Stamceltoepassingen bij patiënten met galatresie
19 augustus 2024 bijgewerkt door: Mustafa Azizoğlu, Necmi Kadıoğlu Hospital
Navelstrengtransplantatie van mesenchymale stamcellen (UC-MSC) bij zuigelingen met galgangatresie: een prospectief gerandomiseerd gecontroleerd onderzoek
Onlangs is mesenchymale stamceltransplantatie (MSC) naar voren gekomen als een veelbelovende behandeling voor levercirrose bij volwassenen.
Bovendien is uit beenmerg afkomstige stamceltransplantatie succesvol gebleken bij de behandeling van kinderen met galgangatresie (BA).
Deze studie heeft tot doel de werkzaamheid van navelstreng-afgeleide mesenchymale stamceltherapie (UC-MSC) bij BA te evalueren door middel van een multicentrische, gerandomiseerde, gecontroleerde studie.
Studie Overzicht
Toestand
Werving
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Biliaire atresie (BA) is de meest voorkomende oorzaak van chronische cholestase bij pasgeborenen en is verantwoordelijk voor minstens 50% van de levertransplantaties bij kinderen.
De incidentie van BA wordt geschat op 1:5000 tot 1:19000 levendgeborenen.
Als de operatie niet wordt uitgevoerd, zullen alle patiënten overlijden als gevolg van complicaties van levercirrose.
Onlangs is gebleken dat mesenchymale stamceltransplantatie (MSC) een veelbelovende behandeling is voor levercirrose bij volwassenen.
Stamceltransplantatie afgeleid van beenmerg is ook met succes toegepast bij kinderen met BA.
Het doel van deze studie is om de werkzaamheid van navelstreng-afgeleide mesenchymale stamceltherapie (UC-MSC) bij BA aan te tonen door een multicentrische, gerandomiseerde, gecontroleerde studie te plannen.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
64
Fase
- Niet toepasbaar
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Mustafa Azizoglu, MD, PhD
- Telefoonnummer: +905447448244
- E-mail: mdmazizoglu@gmail.com
Studie Locaties
-
-
-
Istanbul, Kalkoen, 34340
- Werving
- Esenyurt State Hospital
-
Contact:
- Mustafa Azizoglu, MD, PhD
- Telefoonnummer: +905447448244
- E-mail: mdmazizoglu@gmail.com
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Na de operatie van Kasai werd bij zuigelingen levercirrose vastgesteld als gevolg van galgangatresie.
- De patiënten waren twee maanden of ouder en vertoonden na de procedure tekenen van cirrose, waaronder hepatomegalie, congestieve splenomegalie, verhoogde leverenzymen, slokdarmvarices (bevestigd door endoscopie) en cirrose (bevestigd door leverbiopsie).
Uitsluitingscriteria:
- Epilepsie
- Neurologische aandoeningen
- Stollingsstoornissen
- Diabetes
- Syndromale type galgangatresie
- Allergieën voor anesthesiemiddelen
- Ernstige gezondheidsproblemen zoals kanker of falen van het hart, de longen, de lever of de nieren, actieve infecties en ernstige psychiatrische stoornissen.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Enkel
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Stamceltoepassingsgroep
In deze groep zal de UC-MSC-transplantatie tweemaal worden toegediend aan elke patiënt in de onderzoeksgroep via de leverslagader: de eerste transplantatie zal in het begin na de operatie worden uitgevoerd en de tweede zal 6 maanden later worden uitgevoerd, met een dosis van 1 miljoen UC-MSC/kg.
De toepassingen worden toegepast na kasai portoenterostomie.
|
UC-MSC-transplantatie zal tweemaal worden toegediend aan elke patiënt in de onderzoeksgroep via de leverslagader: de eerste transplantatie zal in het begin na de operatie worden uitgevoerd en de tweede zal 6 maanden later worden uitgevoerd, met een dosis van 1 miljoen UC-MSC/kg.
|
|
Sham-vergelijker: Controle
In deze groep zal UC-MSC niet worden toegediend.
Deze groep dient als passieve controle.
De standaardbehandelingen die routinematig aan patiënten met biliaire atresie worden gegeven, zullen worden voortgezet.
|
In deze groep zal UC-MSC niet worden toegediend.
Deze groep dient als passieve controle.
De standaardbehandelingen die routinematig aan deze patiënten worden gegeven, zullen worden voortgezet.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Bijwerkingen
Tijdsspanne: 2 jaar
|
Bijwerkingen zullen worden beoordeeld tijdens de stamcelaanvragen, maar ook 1 week, 1 maand, 3 maanden, 6 maanden, 1 jaar en 2 jaar na de aanvraag.
|
2 jaar
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Cholestase
Tijdsspanne: 2 jaar
|
Het aantal cholestases per geval zal in beide groepen nauwlettend worden gevolgd.
De frequentie van cholestase die elke patiënt ondervindt, zal worden geregistreerd en geëvalueerd.
|
2 jaar
|
|
Pediatrische eindstadium leverziekte (PELD)-score
Tijdsspanne: 2 jaar
|
Met behulp van de PELD-score (volgens de suggestie van de Lever- en Darmorgaantransplantatiecommissie in 2009). PELD wordt berekend op basis van drie indicatoren: albumine (g / dL), bilirubine (eenheden: mg / dL) en INR (international normalised ratio). Formule: PELD = 10 * (0,48 * ln(serumbilirubine) + 1,857 * ln(INR) - 0,687 * ln(albumine) + (0,436 als de patiënt jonger is dan 1 jaar) + (0,667 als de patiënt groeiachterstand heeft)) . Evalueer het resultaat: Als PELD <10: goede resultaten Als 10 <PELD <15: gemiddelde resultaten Als PELD> 15: slechte resultaten Albumine (eenheid: g / dl), bilirubine (eenheden: mg / dl) en INR (internationaal genormaliseerde ratio). |
2 jaar
|
|
ALT-niveaus (alaninetransaminase)
Tijdsspanne: 2 jaar
|
De niveaus van ALT zullen in beide groepen nauwlettend worden gevolgd.
De waarden voor deze parameter worden voor elke patiënt afzonderlijk geregistreerd en geëvalueerd.
|
2 jaar
|
|
AST-niveaus (aspartaattrasnaminase)
Tijdsspanne: 2 jaar
|
De niveaus van AST zullen in beide groepen nauwlettend worden gevolgd.
De waarden voor elke parameter worden voor elke patiënt afzonderlijk geregistreerd en geëvalueerd.
|
2 jaar
|
|
Directe bilirubinespiegels
Tijdsspanne: 2 jaar
|
De niveaus van direct bilirubine zullen in beide groepen nauwlettend worden gevolgd.
De waarden voor elke parameter worden voor elke patiënt afzonderlijk geregistreerd en geëvalueerd.
|
2 jaar
|
|
Totaal bilirubineniveaus
Tijdsspanne: 2 jaar
|
De niveaus van totaal bilirubine zullen in beide groepen nauwlettend worden gevolgd.
De waarden voor elke parameter worden voor elke patiënt afzonderlijk geregistreerd en geëvalueerd.
|
2 jaar
|
|
GGT-niveaus (gama-glutamiltransferase)
Tijdsspanne: 2 jaar
|
De niveaus van GGT zullen in beide groepen nauwlettend worden gevolgd.
De waarden voor elke parameter worden voor elke patiënt afzonderlijk geregistreerd en geëvalueerd.
|
2 jaar
|
|
Leverbiopsie
Tijdsspanne: 2 jaar
|
Leverbiopsie is een cruciaal klinisch hulpmiddel voor het beoordelen van de progressie en ernst van cirrose
|
2 jaar
|
|
Niveau van cirrose
Tijdsspanne: 2 jaar
|
Het niveau van cirrose wordt beoordeeld aan de hand van de PELD-score. Met behulp van de PELD-score (volgens de suggestie van de Lever- en Darmorgaantransplantatiecommissie in 2009). PELD wordt berekend op basis van drie indicatoren: albumine (g / dL), bilirubine (eenheden: mg / dL) en INR (international normalised ratio). Formule: PELD = 10 * (0,48 * ln(serumbilirubine) + 1,857 * ln(INR) - 0,687 * ln(albumine) + (0,436 als de patiënt jonger is dan 1 jaar) + (0,667 als de patiënt groeiachterstand heeft)) . Evalueer het resultaat: Als PELD <10: goede resultaten Als 10 <PELD <15: gemiddelde resultaten Als PELD> 15: slechte resultaten Albumine (eenheid: g / dl), bilirubine (eenheden: mg / dl) en INR (internationaal genormaliseerde ratio). |
2 jaar
|
|
Heroperatiepercentage
Tijdsspanne: 2 jaar
|
De patiënten die verdere chirurgische interventie nodig hebben, zullen worden genoteerd.
|
2 jaar
|
|
Levertransplantatie
Tijdsspanne: 2 jaar
|
Levertransplantatie zal worden geëvalueerd.
Het aantal patiënten dat een levertransplantatie nodig heeft, samen met het tijdstip van de noodzaak, zal worden geregistreerd.
|
2 jaar
|
|
Albumine niveaus
Tijdsspanne: 2 jaar
|
De niveaus van albumine zullen in beide groepen nauwlettend worden gevolgd.
De waarden voor elke parameter worden voor elke patiënt afzonderlijk geregistreerd en geëvalueerd.
|
2 jaar
|
|
INR (internationaal genormaliseerde ratio)
Tijdsspanne: 2 jaar
|
De niveaus van de INR (international normalised ratio) zullen in beide groepen nauwlettend worden gevolgd.
De waarden voor elke parameter worden voor elke patiënt afzonderlijk geregistreerd en geëvalueerd.
|
2 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Mustafa Azizoglu, MD, PhD, Esenyurt State Hospital
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
1 juni 2024
Primaire voltooiing (Geschat)
30 mei 2026
Studie voltooiing (Geschat)
1 juni 2026
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
17 augustus 2024
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
19 augustus 2024
Eerst geplaatst (Werkelijk)
21 augustus 2024
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
21 augustus 2024
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
19 augustus 2024
Laatst geverifieerd
1 augustus 2024
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- Biliar Atresia Stem Cell
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .