Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Stamcellstillämpningar hos patienter med biliär atresi

19 augusti 2024 uppdaterad av: Mustafa Azizoğlu, Necmi Kadıoğlu Hospital

Transplantation av navelsträngshärledd mesenkymal stamcell (UC-MSC) hos spädbarn med biliär atresi: en prospektiv randomiserad kontrollerad studie

Nyligen har mesenkymal stamcellstransplantation (MSC) dykt upp som en lovande behandling för levercirros hos vuxna. Dessutom har benmärgshärledd stamcellstransplantation visat framgång vid behandling av barn med biliär atresi (BA). Denna studie syftar till att utvärdera effekten av navelsträngshärledd mesenkymal stamcellsbehandling (UC-MSC) i BA genom en multicentrisk randomiserad kontrollerad studie.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Biliär atresi (BA) är den vanligaste orsaken till kronisk kolestas hos nyfödda och står för minst 50 % av pediatriska levertransplantationer. Incidensen av BA beräknas variera från 1:5000 till 1:19000 levande födda. Om operationen inte utförs kommer alla patienter att dö på grund av komplikationer av levercirros. Nyligen har mesenkymal stamcellstransplantation (MSC) visat sig vara en lovande behandling för levercirros hos vuxna. Stamcellstransplantation härrörande från benmärg har också framgångsrikt tillämpats på barn med BA. Syftet med denna studie är att demonstrera effektiviteten av navelsträngshärledd mesenkymal stamcellsbehandling (UC-MSC) i BA genom att planera en multicentrisk randomiserad kontrollerad studie.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

64

Fas

  • Inte tillämpbar

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Kalkon
      • Istanbul, Kalkon, 34340
        • Rekrytering
        • Esenyurt State Hospital
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Spädbarn diagnostiserades med levercirros på grund av biliär atresi efter Kasais operation.
  • Patienterna två månader gamla eller äldre och uppvisade tecken på cirros efter ingreppet, inklusive hepatomegali, kongestiv splenomegali, förhöjda leverenzymer, esofagusvaricer (bekräftad av endoskopi) och cirros (bekräftad av leverbiopsi).

Uteslutningskriterier:

  • Epilepsi
  • Neurologiska störningar
  • Koagulationsrubbningar
  • Diabetes
  • Biliär atresi av syndromtyp
  • Allergier mot anestesimedel
  • Allvarliga hälsotillstånd som cancer eller svikt i hjärtat, lungorna, levern eller njurarna, aktiva infektioner och allvarliga psykiatriska störningar.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Enda

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Stamcellsapplikationsgrupp
I denna grupp kommer UC-MSC-transplantation att administreras två gånger till varje patient i studiegruppen via leverartären: den första transplantationen kommer att utföras efter operationen i början, och den andra kommer att utföras 6 månader senare, med en dos på 1 miljon UC-MSC/kg. Ansökningarna kommer att tillämpas efter kasai portoenterostomi.
Läkemedel: Stamcell
UC-MSC-transplantation kommer att administreras två gånger till varje patient i studiegruppen via leverartären: den första transplantationen kommer att utföras efter operationen i början och den andra kommer att utföras 6 månader senare, med en dos på 1 miljon UC-MSC/kg.
Sham Comparator: Kontrollera
I denna grupp kommer UC-MSC inte att administreras. Denna grupp fungerar som en passiv kontroll. De standardbehandlingar som rutinmässigt ges till patienter med biliär atresi kommer att fortsätta att administreras.
Övrig: Kontrollera
I denna grupp kommer UC-MSC inte att administreras. Denna grupp fungerar som en passiv kontroll. Standardbehandlingarna som rutinmässigt ges till dessa patienter kommer att fortsätta att administreras.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Biverkningar
Tidsram: 2 år
Biverkningar kommer att bedömas under stamcellsansökningarna, såväl som 1 vecka, 1 månad, 3 månader, 6 månader, 1 år och 2 år efter ansökan.
2 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Kolestas
Tidsram: 2 år
Antalet kolestas för varje fall kommer att övervakas noggrant i båda grupperna. Frekvensen av kolestas som upplevs av varje patient kommer att registreras och utvärderas.
2 år
Pediatric End-Stage Lever Disease (PELD) poäng
Tidsram: 2 år

Använder PELD-poäng (enligt förslag från The Lever and Intestinal Organ Transplantation Committee 2009). PELD beräknas utifrån tre indikatorer: albumin (g/dL), bilirubin (enheter: mg/dL) och INR (international normalized ratio). Formel: PELD = 10 * (0,48 * ln(serumbilirubin) + 1,857 * ln(INR) - 0,687 * ln(Albumin) + (0,436 om patienten är yngre än 1 år) + (0,667 om patienten har tillväxtstörning)) . Utvärdera resultatet:

Om PELD <10: bra resultat Om 10 <PELD <15: genomsnittliga resultat If PELD> 15: dåliga resultat Albumin (Enhet: g / dL), bilirubin (enheter: mg / dL) och INR (internationellt normaliserat förhållande).
2 år
ALT-nivåer (alanintransaminas)
Tidsram: 2 år
Nivåerna av ALT kommer att övervakas noggrant i båda grupperna. Värdena för denna parameter kommer att registreras och utvärderas individuellt för varje patient.
2 år
AST-nivåer (aspartattrasnaminas)
Tidsram: 2 år
Nivåerna av AST kommer att övervakas noggrant i båda grupperna. Värdena för varje parameter kommer att registreras och utvärderas individuellt för varje patient.
2 år
Direkta bilirubinnivåer
Tidsram: 2 år
Nivåerna av direkt bilirubin kommer att övervakas noggrant i båda grupperna. Värdena för varje parameter kommer att registreras och utvärderas individuellt för varje patient.
2 år
Totala bilirubinnivåer
Tidsram: 2 år
Nivåerna av totalt bilirubin kommer att övervakas noggrant i båda grupperna. Värdena för varje parameter kommer att registreras och utvärderas individuellt för varje patient.
2 år
GGT-nivåer (Gamaglutamiltransferas)
Tidsram: 2 år
Nivåerna av GGT kommer att övervakas noga i båda grupperna. Värdena för varje parameter kommer att registreras och utvärderas individuellt för varje patient.
2 år
Leverbiopsi
Tidsram: 2 år
Leverbiopsi är ett avgörande kliniskt verktyg för att bedöma progressionen och svårighetsgraden av cirros
2 år
Nivå av cirros
Tidsram: 2 år

Nivå av cirros kommer att bedömas med PELD-poäng. Använder PELD-poäng (enligt förslag från The Lever and Intestinal Organ Transplantation Committee 2009). PELD beräknas utifrån tre indikatorer: albumin (g/dL), bilirubin (enheter: mg/dL) och INR (international normalized ratio). Formel: PELD = 10 * (0,48 * ln(serumbilirubin) + 1,857 * ln(INR) - 0,687 * ln(Albumin) + (0,436 om patienten är yngre än 1 år) + (0,667 om patienten har tillväxtstörning)) . Utvärdera resultatet:

Om PELD <10: bra resultat Om 10 <PELD <15: genomsnittliga resultat If PELD> 15: dåliga resultat Albumin (Enhet: g / dL), bilirubin (enheter: mg / dL) och INR (internationellt normaliserat förhållande).
2 år
Återoperationstakt
Tidsram: 2 år
De patienter som behöver ytterligare kirurgiskt ingrepp kommer att noteras.
2 år
Levertransplantation
Tidsram: 2 år
Levertransplantation kommer att utvärderas. Antalet patienter som behöver en levertransplantation, tillsammans med tidpunkten för behovet, kommer att registreras.
2 år
Albuminnivåer
Tidsram: 2 år
Nivåerna av albumin kommer att övervakas noggrant i båda grupperna. Värdena för varje parameter kommer att registreras och utvärderas individuellt för varje patient.
2 år
INR (international normalized ratio)
Tidsram: 2 år
Nivåerna av INR (international normalized ratio) kommer att övervakas noggrant i båda grupperna. Värdena för varje parameter kommer att registreras och utvärderas individuellt för varje patient.
2 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Necmi Kadıoğlu Hospital

Utredare

  • Huvudutredare: Mustafa Azizoglu, MD, PhD, Esenyurt State Hospital

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 juni 2024

Primärt slutförande (Beräknad)

30 maj 2026

Avslutad studie (Beräknad)

1 juni 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

17 augusti 2024

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

19 augusti 2024

Första postat (Faktisk)

21 augusti 2024

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

21 augusti 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

19 augusti 2024

Senast verifierad

1 augusti 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • Biliar Atresia Stem Cell

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera