Kantasolusovellukset Biliary Atresia -potilaille
maanantai 19. elokuuta 2024 päivittänyt: Mustafa Azizoğlu, Necmi Kadıoğlu Hospital
Napanuorasta peräisin olevien mesenkymaalisten kantasolujen (UC-MSC) transplantaatio pikkulapsilla, joilla on sappiresia: tuleva satunnaistettu kontrolloitu tutkimus
Äskettäin mesenkymaalisten kantasolujen (MSC) siirto on noussut lupaavaksi lääkkeeksi aikuisten maksakirroosiin.
Lisäksi luuytimestä johdettu kantasolusiirto on osoittanut menestystä biliaariatresiaa (BA) sairastavien lasten hoidossa.
Tämän tutkimuksen tavoitteena on arvioida napanuorasta peräisin olevan mesenkymaalisen kantasoluhoidon (UC-MSC) tehoa BA:ssa monikeskisen satunnaistetun kontrolloidun tutkimuksen avulla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Biliaarinen atresia (BA) on yleisin syy vastasyntyneiden krooniseen kolestaasiin, ja se on vähintään 50 % lasten maksansiirroista.
BA:n ilmaantuvuuden arvioidaan vaihtelevan välillä 1:5000 - 1:19000 elävänä syntynyttä.
Jos leikkausta ei tehdä, kaikki potilaat kuolevat maksakirroosin komplikaatioihin.
Äskettäin mesenkymaalisten kantasolujen (MSC) siirron on havaittu olevan lupaava hoitomuoto maksakirroosiin aikuisilla.
Luuytimestä peräisin olevaa kantasolusiirtoa on myös onnistuneesti sovellettu BA-lapsille.
Tämän tutkimuksen tavoitteena on osoittaa napanuorasta peräisin olevan mesenkymaalisen kantasoluhoidon (UC-MSC) tehokkuus BA:ssa suunnittelemalla monikeskinen satunnaistettu kontrolloitu tutkimus.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
64
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Mustafa Azizoglu, MD, PhD
- Puhelinnumero: +905447448244
- Sähköposti: mdmazizoglu@gmail.com
Opiskelupaikat
-
-
-
Istanbul, Turkki, 34340
- Rekrytointi
- Esenyurt State Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Mustafa Azizoglu, MD, PhD
- Puhelinnumero: +905447448244
- Sähköposti: mdmazizoglu@gmail.com
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällön kriteerit:
- Pikkulapsilla diagnosoitiin maksakirroosi, joka johtuu sapen atresiasta Kasain leikkauksen jälkeen.
- Potilaat, jotka olivat vähintään kaksi kuukautta vanhoja ja osoittivat kirroosin merkkejä toimenpiteen jälkeen, mukaan lukien hepatomegalia, kongestiivinen splenomegalia, kohonneet maksaentsyymiarvot, ruokatorven suonikohjut (varmistettu endoskopialla) ja kirroosi (vahvistettu maksabiopsialla).
Poissulkemiskriteerit:
- Epilepsia
- Neurologiset häiriöt
- Hyytymishäiriöt
- Diabetes
- Syndroomatyyppinen sappien atresia
- Allergia anestesia-aineille
- Vakavat terveystilat, kuten syöpä tai sydämen, keuhkojen, maksan tai munuaisten vajaatoiminta, aktiiviset infektiot ja vakavat psykiatriset häiriöt.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Yksittäinen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Kantasolusovellusryhmä
Tässä ryhmässä kullekin tutkimusryhmän potilaalle annetaan UC-MSC-siirto kahdesti maksavaltimon kautta: ensimmäinen siirto suoritetaan leikkauksen jälkeen ja toinen 6 kuukautta myöhemmin. 1 miljoonan UC-MSC:n/kg.
Hakemukset jätetään kasai portoenterostomia jälkeen.
|
UC-MSC-siirto annetaan kahdesti jokaiselle tutkimusryhmän potilaalle maksavaltimon kautta: ensimmäinen siirto suoritetaan leikkauksen jälkeen ja toinen 6 kuukautta myöhemmin, annoksella 1 milj. UC-MSC/kg.
|
|
Huijausvertailija: Ohjaus
Tässä ryhmässä UC-MSC:tä ei anneta.
Tämä ryhmä toimii passiivisena kontrollina.
Biliary Atresia -potilaille rutiininomaisesti annettuja hoitoja jatketaan.
|
Tässä ryhmässä UC-MSC:tä ei anneta.
Tämä ryhmä toimii passiivisena kontrollina.
Normaalihoitoja, joita näille potilaille tarjotaan rutiininomaisesti, annetaan edelleen.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Haitalliset tapahtumat
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Haittatapahtumat arvioidaan kantasoluhakemusten aikana sekä 1 viikon, 1 kuukauden, 3 kuukauden, 6 kuukauden, 1 vuoden ja 2 vuoden kuluttua hakemuksesta.
|
2 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kolestaasi
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Kolestaasin määrää kussakin tapauksessa seurataan tarkasti molemmissa ryhmissä.
Kunkin potilaan kokeman kolestaasin esiintymistiheys kirjataan ja arvioidaan.
|
2 vuotta
|
|
Pediatric End-Stage Liver Disease (PELD) -pistemäärä
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
PELD-pistemäärän käyttäminen (The Liver and Intestinal Organ Transplantation Committeen vuonna 2009 tekemän ehdotuksen mukaan). PELD lasketaan kolmen indikaattorin perusteella: albumiini (g / dL), bilirubiini (yksikkö: mg / dL) ja INR (kansainvälinen normalisoitu suhde). Kaava: PELD = 10 * (0,48 * ln (seerumin bilirubiini) + 1,857 * ln (INR) - 0,687 * ln (albumiini) + (0,436, jos potilas on alle 1-vuotias) + (0,667, jos potilaalla on kasvuhäiriö) . Arvioi tulos: Jos PELD <10: hyvät tulokset Jos 10 <PELD <15: keskimääräiset tulokset Jos PELD> 15: huonot tulokset Albumiini (yksikkö: g / dL), bilirubiini (yksiköt: mg / dL) ja INR (kansainvälinen normalisoitu suhde). |
2 vuotta
|
|
ALT-tasot (alaniinitransaminaasi)
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
ALT-tasoja seurataan tarkasti molemmissa ryhmissä.
Tämän parametrin arvot tallennetaan ja arvioidaan erikseen jokaiselle potilaalle.
|
2 vuotta
|
|
AST-tasot (aspartaattitransnaminaasi)
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
AST-tasoja seurataan tarkasti molemmissa ryhmissä.
Kunkin parametrin arvot tallennetaan ja arvioidaan erikseen jokaiselle potilaalle.
|
2 vuotta
|
|
Suorat bilirubiinitasot
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Suoran bilirubiinin tasoja seurataan tarkasti molemmissa ryhmissä.
Kunkin parametrin arvot tallennetaan ja arvioidaan erikseen jokaiselle potilaalle.
|
2 vuotta
|
|
Bilirubiinin kokonaismäärä
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Kokonaisbilirubiinin tasoja seurataan tarkasti molemmissa ryhmissä.
Kunkin parametrin arvot tallennetaan ja arvioidaan erikseen jokaiselle potilaalle.
|
2 vuotta
|
|
GGT-tasot (Gama-glutamiilitransferaasi)
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
GGT-tasoja seurataan tarkasti molemmissa ryhmissä.
Kunkin parametrin arvot tallennetaan ja arvioidaan erikseen jokaiselle potilaalle.
|
2 vuotta
|
|
Maksan biopsia
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Maksabiopsia on tärkeä kliininen väline kirroosin etenemisen ja vaikeusasteen arvioinnissa
|
2 vuotta
|
|
Kirroosin taso
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Kirroosin taso arvioidaan PELD-pisteillä. PELD-pistemäärän käyttäminen (The Liver and Intestinal Organ Transplantation Committeen vuonna 2009 tekemän ehdotuksen mukaan). PELD lasketaan kolmen indikaattorin perusteella: albumiini (g / dL), bilirubiini (yksikkö: mg / dL) ja INR (kansainvälinen normalisoitu suhde). Kaava: PELD = 10 * (0,48 * ln (seerumin bilirubiini) + 1,857 * ln (INR) - 0,687 * ln (albumiini) + (0,436, jos potilas on alle 1-vuotias) + (0,667, jos potilaalla on kasvuhäiriö) . Arvioi tulos: Jos PELD <10: hyvät tulokset Jos 10 <PELD <15: keskimääräiset tulokset Jos PELD> 15: huonot tulokset Albumiini (yksikkö: g / dL), bilirubiini (yksiköt: mg / dL) ja INR (kansainvälinen normalisoitu suhde). |
2 vuotta
|
|
Uudelleenkäyttönopeus
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Potilaat, jotka tarvitsevat lisäkirurgisia toimenpiteitä, merkitään muistiin.
|
2 vuotta
|
|
Maksansiirto
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Maksansiirto arvioidaan.
Maksansiirtoa tarvitsevien potilaiden määrä sekä tarpeen ajankohta kirjataan.
|
2 vuotta
|
|
Albumiinitasot
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Albumiinitasoja seurataan tarkasti molemmissa ryhmissä.
Kunkin parametrin arvot tallennetaan ja arvioidaan erikseen jokaiselle potilaalle.
|
2 vuotta
|
|
INR (kansainvälinen normalisoitu suhde)
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
INR-tasoja (kansainvälinen normalisoitu suhde) seurataan tarkasti molemmissa ryhmissä.
Kunkin parametrin arvot tallennetaan ja arvioidaan erikseen jokaiselle potilaalle.
|
2 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Mustafa Azizoglu, MD, PhD, Esenyurt State Hospital
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Lauantai 1. kesäkuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Lauantai 30. toukokuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 1. kesäkuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Lauantai 17. elokuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 19. elokuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 21. elokuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 21. elokuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 19. elokuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. elokuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- Biliar Atresia Stem Cell
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .