauer (aspartat trasnaminase)
Tidsramme: 2 år
Niveauerne af AST vil blive nøje overvåget i begge grupper. Værdierne for hver parameter vil blive registreret og evalueret individuelt for hver patient.
2 år
Direkte bilirubinniveauer
Tidsramme: 2 år
Niveauerne af direkte bilirubin vil blive nøje overvåget i begge grupper. Værdierne for hver parameter vil blive registreret og evalueret individuelt for hver patient.
2 år
Samlede bilirubinniveauer
Tidsramme: 2 år
Niveauerne af total bilirubin vil blive nøje overvåget i begge grupper. Værdierne for hver parameter vil blive registreret og evalueret individuelt for hver patient.
2 år
GGT niveauer (Gama glutamil transferase)
Tidsramme: 2 år
Niveauerne af GGT vil blive nøje overvåget i begge grupper. Værdierne for hver parameter vil blive registreret og evalueret individuelt for hver patient.
2 år
Leverbiopsi
Tidsramme: 2 år
Leverbiopsi er et afgørende klinisk værktøj til at vurdere progressionen og sværhedsgraden af ​​cirrhose
2 år
Niveau af skrumpelever
Tidsramme: 2 år

Niveauet af skrumpelever vil blive vurderet med PELD-score. Brug af PELD-score (ifølge forslag fra The Lever and Intestinal Organ Transplantation Committee i 2009). PELD beregnes ud fra tre indikatorer: albumin (g/dL), bilirubin (enheder: mg/dL) og INR (international normalized ratio). Formel: PELD = 10 * (0,48 * ln(serumbilirubin) + 1,857 * ln(INR) - 0,687 * ln(Albumin) + (0,436 hvis patienten er mindre end 1 år gammel) + (0,667 hvis patienten har vækstsvigt)) . Vurder resultatet:

Hvis PELD <10: gode resultater Hvis 10 <PELD <15: gennemsnitlige resultater Hvis PELD> 15: dårlige resultater Albumin (Enhed: g / dL), bilirubin (enheder: mg / dL) og INR (internationalt normaliseret forhold).
2 år
Genoperationshastighed
Tidsramme: 2 år
De patienter, der har behov for yderligere kirurgisk indgreb, vil blive noteret.
2 år
Levertransplantation
Tidsramme: 2 år
Levertransplantation vil blive evalueret. Antallet af patienter, der har behov for en levertransplantation, sammen med tidspunktet for behovet, vil blive registreret.
2 år
Albumin niveauer
Tidsramme: 2 år
Niveauerne af albumin vil blive nøje overvåget i begge grupper. Værdierne for hver parameter vil blive registreret og evalueret individuelt for hver patient.
2 år
INR (international normaliseret ratio)
Tidsramme: 2 år
Niveauerne af INR (international normalized ratio) vil blive nøje overvåget i begge grupper. Værdierne for hver parameter vil blive registreret og evalueret individuelt for hver patient.
2 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Necmi Kadıoğlu Hospital

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Mustafa Azizoglu, MD, PhD, Esenyurt State Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. juni 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

30. maj 2026

Studieafslutning (Anslået)

1. juni 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. august 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

19. august 2024

Først opslået (Faktiske)

21. august 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

21. august 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

19. august 2024

Sidst verificeret

1. august 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • Biliar Atresia Stem Cell

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fibrose, lever

Kliniske forsøg med Stamcelle

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Malawi

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner