Stamcelleapplikasjoner hos biliær atresipasienter
19. august 2024 oppdatert av: Mustafa Azizoğlu, Necmi Kadıoğlu Hospital
Navlestrengsavledet mesenkymal stamcelle (UC-MSC) Transplantasjon hos spedbarn med biliær atresi: en prospektiv randomisert kontrollert prøvelse
Nylig har mesenkymal stamcelle (MSC) transplantasjon dukket opp som en lovende behandling for levercirrhose hos voksne.
I tillegg har benmargsavledet stamcelletransplantasjon vist suksess ved behandling av barn med biliær atresi (BA).
Denne studien tar sikte på å evaluere effekten av navlestrengsavledet mesenkymale stamceller (UC-MSC) terapi i BA gjennom en multisentrisk randomisert kontrollert studie.
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Biliær atresi (BA) er den vanligste årsaken til kronisk kolestase hos nyfødte og utgjør minst 50 % av levertransplantasjoner hos barn.
Forekomsten av BA er estimert til å variere fra 1:5000 til 1:19000 levendefødte.
Hvis operasjonen ikke utføres, vil alle pasienter dø på grunn av komplikasjoner av levercirrhose.
Nylig har mesenkymal stamcelle (MSC) transplantasjon blitt funnet å være en lovende behandling for levercirrhose hos voksne.
Stamcelletransplantasjon avledet fra benmarg har også vært vellykket brukt på barn med BA.
Målet med denne studien er å demonstrere effekten av navlestrengsavledet mesenkymale stamceller (UC-MSC) terapi i BA ved å planlegge en multisentrisk randomisert kontrollert studie.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
64
Fase
- Ikke aktuelt
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Mustafa Azizoglu, MD, PhD
- Telefonnummer: +905447448244
- E-post: mdmazizoglu@gmail.com
Studiesteder
-
-
-
Istanbul, Tyrkia, 34340
- Rekruttering
- Esenyurt State Hospital
-
Ta kontakt med:
- Mustafa Azizoglu, MD, PhD
- Telefonnummer: +905447448244
- E-post: mdmazizoglu@gmail.com
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inkluderingskriterier:
- Spedbarn ble diagnostisert med levercirrhose på grunn av biliær atresi etter Kasais operasjon.
- Pasientene to måneder gamle eller eldre og viste tegn på skrumplever etter prosedyren, inkludert hepatomegali, kongestiv splenomegali, forhøyede leverenzymer, esophageal varices (bekreftet ved endoskopi) og skrumplever (bekreftet av leverbiopsi).
Ekskluderingskriterier:
- Epilepsi
- Nevrologiske lidelser
- Koagulasjonsforstyrrelser
- Diabetes
- Syndrom type biliær atresi
- Allergi mot anestesimidler
- Alvorlige helsetilstander som kreft eller svikt i hjerte, lunger, lever eller nyrer, aktive infeksjoner og alvorlige psykiatriske lidelser.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Enkelt
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Stamcelleapplikasjonsgruppe
I denne gruppen vil UC-MSC-transplantasjon bli administrert to ganger til hver pasient i studiegruppen via leverarterien: den første transplantasjonen vil bli utført etter operasjonen i begynnelsen, og den andre vil bli utført 6 måneder senere, med en dose på 1 million UC-MSC/kg.
Søknadene vil bli brukt etter kasai portoenterostomi.
|
UC-MSC-transplantasjon vil bli administrert to ganger til hver pasient i studiegruppen via leverarterien: den første transplantasjonen vil bli utført etter operasjonen i begynnelsen, og den andre vil bli utført 6 måneder senere, med en dose på 1 million. UC-MSC/kg.
|
|
Sham-komparator: Kontroll
I denne gruppen vil ikke UC-MSC bli administrert.
Denne gruppen fungerer som en passiv kontroll.
Standardbehandlingene som rutinemessig gis til pasienter med biliær atresi vil fortsette å bli administrert.
|
I denne gruppen vil ikke UC-MSC bli administrert.
Denne gruppen fungerer som en passiv kontroll.
Standardbehandlingene som rutinemessig gis til disse pasientene vil fortsatt bli administrert.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Uønskede hendelser
Tidsramme: 2 år
|
Bivirkninger vil bli vurdert under stamcellesøknadene, samt 1 uke, 1 måned, 3 måneder, 6 måneder, 1 år og 2 år etter søknaden.
|
2 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Kolestase
Tidsramme: 2 år
|
Antallet kolestase for hvert tilfelle vil bli overvåket nøye i begge grupper.
Hyppigheten av kolestase som hver pasient opplever vil bli registrert og evaluert.
|
2 år
|
|
Pediatrisk sluttstadium leversykdom (PELD) score
Tidsramme: 2 år
|
Bruk av PELD-score (i henhold til forslag fra The Liver and Intestinal Organ Transplantation Committee i 2009). PELD beregnes basert på tre indikatorer: albumin (g/dL), bilirubin (enheter: mg/dL) og INR (international normalized ratio). Formel: PELD = 10 * (0,48 * ln(serumbilirubin) + 1,857 * ln(INR) - 0,687 * ln(Albumin) + (0,436 hvis pasienten er mindre enn 1 år gammel) + (0,667 hvis pasienten har vekstsvikt)) . Vurder resultatet: Hvis PELD <10: gode resultater Hvis 10 <PELD <15: gjennomsnittlige resultater Hvis PELD> 15: dårlige resultater Albumin (Enhet: g / dL), bilirubin (enheter: mg / dL) og INR (internasjonalt normalisert forhold). |
2 år
|
|
ALT-nivåer (alanintransaminase)
Tidsramme: 2 år
|
Nivåene av ALT vil bli nøye overvåket i begge grupper.
Verdiene for denne parameteren vil bli registrert og evaluert individuelt for hver pasient.
|
2 år
|
|
AST nivåer (aspartat trasnaminase)
Tidsramme: 2 år
|
Nivåene av AST vil bli nøye overvåket i begge grupper.
Verdiene for hver parameter vil bli registrert og evaluert individuelt for hver pasient.
|
2 år
|
|
Direkte bilirubinnivåer
Tidsramme: 2 år
|
Nivåene av direkte bilirubin vil bli nøye overvåket i begge grupper.
Verdiene for hver parameter vil bli registrert og evaluert individuelt for hver pasient.
|
2 år
|
|
Totale bilirubinnivåer
Tidsramme: 2 år
|
Nivåene av total bilirubin vil bli nøye overvåket i begge grupper.
Verdiene for hver parameter vil bli registrert og evaluert individuelt for hver pasient.
|
2 år
|
|
GGT-nivåer (Gama glutamil transferase)
Tidsramme: 2 år
|
Nivåene av GGT vil bli nøye overvåket i begge grupper.
Verdiene for hver parameter vil bli registrert og evaluert individuelt for hver pasient.
|
2 år
|
|
Leverbiopsi
Tidsramme: 2 år
|
Leverbiopsi er et avgjørende klinisk verktøy for å vurdere progresjon og alvorlighetsgrad av skrumplever
|
2 år
|
|
Nivå av skrumplever
Tidsramme: 2 år
|
Nivå av skrumplever vil bli vurdert med PELD-score. Bruk av PELD-score (i henhold til forslag fra The Liver and Intestinal Organ Transplantation Committee i 2009). PELD beregnes basert på tre indikatorer: albumin (g/dL), bilirubin (enheter: mg/dL) og INR (international normalized ratio). Formel: PELD = 10 * (0,48 * ln(serumbilirubin) + 1,857 * ln(INR) - 0,687 * ln(Albumin) + (0,436 hvis pasienten er mindre enn 1 år gammel) + (0,667 hvis pasienten har vekstsvikt)) . Vurder resultatet: Hvis PELD <10: gode resultater Hvis 10 <PELD <15: gjennomsnittlige resultater Hvis PELD> 15: dårlige resultater Albumin (Enhet: g / dL), bilirubin (enheter: mg / dL) og INR (internasjonalt normalisert forhold). |
2 år
|
|
Re-operasjonsrate
Tidsramme: 2 år
|
Pasientene som trenger ytterligere kirurgisk inngrep vil bli notert.
|
2 år
|
|
Levertransplantasjon
Tidsramme: 2 år
|
Levertransplantasjon vil bli evaluert.
Antall pasienter som trenger en levertransplantasjon, sammen med tidspunktet for behovet, vil bli registrert.
|
2 år
|
|
Albuminnivåer
Tidsramme: 2 år
|
Nivåene av albumin vil bli nøye overvåket i begge grupper.
Verdiene for hver parameter vil bli registrert og evaluert individuelt for hver pasient.
|
2 år
|
|
INR (internasjonalt normalisert forhold)
Tidsramme: 2 år
|
Nivåene av INR (international normalized ratio) vil bli nøye overvåket i begge grupper.
Verdiene for hver parameter vil bli registrert og evaluert individuelt for hver pasient.
|
2 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Mustafa Azizoglu, MD, PhD, Esenyurt State Hospital
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
1. juni 2024
Primær fullføring (Antatt)
30. mai 2026
Studiet fullført (Antatt)
1. juni 2026
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
17. august 2024
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
19. august 2024
Først lagt ut (Faktiske)
21. august 2024
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
21. august 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
19. august 2024
Sist bekreftet
1. august 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- Biliar Atresia Stem Cell
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .