Применение стволовых клеток у пациентов с билиарной атрезией
19 августа 2024 г. обновлено: Mustafa Azizoğlu, Necmi Kadıoğlu Hospital
Трансплантация мезенхимальных стволовых клеток, полученных из пуповины (UC-MSC) у младенцев с билиарной атрезией: проспективное рандомизированное контролируемое исследование
Недавно трансплантация мезенхимальных стволовых клеток (МСК) стала многообещающим методом лечения цирроза печени у взрослых.
Кроме того, трансплантация стволовых клеток, полученных из костного мозга, показала успех в лечении детей с атрезией желчных путей (БА).
Целью данного исследования является оценка эффективности терапии мезенхимальными стволовыми клетками, полученными из пуповины (UC-MSC), при БА посредством многоцентрового рандомизированного контролируемого исследования.
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Билиарная атрезия (БА) является наиболее распространенной причиной хронического холестаза у новорожденных и составляет не менее 50% случаев трансплантации печени у детей.
По оценкам, заболеваемость БА колеблется от 1:5000 до 1:19000 живорождений.
Если операцию не провести, все пациенты умрут из-за осложнений цирроза печени.
Недавно было обнаружено, что трансплантация мезенхимальных стволовых клеток (МСК) является многообещающим методом лечения цирроза печени у взрослых.
Трансплантация стволовых клеток, полученных из костного мозга, также успешно применяется у детей с БА.
Целью данного исследования является демонстрация эффективности терапии мезенхимальными стволовыми клетками, полученными из пуповины (UC-MSC), при БА путем планирования многоцентрового рандомизированного контролируемого исследования.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
64
Фаза
- Непригодный
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Mustafa Azizoglu, MD, PhD
- Номер телефона: +905447448244
- Электронная почта: mdmazizoglu@gmail.com
Места учебы
-
-
-
Istanbul, Турция, 34340
- Рекрутинг
- Esenyurt State Hospital
-
Контакт:
- Mustafa Azizoglu, MD, PhD
- Номер телефона: +905447448244
- Электронная почта: mdmazizoglu@gmail.com
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- После операции Касаи у младенцев был диагностирован цирроз печени из-за атрезии желчных путей.
- У пациентов в возрасте двух месяцев и старше наблюдались признаки цирроза печени после процедуры, включая гепатомегалию, застойную спленомегалию, повышение уровня ферментов печени, варикозное расширение вен пищевода (подтверждено эндоскопией) и цирроз печени (подтверждено биопсией печени).
Критерии исключения:
- Эпилепсия
- Неврологические расстройства
- Нарушения свертываемости крови
- Диабет
- Синдромальный тип билиарной атрезии
- Аллергия на анестетики
- Тяжелые состояния здоровья, такие как рак или недостаточность сердца, легких, печени или почек, активные инфекции и тяжелые психические расстройства.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Одинокий
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Группа по применению стволовых клеток
В этой группе трансплантация UC-MSC будет проводиться дважды каждому пациенту в исследуемой группе через печеночную артерию: первая трансплантация будет выполнена в начале послеоперационного периода, а вторая - через 6 месяцев, с доза 1 млн UC-MSC/кг.
Аппликации будут применяться после портоэнтеростомии Касаи.
|
Трансплантация UC-MSC будет проводиться дважды каждому пациенту в исследуемой группе через печеночную артерию: первая трансплантация будет проведена сразу после операции, а вторая - через 6 месяцев, в дозе 1 миллион UC-MSC/кг.
|
|
Фальшивый компаратор: Контроль
В этой группе UC-MSC не будет администрироваться.
Эта группа служит пассивным контролем.
Стандартные методы лечения, которые обычно назначаются пациентам с билиарной атрезией, будут продолжать применяться.
|
В этой группе UC-MSC не будет администрироваться.
Эта группа служит пассивным контролем.
Стандартное лечение, которое обычно предоставляется этим пациентам, будет продолжаться.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Побочные эффекты
Временное ограничение: 2 года
|
Неблагоприятные события будут оцениваться во время применения стволовых клеток, а также через 1 неделю, 1 месяц, 3 месяца, 6 месяцев, 1 год и 2 года после применения.
|
2 года
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Холестаз
Временное ограничение: 2 года
|
Количество случаев холестаза в каждом случае будет тщательно контролироваться в обеих группах.
Частота холестаза у каждого пациента будет записываться и оцениваться.
|
2 года
|
|
Оценка детской терминальной стадии заболевания печени (PELD)
Временное ограничение: 2 года
|
Использование шкалы PELD (по предложению Комитета по трансплантации органов печени и кишечника в 2009 г.). PELD рассчитывается на основе трех показателей: альбумина (г/дл), билирубина (единицы: мг/дл) и МНО (международное нормализованное отношение). Формула: PELD = 10 * (0,48 * ln(сывороточный билирубин) + 1,857 * ln(INR) - 0,687 * ln(альбумин) + (0,436, если пациенту меньше 1 года) + (0,667, если у пациента задержка роста)) . Оцените результат: Если PELD <10: хорошие результаты. Если 10 <PELD <15: средние результаты. Если PELD> 15: плохие результаты. Альбумин (единицы измерения: г/дл), билирубин (единицы измерения: мг/дл) и МНО (международное нормализованное отношение). |
2 года
|
|
Уровни АЛТ (аланинтрансаминазы)
Временное ограничение: 2 года
|
Уровни АЛТ будут тщательно контролироваться в обеих группах.
Значения этого параметра будут записываться и оцениваться индивидуально для каждого пациента.
|
2 года
|
|
Уровни АСТ (аспартатаминаза)
Временное ограничение: 2 года
|
Уровни АСТ будут тщательно контролироваться в обеих группах.
Значения каждого параметра будут записываться и оцениваться индивидуально для каждого пациента.
|
2 года
|
|
Уровень прямого билирубина
Временное ограничение: 2 года
|
Уровни прямого билирубина будут тщательно контролироваться в обеих группах.
Значения каждого параметра будут записываться и оцениваться индивидуально для каждого пациента.
|
2 года
|
|
Общий уровень билирубина
Временное ограничение: 2 года
|
Уровни общего билирубина будут тщательно контролироваться в обеих группах.
Значения каждого параметра будут записываться и оцениваться индивидуально для каждого пациента.
|
2 года
|
|
Уровни ГГТ (гама-глутамилтрансфераза)
Временное ограничение: 2 года
|
Уровни ГГТ будут тщательно контролироваться в обеих группах.
Значения каждого параметра будут записываться и оцениваться индивидуально для каждого пациента.
|
2 года
|
|
Биопсия печени
Временное ограничение: 2 года
|
Биопсия печени является важным клиническим инструментом для оценки прогрессирования и тяжести цирроза печени.
|
2 года
|
|
Уровень цирроза печени
Временное ограничение: 2 года
|
Уровень цирроза печени будет оцениваться по шкале PELD. Использование шкалы PELD (по предложению Комитета по трансплантации органов печени и кишечника в 2009 г.). PELD рассчитывается на основе трех показателей: альбумина (г/дл), билирубина (единицы: мг/дл) и МНО (международное нормализованное отношение). Формула: PELD = 10 * (0,48 * ln(сывороточный билирубин) + 1,857 * ln(INR) - 0,687 * ln(альбумин) + (0,436, если пациенту меньше 1 года) + (0,667, если у пациента задержка роста)) . Оцените результат: Если PELD <10: хорошие результаты. Если 10 <PELD <15: средние результаты. Если PELD> 15: плохие результаты. Альбумин (единицы измерения: г/дл), билирубин (единицы измерения: мг/дл) и МНО (международное нормализованное отношение). |
2 года
|
|
Частота повторных операций
Временное ограничение: 2 года
|
Будут отмечены пациенты, нуждающиеся в дальнейшем хирургическом вмешательстве.
|
2 года
|
|
Трансплантация печени
Временное ограничение: 2 года
|
Будет оценена трансплантация печени.
Будет зафиксировано количество пациентов, нуждающихся в трансплантации печени, а также сроки ее возникновения.
|
2 года
|
|
Уровни альбумина
Временное ограничение: 2 года
|
Уровни альбумина будут тщательно контролироваться в обеих группах.
Значения каждого параметра будут записываться и оцениваться индивидуально для каждого пациента.
|
2 года
|
|
МНО (международное нормализованное соотношение)
Временное ограничение: 2 года
|
Уровни МНО (международное нормализованное соотношение) будут тщательно контролироваться в обеих группах.
Значения каждого параметра будут записываться и оцениваться индивидуально для каждого пациента.
|
2 года
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Mustafa Azizoglu, MD, PhD, Esenyurt State Hospital
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
1 июня 2024 г.
Первичное завершение (Оцененный)
30 мая 2026 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 июня 2026 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
17 августа 2024 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
19 августа 2024 г.
Первый опубликованный (Действительный)
21 августа 2024 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
21 августа 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
19 августа 2024 г.
Последняя проверка
1 августа 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- Biliar Atresia Stem Cell
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .