Aplicações de células-tronco em pacientes com atresia biliar
19 de agosto de 2024 atualizado por: Mustafa Azizoğlu, Necmi Kadıoğlu Hospital
Transplante de células-tronco mesenquimais derivadas do cordão umbilical (UC-MSC) em bebês com atresia biliar: um estudo prospectivo randomizado e controlado
Recentemente, o transplante de células-tronco mesenquimais (MSC) surgiu como um tratamento promissor para a cirrose hepática em adultos.
Além disso, o transplante de células-tronco derivadas da medula óssea mostrou sucesso no tratamento de crianças com atresia biliar (AB).
Este estudo tem como objetivo avaliar a eficácia da terapia com células-tronco mesenquimais derivadas do cordão umbilical (UC-MSC) na BA por meio de um ensaio multicêntrico randomizado controlado.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A atresia biliar (AB) é a causa mais comum de colestase crônica em neonatos e é responsável por pelo menos 50% dos transplantes hepáticos pediátricos.
A incidência de BA é estimada entre 1:5.000 e 1:19.000 nascidos vivos.
Se a operação não for realizada, todos os pacientes morrerão devido a complicações da cirrose hepática.
Recentemente, descobriu-se que o transplante de células-tronco mesenquimais (MSC) é um tratamento promissor para a cirrose hepática em adultos.
O transplante de células-tronco derivadas da medula óssea também tem sido aplicado com sucesso em crianças com AB.
O objetivo deste estudo é demonstrar a eficácia da terapia com células-tronco mesenquimais derivadas do cordão umbilical (UC-MSC) na BA, planejando um ensaio multicêntrico randomizado controlado.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
64
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Mustafa Azizoglu, MD, PhD
- Número de telefone: +905447448244
- E-mail: mdmazizoglu@gmail.com
Locais de estudo
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Istanbul, Peru, 34340
- Recrutamento
- Esenyurt State Hospital
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Contato:
- Mustafa Azizoglu, MD, PhD
- Número de telefone: +905447448244
- E-mail: mdmazizoglu@gmail.com
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios de inclusão:
- Os bebês foram diagnosticados com cirrose hepática devido à atresia biliar após a operação de Kasai.
- Os pacientes tinham dois meses ou mais e apresentavam sinais de cirrose após o procedimento, incluindo hepatomegalia, esplenomegalia congestiva, enzimas hepáticas elevadas, varizes esofágicas (confirmadas por endoscopia) e cirrose (confirmadas por biópsia hepática).
Critérios de exclusão:
- Epilepsia
- Distúrbios neurológicos
- Distúrbios de coagulação
- Diabetes
- Atresia biliar tipo sindrômica
- Alergias a agentes anestésicos
- Condições de saúde graves, como câncer ou insuficiência cardíaca, pulmonar, hepática ou renal, infecções ativas e distúrbios psiquiátricos graves.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Solteiro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Grupo de aplicação de células-tronco
Neste grupo, o transplante UC-MSC será administrado duas vezes a cada paciente do grupo de estudo através da artéria hepática: o primeiro transplante será realizado pós-cirurgia no início, e o segundo será realizado 6 meses depois, com um dose de 1 milhão de UC-MSC/kg.
As aplicações serão aplicadas após portoenterostomia Kasai.
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O transplante UC-MSC será administrado duas vezes a cada paciente do grupo de estudo através da artéria hepática: o primeiro transplante será realizado no pós-operatório no início, e o segundo será realizado 6 meses depois, com dose de 1 milhão UC-MSC/kg.
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Comparador Falso: Controlar
Neste grupo, UC-MSC não será administrado.
Este grupo serve como um controle passivo.
Os tratamentos padrão fornecidos rotineiramente aos pacientes com Atresia Biliar continuarão a ser administrados.
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Neste grupo, UC-MSC não será administrado.
Este grupo serve como um controle passivo.
Os tratamentos padrão fornecidos rotineiramente a esses pacientes continuarão a ser administrados.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Eventos adversos
Prazo: 2 anos
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Os eventos adversos serão avaliados durante as aplicações de células-tronco, bem como 1 semana, 1 mês, 3 meses, 6 meses, 1 ano e 2 anos após a aplicação.
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2 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Colestase
Prazo: 2 anos
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O número de colestase para cada caso será monitorado de perto em ambos os grupos.
A frequência de colestase experimentada por cada paciente será registrada e avaliada.
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2 anos
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Pontuação de doença hepática terminal pediátrica (PELD)
Prazo: 2 anos
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Usando a pontuação PELD (de acordo com a sugestão do The Liver and Intestinal Organ Transplantation Committee em 2009). O PELD é calculado com base em três indicadores: albumina (g/dL), bilirrubina (unidades: mg/dL) e INR (razão normalizada internacional). Fórmula: PELD = 10 * (0,48 * ln(Bilirubina Sérica) + 1,857 * ln(INR) - 0,687 * ln(Albumina) + (0,436 se o paciente tiver menos de 1 ano) + (0,667 se o paciente tiver falha de crescimento)) . Avalie o resultado: Se PELD <10: bons resultados Se 10 <PELD <15: resultados médios Se PELD> 15: resultados ruins Albumina (Unidade: g/dL), bilirrubina (unidades: mg/dL) e INR (razão normalizada internacional). |
2 anos
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Níveis de ALT (alanina transaminase)
Prazo: 2 anos
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Os níveis de ALT serão monitorados de perto em ambos os grupos.
Os valores deste parâmetro serão registrados e avaliados individualmente para cada paciente.
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2 anos
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Níveis de AST (aspartato transnaminase)
Prazo: 2 anos
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Os níveis de AST serão monitorados de perto em ambos os grupos.
Os valores de cada parâmetro serão registrados e avaliados individualmente para cada paciente.
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2 anos
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Níveis diretos de bilirrubina
Prazo: 2 anos
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Os níveis de bilirrubina direta serão monitorados de perto em ambos os grupos.
Os valores de cada parâmetro serão registrados e avaliados individualmente para cada paciente.
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2 anos
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Níveis totais de bilirrubina
Prazo: 2 anos
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Os níveis de bilirrubina total serão monitorados de perto em ambos os grupos.
Os valores de cada parâmetro serão registrados e avaliados individualmente para cada paciente.
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2 anos
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Níveis de GGT (Gama glutamil transferase)
Prazo: 2 anos
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Os níveis de GGT serão monitorados de perto em ambos os grupos.
Os valores de cada parâmetro serão registrados e avaliados individualmente para cada paciente.
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2 anos
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Biópsia hepática
Prazo: 2 anos
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A biópsia hepática é uma ferramenta clínica crucial para avaliar a progressão e gravidade da cirrose
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2 anos
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Nível de cirrose
Prazo: 2 anos
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O nível de cirrose será avaliado com pontuação PELD. Usando a pontuação PELD (de acordo com a sugestão do The Liver and Intestinal Organ Transplantation Committee em 2009). O PELD é calculado com base em três indicadores: albumina (g/dL), bilirrubina (unidades: mg/dL) e INR (razão normalizada internacional). Fórmula: PELD = 10 * (0,48 * ln(Bilirubina Sérica) + 1,857 * ln(INR) - 0,687 * ln(Albumina) + (0,436 se o paciente tiver menos de 1 ano) + (0,667 se o paciente tiver falha de crescimento)) . Avalie o resultado: Se PELD <10: bons resultados Se 10 <PELD <15: resultados médios Se PELD> 15: resultados ruins Albumina (Unidade: g/dL), bilirrubina (unidades: mg/dL) e INR (razão normalizada internacional). |
2 anos
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Taxa de reoperação
Prazo: 2 anos
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Os pacientes que necessitarem de nova intervenção cirúrgica serão anotados.
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2 anos
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Transplante de fígado
Prazo: 2 anos
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O transplante de fígado será avaliado.
O número de pacientes que necessitam de transplante de fígado, juntamente com o momento da necessidade, serão registrados.
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2 anos
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Níveis de albumina
Prazo: 2 anos
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Os níveis de albumina serão monitorados de perto em ambos os grupos.
Os valores de cada parâmetro serão registrados e avaliados individualmente para cada paciente.
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2 anos
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INR (razão normalizada internacional)
Prazo: 2 anos
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Os níveis de INR (razão normalizada internacional) serão monitorados de perto em ambos os grupos.
Os valores de cada parâmetro serão registrados e avaliados individualmente para cada paciente.
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2 anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Mustafa Azizoglu, MD, PhD, Esenyurt State Hospital
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de junho de 2024
Conclusão Primária (Estimado)
30 de maio de 2026
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de junho de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
17 de agosto de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
19 de agosto de 2024
Primeira postagem (Real)
21 de agosto de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
21 de agosto de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
19 de agosto de 2024
Última verificação
1 de agosto de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- Biliar Atresia Stem Cell
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .