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Stammzellanwendungen bei Patienten mit Gallengangsatresie

19. August 2024 aktualisiert von: Mustafa Azizoğlu, Necmi Kadıoğlu Hospital

Transplantation mesenchymaler Stammzellen aus der Nabelschnur (UC-MSC) bei Säuglingen mit Gallengangsatresie: Eine prospektive randomisierte kontrollierte Studie

Kürzlich hat sich die Transplantation mesenchymaler Stammzellen (MSC) als vielversprechende Behandlung für Leberzirrhose bei Erwachsenen herausgestellt. Darüber hinaus hat sich die Transplantation von aus Knochenmark gewonnenen Stammzellen bei der Behandlung von Kindern mit Gallengangsatresie (BA) als erfolgreich erwiesen. Diese Studie zielt darauf ab, die Wirksamkeit der Therapie mit mesenchymalen Stammzellen aus der Nabelschnur (UC-MSC) bei BA durch eine multizentrische randomisierte kontrollierte Studie zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Gallengangsatresie (BA) ist die häufigste Ursache für chronische Cholestase bei Neugeborenen und macht mindestens 50 % der Lebertransplantationen bei Kindern aus. Die Inzidenz von BA wird auf 1:5.000 bis 1:19.000 Lebendgeburten geschätzt. Wenn die Operation nicht durchgeführt wird, sterben alle Patienten an den Folgen einer Leberzirrhose. Kürzlich wurde festgestellt, dass die Transplantation mesenchymaler Stammzellen (MSC) eine vielversprechende Behandlung für Leberzirrhose bei Erwachsenen ist. Die Transplantation von Stammzellen aus Knochenmark wurde auch erfolgreich bei Kindern mit BA durchgeführt. Das Ziel dieser Studie ist es, die Wirksamkeit der Therapie mit aus der Nabelschnur stammenden mesenchymalen Stammzellen (UC-MSC) bei BA durch die Planung einer multizentrischen, randomisierten, kontrollierten Studie zu demonstrieren.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

64

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Truthahn
      • Istanbul, Truthahn, 34340
        • Rekrutierung
        • Esenyurt State Hospital
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Nach Kasais Operation wurde bei Säuglingen eine Leberzirrhose aufgrund einer Gallengangsatresie diagnostiziert.
  • Die Patienten waren mindestens zwei Monate alt und zeigten nach dem Eingriff Anzeichen einer Zirrhose, darunter Hepatomegalie, kongestive Splenomegalie, erhöhte Leberenzyme, Ösophagusvarizen (bestätigt durch Endoskopie) und Zirrhose (bestätigt durch Leberbiopsie).

Ausschlusskriterien:

  • Epilepsie
  • Neurologische Störungen
  • Gerinnungsstörungen
  • Diabetes
  • Gallenatresie vom Syndromtyp
  • Allergien gegen Anästhetika
  • Schwerwiegende Gesundheitszustände wie Krebs oder Herz-, Lungen-, Leber- oder Nierenversagen, aktive Infektionen und schwere psychiatrische Störungen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Single

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Stammzellen-Anwendungsgruppe
In dieser Gruppe wird jedem Patienten in der Studiengruppe zweimal eine UC-MSC-Transplantation über die Leberarterie verabreicht: Die erste Transplantation wird zu Beginn nach der Operation und die zweite 6 Monate später durchgeführt, mit a Dosis von 1 Million UC-MSC/kg. Die Anwendungen werden nach der Kasai-Portoenterostomie durchgeführt.
Arzneimittel: Stammzelle
Die UC-MSC-Transplantation wird jedem Patienten in der Studiengruppe zweimal über die Leberarterie verabreicht: Die erste Transplantation wird zu Beginn nach der Operation und die zweite 6 Monate später mit einer Dosis von 1 Million durchgeführt UC-MSC/kg.
Schein-Komparator: Kontrolle
In dieser Gruppe wird UC-MSC nicht verabreicht. Diese Gruppe dient als passive Kontrolle. Die Standardbehandlungen, die Patienten mit Gallengangsatresie routinemäßig erhalten, werden weiterhin durchgeführt.
Sonstiges: Kontrolle
In dieser Gruppe wird UC-MSC nicht verabreicht. Diese Gruppe dient als passive Kontrolle. Die Standardbehandlungen, die diesen Patienten routinemäßig angeboten werden, werden weiterhin durchgeführt.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Unerwünschte Ereignisse
Zeitfenster: 2 Jahre
Unerwünschte Ereignisse werden während der Stammzellanwendungen sowie 1 Woche, 1 Monat, 3 Monate, 6 Monate, 1 Jahr und 2 Jahre nach der Anwendung bewertet.
2 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Cholestase
Zeitfenster: 2 Jahre
Die Anzahl der Cholestaseerkrankungen wird für jeden Fall in beiden Gruppen genau überwacht. Die Häufigkeit der Cholestase bei jedem Patienten wird aufgezeichnet und ausgewertet.
2 Jahre
PELD-Score (Pediatric End-Stage Liver Disease).
Zeitfenster: 2 Jahre

Verwendung des PELD-Scores (gemäß dem Vorschlag des Liver and Intestinal Organ Transplantation Committee aus dem Jahr 2009). PELD wird auf der Grundlage von drei Indikatoren berechnet: Albumin (g/dl), Bilirubin (Einheiten: mg/dl) und INR (international normalisiertes Verhältnis). Formel: PELD = 10 * (0,48 * ln(Serumbilirubin) + 1,857 * ln(INR) - 0,687 * ln(Albumin) + (0,436, wenn der Patient weniger als 1 Jahr alt ist) + (0,667, wenn der Patient eine Wachstumsstörung hat)) . Bewerten Sie das Ergebnis:

Wenn PELD <10: gute Ergebnisse. Wenn 10 <PELD <15: durchschnittliche Ergebnisse. Wenn PELD> 15: schlechte Ergebnisse. Albumin (Einheit: g/dL), Bilirubin (Einheiten: mg/dL) und INR (international normalisiertes Verhältnis).
2 Jahre
ALT-Spiegel (Alanin-Transaminase)
Zeitfenster: 2 Jahre
Die ALT-Spiegel werden in beiden Gruppen genau überwacht. Die Werte für diesen Parameter werden für jeden Patienten individuell erfasst und ausgewertet.
2 Jahre
AST-Spiegel (Aspartat-Trasnaminase)
Zeitfenster: 2 Jahre
Die AST-Werte werden in beiden Gruppen genau überwacht. Die Werte für jeden Parameter werden für jeden Patienten individuell erfasst und ausgewertet.
2 Jahre
Direkter Bilirubinspiegel
Zeitfenster: 2 Jahre
Der direkte Bilirubinspiegel wird in beiden Gruppen engmaschig überwacht. Die Werte für jeden Parameter werden für jeden Patienten individuell erfasst und ausgewertet.
2 Jahre
Gesamtbilirubinspiegel
Zeitfenster: 2 Jahre
Der Gesamtbilirubinspiegel wird in beiden Gruppen engmaschig überwacht. Die Werte für jeden Parameter werden für jeden Patienten individuell erfasst und ausgewertet.
2 Jahre
GGT-Spiegel (Gama-Glutamil-Transferase)
Zeitfenster: 2 Jahre
Die GGT-Werte werden in beiden Gruppen genau überwacht. Die Werte für jeden Parameter werden für jeden Patienten individuell erfasst und ausgewertet.
2 Jahre
Leberbiopsie
Zeitfenster: 2 Jahre
Die Leberbiopsie ist ein entscheidendes klinisches Instrument zur Beurteilung des Fortschreitens und der Schwere einer Leberzirrhose
2 Jahre
Grad der Zirrhose
Zeitfenster: 2 Jahre

Der Grad der Zirrhose wird anhand des PELD-Scores beurteilt. Verwendung des PELD-Scores (gemäß dem Vorschlag des Liver and Intestinal Organ Transplantation Committee aus dem Jahr 2009). PELD wird auf der Grundlage von drei Indikatoren berechnet: Albumin (g/dl), Bilirubin (Einheiten: mg/dl) und INR (international normalisiertes Verhältnis). Formel: PELD = 10 * (0,48 * ln(Serumbilirubin) + 1,857 * ln(INR) - 0,687 * ln(Albumin) + (0,436, wenn der Patient weniger als 1 Jahr alt ist) + (0,667, wenn der Patient eine Wachstumsstörung hat)) . Bewerten Sie das Ergebnis:

Wenn PELD <10: gute Ergebnisse. Wenn 10 <PELD <15: durchschnittliche Ergebnisse. Wenn PELD> 15: schlechte Ergebnisse. Albumin (Einheit: g/dL), Bilirubin (Einheiten: mg/dL) und INR (international normalisiertes Verhältnis).
2 Jahre
Reoperationsrate
Zeitfenster: 2 Jahre
Die Patienten, die einen weiteren chirurgischen Eingriff benötigen, werden notiert.
2 Jahre
Lebertransplantation
Zeitfenster: 2 Jahre
Eine Lebertransplantation wird evaluiert. Die Anzahl der Patienten, die eine Lebertransplantation benötigen, sowie der Zeitpunkt der Notwendigkeit werden erfasst.
2 Jahre
Albuminspiegel
Zeitfenster: 2 Jahre
Der Albuminspiegel wird in beiden Gruppen genau überwacht. Die Werte für jeden Parameter werden für jeden Patienten individuell erfasst und ausgewertet.
2 Jahre
INR (International Normalized Ratio)
Zeitfenster: 2 Jahre
Die INR-Werte (International Normalised Ratio) werden in beiden Gruppen genau überwacht. Die Werte für jeden Parameter werden für jeden Patienten individuell erfasst und ausgewertet.
2 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Necmi Kadıoğlu Hospital

Ermittler

  • Hauptermittler: Mustafa Azizoglu, MD, PhD, Esenyurt State Hospital

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Juni 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

30. Mai 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Juni 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

17. August 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

19. August 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

21. August 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

21. August 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

19. August 2024

Zuletzt verifiziert

1. August 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • Biliar Atresia Stem Cell

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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