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Une étude chez les participants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne, prête à exon 44 saut pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de l'Ent-601-44 (ELEVATE-44)

6 mars 2026 mis à jour par: Entrada Therapeutics, Inc.

Une étude en 2 parties, randomisée, en double aveugle et contrôlée par le placebo, chez les participants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne, amené à exon 44 Sautage avec une dose ascendante multiple initiale partie A pour évaluer la sécurité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique de l'Ent-601-44, suivie de la partie B pour évaluer la sécurité et l'efficacité de l'entrée-601-44 (Elever-4)

Il s'agit d'une étude de la médecine d'enquête ENT-601-44 chez les participants qui souffrent de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), une condition génétique rare.

Les chercheurs veulent: tester à quel point l'ent ent-601-44 est sûr, en savoir plus sur les effets secondaires et examiner les effets positifs potentiels de l'Ent-601-44, par rapport au placebo. Le placebo ressemble à la médecine d'enquête mais ne contient aucun ingrédient actif. Dans ce résumé, entr-601-44 et placebo sont tous deux appelés traitements de l'étude.

L'étude a 2 parties: Partie A: Pour évaluer si ENTR-601-44 est sûre et pour déterminer la meilleure dose d'Entr-601-44 pour la partie B. Partie B: Pour évaluer davantage l'effet et la sécurité de l'Ent-601-44 à la dose déterminée dans la partie A.

Les participants le feront:

  • Recevoir un traitement d'étude sous la forme de multiples perfusions intraveineuses (IV) (injection lente) dans une veine au cours de plusieurs semaines dans la partie A et dans la partie B
  • Visitez régulièrement la clinique pour des contrôles et des tests tels que: les tests sanguins et urinaires, les examens physiques, les questionnaires et les tests d'exercice. Les participants auront une biopsie musculaire au début de leur participation et après leur dernière dose pour permettre aux chercheurs de comparer s'il y a eu des changements dans le muscle à la suite du médicament d'étude.

Les participants sont autorisés à continuer à recevoir leur niveau de thérapie de soins pour DMD au cours de l'étude, tant que leur santé reste stable.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

24

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Belgique
      • Ghent, Belgique, 9000
        • Recrutement
        • University Hospital Gent
        • Chercheur principal:
          • Nicolas Deconinck
        • Contact:
      • Leuven, Belgique, 3000
        • Recrutement
        • UZ Leuven
        • Chercheur principal:
          • Liesbeth De Waele
        • Contact:
      • Liège, Belgique, 4000
        • Recrutement
        • Centre Hospitalier Régional de la Citadelle
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Aurore Daron
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 08950
        • Recrutement
        • Hospital Sant Joan de Deu
        • Chercheur principal:
          • Andres Nascimento
        • Contact:
      • Barcelona, Espagne, 08035
        • Recrutement
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • David Gomez Andres
  • Italie
      • Milan, Italie, 20132
        • Recrutement
        • IRCCS Ospedale San Raffaele
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Stefano Previtali
      • Milan, Italie, 20162
        • Recrutement
        • Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico NeMO Milano
        • Chercheur principal:
          • Valeria Sansone
        • Contact:
      • Rome, Italie, 00165
        • Recrutement
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Adele D'Amico
  • Royaume-Uni
      • Leeds, Royaume-Uni, LS1 3EX
        • Recrutement
        • Leeds General Infirmary
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Cristina Martos Lozano
      • Liverpool, Royaume-Uni, L122AP
        • Pas encore de recrutement
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
        • Chercheur principal:
          • Rajesh Madhu
        • Contact:
      • London, Royaume-Uni, WC1N 3JH
        • Recrutement
        • Great Ormond Street Hospital for Children
        • Chercheur principal:
          • Mariacristina Scoto
        • Contact:
      • Manchester, Royaume-Uni, M13 9WL
        • Pas encore de recrutement
        • Royal Manchester Children's Hospital
        • Chercheur principal:
          • Gary McCullagh
        • Contact:
      • Newcastle upon Tyne, Royaume-Uni, NE1 3BZ
        • Recrutement
        • Freeman Hospital
        • Chercheur principal:
          • Michela Guglieri
        • Contact:
      • Oxford, Royaume-Uni, OX3 9DU
        • Recrutement
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
        • Chercheur principal:
          • Laurent Servais
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion principaux

  1. Le diagnostic génétique de DMD et la variante pathologique confirmée dans le gène de la dystrophine s'approvisionnement à l'exon 44 saut comme examiné par un conseiller génétique central.
  2. Mâle affecté à la naissance avec des signes cliniques compatibles avec la dystrophie musculaire de Duchenne, déterminée par l'investigateur.
  3. Partie A: 4-20 ans, inclusive.
  4. Statut ambulatoire Partie A: Ambulatoire avec une performance du membre supérieur V2.0 (Pul 2.0) Entrée conformément au protocole au dépistage
  5. Muscle adéquat pour obtenir une biopsie tissulaire évaluée par l'investigateur.
  6. D'autres critères définis par le protocole s'appliquent.

Critères d'exclusion principaux

  1. Toute condition médicale concomitante significative qui pourrait interférer avec la capacité de se conformer aux exigences du protocole.
  2. A une maladie aiguë dans les 4 semaines précédant la première dose de médicament à l'étude qui peut interférer avec les mesures de l'étude ou compromettre la sécurité des participants.

  3. Utilisation des médicaments suivants:

    1. Traitement antérieur avec n'importe quelle thérapie d'exon saut à tout moment
    2. Traitement antérieur avec n'importe quelle thérapie génique à tout moment
    3. Utilisation d'agents anti-coagulants, anti-thrombotiques ou anti-plaquettes d'au moins 30 jours avant le début de la période de dépistage jusqu'à la fin de l'étude
    4. Utilisation d'un immunosuppresseur pour une condition non-DMD à partir de 30 jours avant le dépistage jusqu'à la fin de l'étude
    5. A pris ou prend actuellement un inhibiteur de l'histone désacétylase (HDAC), y compris (mais sans s'y limiter) le givinostat d'au moins 30 jours avant le début de la période de dépistage jusqu'à la fin de l'étude
  4. Anomalies de laboratoire.
  5. Dépendance du ventilateur diurne ou toute utilisation de la ventilation mécanique invasive via une trachéotomie.
  6. A une lecture anormale d'électrocardiogramme (ECG) évaluée comme cliniquement significative par l'investigateur, et / ou un intervalle QT avec la méthode de correction de Fridericia (QTCF)> 450 ms au dépistage ou avant le premier médicament d'étude au jour 1.
  7. A reçu tout médicament expérimental ou d'enquête, etc. dans les 3 mois avant la première dose ou dans les 5 demi-vies (selon les plus longues).
  8. D'autres critères définis par le protocole s'appliquent.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Placebo
perfusion intraveineuse toutes les 6 semaines
Médicament: ENTR-601-44 - Placebo correspondant
perfusion intraveineuse
Expérimental: ENTR-601-44
Perfusion intraveineuse toutes les 6 semaines
Médicament: ENTR-601-44
perfusion intraveineuse

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants présentant des événements indésirables émergents du traitement (TEAE) selon le protocole d'étude (Partie A et Période en ouvert (OL))
Délai: De la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à 62 semaines).
La sécurité sera évaluée par la surveillance des événements indésirables, l'examen physique, les signes vitaux et les tests de laboratoire clinique.
De la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à 62 semaines).

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la valeur initiale jusqu'à la fin de la Partie A de la dystrophine par Western blot à partir d'une biopsie musculaire (Partie A)
Délai: Baseline, Fin de la Partie A (jusqu'à 25 semaines)
Baseline, Fin de la Partie A (jusqu'à 25 semaines)
Changement entre la valeur initiale et la fin de la partie A dans l'expression et la localisation de la dystrophine à partir de la biopsie musculaire (Partie A)
Délai: Base, Fin de la partie A (jusqu'à 25 semaines)
Base, Fin de la partie A (jusqu'à 25 semaines)
Pourcentage de variation par rapport au niveau de base jusqu'à la fin de la partie A dans le saut de l'exon 44 mesuré dans la biopsie musculaire à la fin de l'étude (partie A)
Délai: Baseline, Fin de la partie A (jusqu'à 25 semaines)
Baseline, Fin de la partie A (jusqu'à 25 semaines)
Anticorps anti-médicament (ADA) et anticorps anti-dystrophine dans le sérum (Partie A et période OL)
Délai: Du début de l'étude jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à 62 semaines).
Du début de l'étude jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à 62 semaines).
Changement par rapport au début jusqu'à la fin de la période OL dans le test de marche/course de 10 mètres (10MWR) (Partie A et période OL)
Délai: Baseline, Fin de l'étude (jusqu'à 62 semaines)
Baseline, Fin de l'étude (jusqu'à 62 semaines)
Changement par rapport au départ jusqu'à la fin de la période de traitement ouvert (Partie A et période de traitement ouvert) dans le lever chronométré du sol
Délai: Baseline, Fin de l'étude (jusqu'à 62 semaines)
Baseline, Fin de l'étude (jusqu'à 62 semaines)
Changement par rapport à la valeur initiale jusqu'à la fin de la période en ouvert (OL) dans l'épreuve chronométrée de montée de 4 marches (4SC) (Partie A et période OL)
Délai: Baseline, fin de l'étude (jusqu'à 62 semaines).
Baseline, fin de l'étude (jusqu'à 62 semaines).
Changement par rapport à la valeur de base jusqu'à la fin de la période OL pour le 95e centile de la vitesse de foulée (SV95C) (Partie A et période OL)
Délai: Ligne de base, Fin de l'étude (jusqu'à 62 semaines)
Ligne de base, Fin de l'étude (jusqu'à 62 semaines)
Concentration plasmatique, musculaire et urinaire de l'ENTR-601-44 et de son métabolite final (Partie A et Période en ouvert (OL))
Délai: Du début de l'étude jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à 62 semaines).
Du début de l'étude jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à 62 semaines).
Changement par rapport à la valeur initiale à la fin de la période en ouvert dans l'évaluation ambulatoire North Star (NSAA) (Partie A et période en ouvert)
Délai: Baseline, Fin de l'étude (jusqu'à 62 semaines)
Échelle ordinale avec 0 comme score minimum et 34 comme score maximum (score plus élevé - meilleur résultat).
Baseline, Fin de l'étude (jusqu'à 62 semaines)
Variation par rapport à la valeur initiale à la fin de la période en ouvert de la performance du membre supérieur v2.0 (PUL 2.0) (partie A et période en ouvert)
Délai: Baseline, Fin de l'étude (jusqu'à 62 semaines)
Échelle ordinale avec 0 comme score minimum et 42 comme score maximum (score plus élevé - meilleur résultat).
Baseline, Fin de l'étude (jusqu'à 62 semaines)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Entrada Therapeutics, Inc.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Entrada Therapeutics Clinical Trials, Entrada Therapeutics, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

30 juin 2025

Achèvement primaire (Estimé)

28 mars 2029

Achèvement de l'étude (Estimé)

28 mars 2029

Dates d'inscription aux études

Première soumission

1 mai 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

17 juin 2025

Première publication (Réel)

26 juin 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

9 mars 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

6 mars 2026

Dernière vérification

1 mars 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ENTR-601-44-201
  • 2024-517584-23-00 (Ctis)
  • U1111-1316-5469 (Autre identifiant: WHO)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Description du régime IPD

Les ensembles de données générés pendant et / ou analysés au cours de la présente étude ne devraient pas être mis à disposition en raison de la forte sensibilité commerciale des données.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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