Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Aplikace kmenových buněk u pacientů s biliární atrézií

19. srpna 2024 aktualizováno: Mustafa Azizoğlu, Necmi Kadıoğlu Hospital

Transplantace mezenchymálních kmenových buněk derivovaných z pupečníku (UC-MSC) u kojenců s biliární atrézií: Prospektivní randomizovaná kontrolovaná studie

V poslední době se transplantace mezenchymálních kmenových buněk (MSC) ukázala jako slibná léčba cirhózy jater u dospělých. Transplantace kmenových buněk pocházejících z kostní dřeně navíc prokázala úspěch při léčbě dětí s biliární atrézií (BA). Tato studie si klade za cíl zhodnotit účinnost terapie mezenchymálními kmenovými buňkami odvozenými z pupečníku (UC-MSC) u BA prostřednictvím multicentrické randomizované kontrolované studie.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Biliární atrézie (BA) je nejčastější příčinou chronické cholestázy u novorozenců a představuje nejméně 50 % dětských transplantací jater. Incidence BA se odhaduje v rozmezí 1:5000 až 1:19000 živě narozených dětí. Pokud se operace neprovede, všichni pacienti zemřou na komplikace jaterní cirhózy. Nedávno bylo zjištěno, že transplantace mezenchymálních kmenových buněk (MSC) je slibnou léčbou jaterní cirhózy u dospělých. Transplantace kmenových buněk pocházejících z kostní dřeně byla také úspěšně aplikována u dětí s BA. Cílem této studie je prokázat účinnost terapie mezenchymálními kmenovými buňkami odvozenými z pupečníku (UC-MSC) u BA naplánováním multicentrické randomizované kontrolované studie.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

64

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Krocan
      • Istanbul, Krocan, 34340
        • Nábor
        • Esenyurt State Hospital
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria zahrnutí:

  • U kojenců byla po Kasaiově operaci diagnostikována jaterní cirhóza v důsledku biliární atrézie.
  • Pacienti ve věku dva měsíce nebo starší a vykazovali známky cirhózy po výkonu, včetně hepatomegalie, městnavé splenomegalie, zvýšených jaterních enzymů, jícnových varixů (potvrzeno endoskopií) a cirhózy (potvrzeno jaterní biopsií).

Kritéria vyloučení:

  • Epilepsie
  • Neurologické poruchy
  • Poruchy koagulace
  • Diabetes
  • Syndromový typ biliární atrézie
  • Alergie na anestetika
  • Závažné zdravotní stavy, jako je rakovina nebo selhání srdce, plic, jater nebo ledvin, aktivní infekce a závažné psychiatrické poruchy.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Singl

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Aplikační skupina kmenových buněk
V této skupině bude transplantace UC-MSC podána dvakrát každému pacientovi ve studijní skupině přes jaterní tepnu: první transplantace bude provedena na začátku po operaci a druhá bude provedena o 6 měsíců později, s dávka 1 milion UC-MSC/kg. Aplikace budou aplikovány po kasai portoenterostomii.
Lék: Kmenová buňka
Transplantace UC-MSC bude každému pacientovi ve studijní skupině podána dvakrát přes jaterní tepnu: první transplantace bude provedena na začátku po operaci a druhá o 6 měsíců později s dávkou 1 mil. UC-MSC/kg.
Falešný srovnávač: Řízení
V této skupině nebude UC-MSC podáván. Tato skupina slouží jako pasivní kontrola. Standardní léčba, která se běžně poskytuje pacientům s biliární atrézií, bude i nadále podávána.
Jiný: Řízení
V této skupině nebude UC-MSC podáván. Tato skupina slouží jako pasivní kontrola. Standardní léčba, která se těmto pacientům běžně poskytuje, bude i nadále podávána.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Nežádoucí události
Časové okno: 2 roky
Nežádoucí účinky budou hodnoceny během aplikací kmenových buněk, stejně jako 1 týden, 1 měsíc, 3 měsíce, 6 měsíců, 1 rok a 2 roky po aplikaci.
2 roky

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Cholestáza
Časové okno: 2 roky
Počet cholestáz pro jednotlivé případy bude pečlivě sledován v obou skupinách. Bude zaznamenána a vyhodnocena frekvence výskytu cholestázy u každého pacienta.
2 roky
Skóre dětského konečného stádia jaterního onemocnění (PELD).
Časové okno: 2 roky

Pomocí skóre PELD (podle návrhu Výboru pro transplantaci jater a střevních orgánů v roce 2009). PELD se vypočítává na základě tří ukazatelů: albuminu (g / dl), bilirubinu (jednotky: mg / dl) a INR (mezinárodní normalizovaný poměr). Vzorec: PELD = 10 * (0,48 * ln (sérový bilirubin) + 1,857 * ln (INR) - 0,687 * ln (albumin) + (0,436, pokud je pacient mladší než 1 rok) + (0,667, pokud má pacient poruchu růstu)) . Vyhodnoťte výsledek:

Pokud PELD <10: dobré výsledky Pokud 10 <PELD <15: průměrné výsledky Pokud PELD> 15: špatné výsledky Albumin (jednotka: g / dl), bilirubin (jednotky: mg / dl) a INR (mezinárodní normalizovaný poměr).
2 roky
Hladiny ALT (alanin transamináza)
Časové okno: 2 roky
Hladiny ALT budou pečlivě sledovány v obou skupinách. Hodnoty tohoto parametru budou zaznamenány a vyhodnoceny individuálně pro každého pacienta.
2 roky
Hladiny AST (aspartát transnamináza)
Časové okno: 2 roky
Hladiny AST budou pečlivě sledovány v obou skupinách. Hodnoty pro každý parametr budou zaznamenány a vyhodnoceny individuálně pro každého pacienta.
2 roky
Hladiny přímého bilirubinu
Časové okno: 2 roky
Hladiny přímého bilirubinu budou pečlivě sledovány v obou skupinách. Hodnoty pro každý parametr budou zaznamenány a vyhodnoceny individuálně pro každého pacienta.
2 roky
Hladiny celkového bilirubinu
Časové okno: 2 roky
Hladiny celkového bilirubinu budou pečlivě sledovány v obou skupinách. Hodnoty pro každý parametr budou zaznamenány a vyhodnoceny individuálně pro každého pacienta.
2 roky
Hladiny GGT (Gama glutamil transferáza)
Časové okno: 2 roky
Hladiny GGT budou pečlivě sledovány v obou skupinách. Hodnoty pro každý parametr budou zaznamenány a vyhodnoceny individuálně pro každého pacienta.
2 roky
Biopsie jater
Časové okno: 2 roky
Jaterní biopsie je zásadní klinický nástroj pro hodnocení progrese a závažnosti cirhózy
2 roky
Úroveň cirhózy
Časové okno: 2 roky

Úroveň cirhózy bude hodnocena pomocí skóre PELD. Pomocí skóre PELD (podle návrhu Výboru pro transplantaci jater a střevních orgánů v roce 2009). PELD se vypočítává na základě tří ukazatelů: albuminu (g / dl), bilirubinu (jednotky: mg / dl) a INR (mezinárodní normalizovaný poměr). Vzorec: PELD = 10 * (0,48 * ln (sérový bilirubin) + 1,857 * ln (INR) - 0,687 * ln (albumin) + (0,436, pokud je pacient mladší než 1 rok) + (0,667, pokud má pacient poruchu růstu)) . Vyhodnoťte výsledek:

Pokud PELD <10: dobré výsledky Pokud 10 <PELD <15: průměrné výsledky Pokud PELD> 15: špatné výsledky Albumin (jednotka: g / dl), bilirubin (jednotky: mg / dl) a INR (mezinárodní normalizovaný poměr).
2 roky
Rychlost reoperace
Časové okno: 2 roky
Pacienti, kteří potřebují další chirurgický zákrok, budou uvedeni.
2 roky
Transplantace jater
Časové okno: 2 roky
Bude hodnocena transplantace jater. Bude zaznamenáván počet pacientů vyžadujících transplantaci jater spolu s načasováním potřeby.
2 roky
Hladiny albuminu
Časové okno: 2 roky
Hladiny albuminu budou pečlivě sledovány v obou skupinách. Hodnoty pro každý parametr budou zaznamenány a vyhodnoceny individuálně pro každého pacienta.
2 roky
INR (mezinárodní normalizovaný poměr)
Časové okno: 2 roky
V obou skupinách budou pečlivě sledovány hladiny INR (mezinárodní normalizovaný poměr). Hodnoty pro každý parametr budou zaznamenány a vyhodnoceny individuálně pro každého pacienta.
2 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Necmi Kadıoğlu Hospital

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Mustafa Azizoglu, MD, PhD, Esenyurt State Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. června 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. května 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. června 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

17. srpna 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

19. srpna 2024

První zveřejněno (Aktuální)

21. srpna 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

21. srpna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

19. srpna 2024

Naposledy ověřeno

1. srpna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • Biliar Atresia Stem Cell

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Kmenová buňka

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Zimbabwe

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit