Applications des cellules souches chez les patients atteints d'atrésie biliaire
19 août 2024 mis à jour par: Mustafa Azizoğlu, Necmi Kadıoğlu Hospital
Transplantation de cellules souches mésenchymateuses dérivées de cordon ombilical (UC-MSC) chez des nourrissons atteints d'atrésie biliaire : un essai prospectif contrôlé randomisé
Récemment, la transplantation de cellules souches mésenchymateuses (CSM) est apparue comme un traitement prometteur de la cirrhose du foie chez l'adulte.
De plus, la greffe de cellules souches dérivées de la moelle osseuse a montré son succès dans le traitement des enfants atteints d'atrésie biliaire (BA).
Cette étude vise à évaluer l'efficacité de la thérapie par cellules souches mésenchymateuses dérivées du cordon ombilical (UC-MSC) en BA à travers un essai contrôlé randomisé multicentrique.
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
L'atrésie biliaire (BA) est la cause la plus fréquente de cholestase chronique chez les nouveau-nés et représente au moins 50 % des transplantations hépatiques pédiatriques.
L'incidence de l'AB est estimée entre 1 : 5 000 et 1 : 19 000 naissances vivantes.
Si l'opération n'est pas réalisée, tous les patients mourront des suites d'une cirrhose du foie.
Récemment, la transplantation de cellules souches mésenchymateuses (CSM) s'est révélée être un traitement prometteur pour la cirrhose du foie chez l'adulte.
La transplantation de cellules souches dérivées de la moelle osseuse a également été appliquée avec succès aux enfants atteints de BA.
Le but de cette étude est de démontrer l'efficacité de la thérapie par cellules souches mésenchymateuses dérivées du cordon ombilical (UC-MSC) en BA en planifiant un essai contrôlé randomisé multicentrique.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
64
Phase
- N'est pas applicable
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Mustafa Azizoglu, MD, PhD
- Numéro de téléphone: +905447448244
- E-mail: mdmazizoglu@gmail.com
Lieux d'étude
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Istanbul, Turquie, 34340
- Recrutement
- Esenyurt State Hospital
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Contact:
- Mustafa Azizoglu, MD, PhD
- Numéro de téléphone: +905447448244
- E-mail: mdmazizoglu@gmail.com
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critères d'intégration :
- Les nourrissons ont reçu un diagnostic de cirrhose du foie due à une atrésie des voies biliaires suite à l'opération de Kasai.
- Les patients âgés de deux mois ou plus présentaient des signes de cirrhose après l'intervention, notamment une hépatomégalie, une splénomégalie congestive, des enzymes hépatiques élevées, des varices œsophagiennes (confirmées par endoscopie) et une cirrhose (confirmée par biopsie hépatique).
Critères d'exclusion :
- Épilepsie
- Troubles neurologiques
- Troubles de la coagulation
- Diabète
- Atrésie biliaire de type syndromique
- Allergies aux agents anesthésiques
- Problèmes de santé graves tels que cancer ou insuffisance cardiaque, pulmonaire, hépatique ou rénale, infections actives et troubles psychiatriques graves.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Seul
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Groupe d'application des cellules souches
Dans ce groupe, la transplantation UC-MSC sera administrée deux fois à chaque patient du groupe d'étude via l'artère hépatique : la première transplantation sera réalisée post-opératoire au début, et la seconde sera réalisée 6 mois plus tard, avec un dose de 1 million d'UC-MSC/kg.
Les candidatures seront appliquées après la portoentérostomie du Kasai.
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La transplantation UC-MSC sera administrée deux fois à chaque patient du groupe d'étude via l'artère hépatique : la première transplantation sera réalisée post-opératoire au début, et la seconde sera réalisée 6 mois plus tard, avec une dose de 1 million UC-MSC/kg.
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Comparateur factice: Contrôle
Dans ce groupe, UC-MSC ne sera pas administré.
Ce groupe sert de contrôle passif.
Les traitements standards qui sont régulièrement administrés aux patients atteints d'atrésie biliaire continueront d'être administrés.
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Dans ce groupe, UC-MSC ne sera pas administré.
Ce groupe sert de contrôle passif.
Les traitements standards qui sont régulièrement fournis à ces patients continueront d’être administrés.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Événements indésirables
Délai: 2 ans
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Les événements indésirables seront évalués lors des applications de cellules souches, ainsi qu'à 1 semaine, 1 mois, 3 mois, 6 mois, 1 an et 2 ans après l'application.
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2 ans
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Cholestase
Délai: 2 ans
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Le nombre de cholestase pour chaque cas sera étroitement surveillé dans les deux groupes.
La fréquence de la cholestase ressentie par chaque patient sera enregistrée et évaluée.
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2 ans
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Score de maladie hépatique terminale pédiatrique (PELD)
Délai: 2 ans
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Utilisation du score PELD (selon la suggestion du Comité de transplantation du foie et des organes intestinaux en 2009). La PELD est calculée à partir de trois indicateurs : l'albumine (g/dL), la bilirubine (unités : mg/dL) et l'INR (rapport international normalisé). Formule : PELD = 10 * (0,48 * ln (bilirubine sérique) + 1,857 * ln (INR) - 0,687 * ln (albumine) + (0,436 si le patient a moins de 1 an) + (0,667 si le patient présente un retard de croissance)) . Évaluez le résultat : Si PELD <10 : bons résultats Si 10 <PELD <15 : résultats moyens Si PELD > 15 : mauvais résultats Albumine (Unité : g/dL), bilirubine (unités : mg/dL) et INR (rapport international normalisé). |
2 ans
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Niveaux d'ALT (Alanine transaminase)
Délai: 2 ans
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Les niveaux d'ALT seront étroitement surveillés dans les deux groupes.
Les valeurs de ce paramètre seront enregistrées et évaluées individuellement pour chaque patient.
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2 ans
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Niveaux d'AST (Aspartate trasnaminase)
Délai: 2 ans
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Les niveaux d'AST seront étroitement surveillés dans les deux groupes.
Les valeurs de chaque paramètre seront enregistrées et évaluées individuellement pour chaque patient.
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2 ans
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Niveaux de bilirubine directe
Délai: 2 ans
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Les niveaux de bilirubine directe seront étroitement surveillés dans les deux groupes.
Les valeurs de chaque paramètre seront enregistrées et évaluées individuellement pour chaque patient.
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2 ans
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Niveaux de bilirubine totale
Délai: 2 ans
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Les niveaux de bilirubine totale seront étroitement surveillés dans les deux groupes.
Les valeurs de chaque paramètre seront enregistrées et évaluées individuellement pour chaque patient.
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2 ans
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Niveaux de GGT (Gama glutamil transférase)
Délai: 2 ans
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Les niveaux de GGT seront étroitement surveillés dans les deux groupes.
Les valeurs de chaque paramètre seront enregistrées et évaluées individuellement pour chaque patient.
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2 ans
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Biopsie du foie
Délai: 2 ans
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La biopsie hépatique est un outil clinique crucial pour évaluer la progression et la gravité de la cirrhose
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2 ans
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Niveau de cirrhose
Délai: 2 ans
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Le niveau de cirrhose sera évalué avec le score PELD. Utilisation du score PELD (selon la suggestion du Comité de transplantation du foie et des organes intestinaux en 2009). La PELD est calculée à partir de trois indicateurs : l'albumine (g/dL), la bilirubine (unités : mg/dL) et l'INR (rapport international normalisé). Formule : PELD = 10 * (0,48 * ln (bilirubine sérique) + 1,857 * ln (INR) - 0,687 * ln (albumine) + (0,436 si le patient a moins de 1 an) + (0,667 si le patient présente un retard de croissance)) . Évaluez le résultat : Si PELD <10 : bons résultats Si 10 <PELD <15 : résultats moyens Si PELD > 15 : mauvais résultats Albumine (Unité : g/dL), bilirubine (unités : mg/dL) et INR (rapport international normalisé). |
2 ans
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Taux de réintervention
Délai: 2 ans
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Les patients qui nécessitent une intervention chirurgicale supplémentaire seront notés.
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2 ans
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Transplantation hépatique
Délai: 2 ans
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La transplantation hépatique sera évaluée.
Le nombre de patients nécessitant une transplantation hépatique, ainsi que le moment du besoin, seront enregistrés.
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2 ans
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Niveaux d'albumine
Délai: 2 ans
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Les niveaux d'albumine seront étroitement surveillés dans les deux groupes.
Les valeurs de chaque paramètre seront enregistrées et évaluées individuellement pour chaque patient.
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2 ans
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INR (rapport international normalisé)
Délai: 2 ans
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Les niveaux d'INR (rapport international normalisé) seront étroitement surveillés dans les deux groupes.
Les valeurs de chaque paramètre seront enregistrées et évaluées individuellement pour chaque patient.
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2 ans
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Mustafa Azizoglu, MD, PhD, Esenyurt State Hospital
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
1 juin 2024
Achèvement primaire (Estimé)
30 mai 2026
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 juin 2026
Dates d'inscription aux études
Première soumission
17 août 2024
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
19 août 2024
Première publication (Réel)
21 août 2024
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
21 août 2024
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
19 août 2024
Dernière vérification
1 août 2024
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- Biliar Atresia Stem Cell
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .