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针对外显子44的Duchenne肌肉营养不良的参与者的研究，以评估Entr-601-44的安全性和功效 (ELEVATE-44)

2026年8月12日 更新者：Entrada Therapeutics, Inc.

一项针对杜兴（Duchenne）肌肉营养不良的参与者的2部分，随机，双盲的，安慰剂对照的研究，可与外显子44相提并论，最初的多个上升剂量A部分A a跳过，以评估Entr-601-44的安全性，可耐受性，可容忍性，药代动力学和药物疗法，以评估Entr-601-44，以评估Entrate b，以评估Entrate and-44 44的安全性。

这是对患有Duchenne肌肉营养不良（DMD）的参与者的研究医学进入601-44的研究，这是一种罕见的遗传状况。

研究人员想要：测试Entr-601-44的安全性，了解任何副作用，并查看与安慰剂相比，Entr-601-44的潜在积极影响。 安慰剂看起来像研究医学，但不含任何活性成分。 在本摘要中，入口601-44和安慰剂都称为研究治疗。

该研究有2个部分：A部分：评估入口601-44是否安全，并确定B部分B部分的最佳剂量。

参与者将：

  • 在几周内，在A部分和B部分中，以多种静脉内（IV）输注（慢速注射）的形式接受研究治疗
  • 定期访问诊所进行检查和检查，例如：血液和尿液检查，身体检查，问卷调查和运动测试。 参与者在参与开始时将进行肌肉活检，并在最后一次剂量之后，以允许研究人员比较研究药物的肌肉是否发生了变化。

只要他们的健康状况保持稳定，允许参与者继续接受DMD的护理疗法。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (估计的)

24

阶段

  • 阶段2
  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 意大利
      • Milan、意大利、20132
        • 招聘中
        • IRCCS Ospedale San Raffaele
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Stefano Previtali
      • Milan、意大利、20162
        • 招聘中
        • Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico NeMO Milano
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Emilio Albamonte
      • Rome、意大利、00165
        • 招聘中
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Adele D'Amico
  • 比利时
      • Ghent、比利时、9000
        • 招聘中
        • University Hospital Gent
        • 首席研究员：
          • Nicolas Deconinck
        • 接触：
      • Leuven、比利时、3000
        • 招聘中
        • UZ Leuven
        • 首席研究员：
          • Liesbeth De Waele
        • 接触：
      • Liège、比利时、4000
        • 招聘中
        • Centre Hospitalier Regional de la Citadelle
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Aurore Daron
  • 英国
      • Leeds、英国、LS1 3EX
        • 招聘中
        • Leeds General Infirmary
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Cristina Martos Lozano
      • Liverpool、英国、L122AP
        • 招聘中
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
        • 首席研究员：
          • Rajesh Madhu
        • 接触：
      • London、英国、WC1N 3JH
        • 招聘中
        • Great Ormond Street Hospital For Children
        • 首席研究员：
          • Mariacristina Scoto
        • 接触：
      • Manchester、英国、M13 9WL
        • 尚未招聘
        • Royal Manchester Children's Hospital
        • 首席研究员：
          • Gary McCullagh
        • 接触：
      • Newcastle upon Tyne、英国、NE1 3BZ
        • 招聘中
        • Freeman Hospital
        • 首席研究员：
          • Michela Guglieri
        • 接触：
      • Oxford、英国、OX3 9DU
        • 招聘中
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
        • 首席研究员：
          • Laurent Servais
        • 接触：
  • 西班牙
      • Barcelona、西班牙、08950
        • 招聘中
        • Hospital Sant Joan De Deu
        • 首席研究员：
          • Andres Nascimento
        • 接触：
      • Barcelona、西班牙、08035
        • 招聘中
        • Hospital Universitario Vall D'Hebron
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • David Gomez Andres

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人

接受健康志愿者

不

描述

主要纳入标准

  1. DMD的遗传诊断并证实了肌营养不良蛋白基因的病理变异，可应对外显子44跳过，如中心遗传咨询师所综述。
  2. 由研究者确定的临床症状与杜兴肌营养不良兼容。
  3. A部分：4-20岁，包括。
  4. 卧床状态A部分：根据筛选时协议的上肢V2.0（PUL 2.0）的性能的卧床
  5. 根据研究者评估的足够的肌肉来获得组织活检。
  6. 其他协议定义的标准适用。

主要排除标准

  1. 任何可能干扰符合协议要求的能力的重要伴随医疗状况。
  2. 在研究药物的第一个剂量之前的4周内患有急性疾病，这可能会干扰研究测量或危害参与者的安全。

  3. 使用以下药物：

    1. 随时对任何外显子跳过疗法进行治疗
    2. 任何时间都先对任何基因疗法进行治疗
    3. 从至少在筛查期开始之前30天开始使用抗凝剂，抗脉动药物或抗血小板药物，直到研究结束
    4. 从筛查前30天到研究结束，将免疫抑制剂用于非DMD条件
    5. 目前已服用或正在服用组蛋白脱乙酰基酶（HDAC）抑制剂，包括（但不限于）从筛查开始之前30天到研究结束的Givinostat
  4. 实验室异常。
  5. 白天呼吸机依赖性或通过气管切开术使用侵入性机械通气。
  6. 在筛查时或第1天，在筛查时或在第1天进行第一次剂量的研究药物之前，具有由研究者评估为临床意义的异常心电图（ECG）读数和/或QT间隔> 450毫秒> 450毫秒。
  7. 在初次剂量之前的3个月内或在5个半衰期之内（以较长者为准），接受了任何实验或研究药物等。
  8. 其他协议定义的标准适用。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
安慰剂比较：安慰剂
每6周静脉输注一次
药品：Entr-601-44-匹配的安慰剂
静脉输注
实验性的：进入601-44
每6周静脉输注一次
药品：进入601-44
静脉输注

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
根据研究方案（A部分和开放标签（OL）期）出现治疗期不良事件（TEAEs）的受试者人数
大体时间：从基线至研究结束（最长62周）。
安全性将通过监测不良事件、体格检查、生命体征和临床实验室检测进行评估。
从基线至研究结束（最长62周）。

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
从基线到A部分结束时的肌肉活检中通过Western blot检测的抗肌萎缩蛋白变化（A部分）
大体时间：基线，A部分结束（最长25周）
基线，A部分结束（最长25周）
从基线至A部分结束在肌活检中dystrophin表达和定位的变化（A部分）
大体时间：基线，第 A 部分结束（最多 25 周）
基线，第 A 部分结束（最多 25 周）
从基线至研究A部分结束（研究A部分）肌肉活检中测量的外显子44跳跃的百分比变化
大体时间：基线，A部分结束（最长25周）
基线，A部分结束（最长25周）
血清中的抗药物抗体（ADA）和抗肌营养不良蛋白抗体（A部分和OL期）
大体时间：从基线至研究结束（最长 62 周）。
从基线至研究结束（最长 62 周）。
从基线到开放标签期结束的10米步行/跑步（10MWR）变化（A部分和开放标签期）
大体时间：基线，研究结束（最多 62 周）
基线，研究结束（最多 62 周）
从基线至开放标签期结束的定时起立测试（第A部分和开放标签期）变化
大体时间：基线，研究结束（最长62周）
基线，研究结束（最长62周）
从基线至开放标签期结束的4级楼梯攀爬时间变化（A部分和开放标签期）
大体时间：基线，研究结束（最多62周）。
基线，研究结束（最多62周）。
从基线至开放标签期结束时的第95百分位步速（SV95C）变化（A部分和开放标签期）
大体时间：基线，研究结束（最长62周）
基线，研究结束（最长62周）
ENTR-601-44及其最终代谢物在血浆、肌肉和尿液中的浓度（A部分和开放标签（OL）期）
大体时间：从基线至研究结束（最长62周）。
从基线至研究结束（最长62周）。
从基线至开放标签（OL）期结束期间，北极星动态行走评估（NSAA）（A部分和OL期）的变化
大体时间：基线，研究结束时（最长62周）
序数量表，最小分数为0，最大分数为34（分数越高，结果越好）。
基线，研究结束时（最长62周）
从基线到开放标签期结束的上肢功能表现v2.0（PUL 2.0）（A部分和开放标签期）的变化
大体时间：基线、研究结束时（最长62周）
序数量表，最小分数为0，最大分数为42（分数越高表示结果越好）。
基线、研究结束时（最长62周）

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Entrada Therapeutics, Inc.

调查人员

  • 研究主任：Entrada Therapeutics Clinical Trials、Entrada Therapeutics, Inc.

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2025年6月30日

初级完成 (估计的)

2029年3月28日

研究完成 (估计的)

2029年3月28日

研究注册日期

首次提交

2025年5月1日

首先提交符合 QC 标准的

2025年6月17日

首次发布 (实际的)

2025年6月26日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年8月13日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年8月12日

最后验证

2026年3月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • ENTR-601-44-201
  • 2024-517584-23-00 (克蒂斯)
  • U1111-1316-5469 (其他标识符：WHO)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

IPD 计划说明

由于数据的高商业敏感性，预计在本研究期间生成和/或分析期间生成和/或分析的数据集。

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

是的

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