Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование, проведенное в участниках с мышечной дистрофией Дюшенна, поддается экзону 44, чтобы оценить безопасность и эффективность ENTR-601-44 (ELEVATE-44)

6 марта 2026 г. обновлено: Entrada Therapeutics, Inc.

2-rabry, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование у участников с мышечной дистрофией Дюшенна, поддается экзону 44, пропускающим с начальной множественной восходящей дозой, чтобы оценить безопасность, переносимость, фармакокинетику и фармакодинамику Entr-601-4, следовать за частью B, чтобы оценить Beabited и Efficaite oft- 601-44444, следовать от части B, чтобы оценить Beabited и Efficate Att-601-444.

Это исследование исследуемой медицины Ent-601-44 у участников, у которых есть мышечная дистрофия Дюшенна (DMD), редкое генетическое состояние.

Исследователи хотят: проверить, насколько безопасным является ETR-601-44, узнайте о любых побочных эффектах и ​​посмотрите на потенциальные положительные эффекты ETR-601-44 по сравнению с плацебо. Плацебо выглядит как исследовательская медицина, но не содержит никаких активных ингредиентов. В этом резюме ETR-601-44 и плацебо называются учебными процедурами.

Исследование состоит из 2 частей: Часть A: чтобы оценить, является ли ETR-601-44 безопасным, и определить наилучшую дозу ENTR-601-44 для части B. Часть B: Для дальнейшей оценки эффекта и безопасности ETR-601-44 в дозе, определенной в части A.

Участники будут:

  • Получить изучение лечения в форме множественных внутривенных (IV) инфузий (медленная инъекция) в вену в течение нескольких недель в части A и в части B
  • Регулярно посещайте клинику для осмотров и тестов, таких как: тесты крови и мочи, физические обследования, анкеты и физические тесты. Участники будут иметь мышечную биопсию в начале своего участия и после их последней дозы, чтобы позволить исследователям сравнить, произошли ли изменения в мышцах в результате исследуемого препарата.

Участникам разрешено продолжать получать стандартную терапию ухода за DMD во время исследования, пока их здоровье остается стабильным.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

24

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Бельгия
      • Ghent, Бельгия, 9000
        • Рекрутинг
        • University Hospital Gent
        • Главный следователь:
          • Nicolas Deconinck
        • Контакт:
      • Leuven, Бельгия, 3000
        • Рекрутинг
        • UZ Leuven
        • Главный следователь:
          • Liesbeth De Waele
        • Контакт:
      • Liège, Бельгия, 4000
        • Рекрутинг
        • Centre Hospitalier Régional de la Citadelle
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Aurore Daron
  • Испания
      • Barcelona, Испания, 08950
        • Рекрутинг
        • Hospital Sant Joan de Deu
        • Главный следователь:
          • Andres Nascimento
        • Контакт:
          • Andres Nascimento
          • Номер телефона: +34936009733
          • Электронная почта: andres.nascimento@sjd.es
      • Barcelona, Испания, 08035
        • Рекрутинг
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • David Gomez Andres
  • Италия
      • Milan, Италия, 20132
        • Рекрутинг
        • IRCCS Ospedale San Raffaele
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Stefano Previtali
      • Milan, Италия, 20162
        • Рекрутинг
        • Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico NeMO Milano
        • Главный следователь:
          • Valeria Sansone
        • Контакт:
      • Rome, Италия, 00165
        • Рекрутинг
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
        • Контакт:
          • Adele D'Amico
          • Номер телефона: +393888449868
          • Электронная почта: adele2.damico@opbg.net
        • Главный следователь:
          • Adele D'Amico
  • Соединенное Королевство
      • Leeds, Соединенное Королевство, LS1 3EX
        • Рекрутинг
        • Leeds General Infirmary
        • Контакт:
          • Cristina Martos Lozano
          • Номер телефона: +441133923113
          • Электронная почта: c.martoslozano@nhs.net
        • Главный следователь:
          • Cristina Martos Lozano
      • Liverpool, Соединенное Королевство, L122AP
        • Еще не набирают
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
        • Главный следователь:
          • Rajesh Madhu
        • Контакт:
      • London, Соединенное Королевство, WC1N 3JH
        • Рекрутинг
        • Great Ormond Street Hospital for Children
        • Главный следователь:
          • Mariacristina Scoto
        • Контакт:
      • Manchester, Соединенное Королевство, M13 9WL
        • Еще не набирают
        • Royal Manchester Children's Hospital
        • Главный следователь:
          • Gary McCullagh
        • Контакт:
      • Newcastle upon Tyne, Соединенное Королевство, NE1 3BZ
        • Рекрутинг
        • Freeman Hospital
        • Главный следователь:
          • Michela Guglieri
        • Контакт:
      • Oxford, Соединенное Королевство, OX3 9DU
        • Рекрутинг
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
        • Главный следователь:
          • Laurent Servais
        • Контакт:

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Главный критерий включения

  1. Генетический диагноз DMD и подтвержденный патологический вариант в ген -дистрофине, который можно применить для экзона 44, пропуская в соответствии с рецензией центральным генетическим консультантом.
  2. Назначен самцов при рождении с клиническими признаками, совместимыми с мышечной дистрофией Дюшенна, как определено исследователем.
  3. Часть A: 4-20 лет, включительно.
  4. Амбулаторный статус Часть A: амбулаторный с показателями вступления верхней конечности v2.0 (PUL 2.0) в соответствии с протоколом при скрининге
  5. Адекватная мышца для получения биопсии ткани, как оценивается исследователем.
  6. Применяются другие определяемые протоколом критерии.

Основные критерии исключения

  1. Любое значительное сопутствующее заболевание, которое может мешать способности соответствовать требованиям протокола.
  2. Имеет острую болезнь в течение 4 недель до первой дозы учебного препарата, которая может мешать измерениям исследования или поставить под угрозу безопасность участника.

  3. Использование следующих лекарств:

    1. Предварительное лечение с любым экзоном пропускает терапию в любое время
    2. Предварительное лечение любой генной терапией в любое время
    3. Использование анти-коагулянтов, антитромботочных средств или анти-платератных агентов по меньшей мере за 30 дней до начала периода проверки до конца исследования
    4. Использование иммунодепрессанта для условия не DMD за 30 дней до проверки до конца исследования
    5. Принял или в настоящее время принимает ингибитор гистондеацетилазы (HDAC), включая (но не ограничиваясь) Givinostat по меньшей мере за 30 дней до начала периода скрининга до конца исследования
  4. Лабораторные аномалии.
  5. Дневная зависимость вентилятора или любое использование инвазивной механической вентиляции с помощью трахеостомии.
  6. Имеет аномальную электрокардиограмму (ЭКГ), оцениваемое как клинически значимое для исследователя, и/или интервал QT с методом коррекции Fridericia (QTCF)> 450 мсек при скрининге или до первой дозы учебного препарата в день 1.
  7. Получил любой экспериментальный или исследовательский препарат и т. Д. За 3 месяца до первой дозы или в течение 5 полураспада (в зависимости от того, что бывает длиннее).
  8. Применяются другие определяемые протоколом критерии.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Плацебо Компаратор: Плацебо
внутривенная инфузия каждые 6 недель
Лекарство: Ent-601-44-соответствующий плацебо
внутривенное вливание
Экспериментальный: Ent-601-44
внутривенная инфузия каждые 6 недель
Лекарство: Ent-601-44
внутривенное вливание

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с побочными эффектами, возникшими на фоне лечения (TEAEs), в соответствии с протоколом исследования (Часть A и период открытого исследования (OL))
Временное ограничение: От исходного уровня до конца исследования (до 62 недель).
Безопасность будет оцениваться путем мониторинга нежелательных явлений, физического осмотра, показателей жизненно важных функций и клинических лабораторных исследований.
От исходного уровня до конца исследования (до 62 недель).

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение от исходного уровня до конца Части А по дистрофину методом вестерн-блоттинга из биопсии мышцы (Часть А)
Временное ограничение: Базовый уровень, конец части А (до 25 недель)
Базовый уровень, конец части А (до 25 недель)
Изменение от исходного уровня до конца Части А в экспрессии и локализации дистрофина в биопсии мышцы (Часть А)
Временное ограничение: Исходный уровень, конец части A (до 25 недель)
Исходный уровень, конец части A (до 25 недель)
Процентное изменение от исходного уровня до конца Части А в пропуске экзона 44, измеренное в биопсии мышцы в конце исследования (Часть А)
Временное ограничение: Исходный уровень, конец части А (до 25 недель)
Исходный уровень, конец части А (до 25 недель)
Анти-лекарственные антитела (ADA) и анти-дистрофиновые антитела в сыворотке (Часть A и OL Период)
Временное ограничение: С момента начала исследования до конца исследования (до 62 недель).
С момента начала исследования до конца исследования (до 62 недель).
Изменение от исходного уровня до конца периода ОЛ в тесте 10-метровой ходьбы/бега (10MWR) (Часть A и период ОЛ)
Временное ограничение: Исходный уровень, Конец исследования (до 62 недель)
Исходный уровень, Конец исследования (до 62 недель)
Изменение от исходного уровня до конца открытого периода при выполнении теста «Вставание с пола» (Часть A и открытый период)
Временное ограничение: Базовый уровень, конец исследования (до 62 недель)
Базовый уровень, конец исследования (до 62 недель)
Изменение от исходного уровня до конца открытого периода в тесте «Подъем по 4 ступеням» (4SC) (Часть A и открытый период)
Временное ограничение: Исходный уровень, конец исследования (до 62 недель).
Исходный уровень, конец исследования (до 62 недель).
Изменение от исходного уровня до конца открытого периода по 95-му процентилю скорости шага (SV95C) (Часть A и открытый период)
Временное ограничение: Базовый уровень, Конец исследования (до 62 недель)
Базовый уровень, Конец исследования (до 62 недель)
Концентрация ENTR-601-44 и его конечного метаболита в плазме, мышцах и моче (Часть A и период открытого исследования (OL))
Временное ограничение: С начала исследования до конца исследования (до 62 недель).
С начала исследования до конца исследования (до 62 недель).
Изменение от исходного уровня до конца открытого периода по шкале North Star Ambulatory Assessment (NSAA) (Часть A и открытый период)
Временное ограничение: Исходный уровень, конец исследования (до 62 недель)
Порядковая шкала с минимальным баллом 0 и максимальным баллом 34 (более высокий балл - лучший исход).
Исходный уровень, конец исследования (до 62 недель)
Изменение от исходного уровня до конца периода открытого исследования по показателю функции верхних конечностей v2.0 (PUL 2.0) (Часть A и период открытого исследования)
Временное ограничение: Исходный уровень, Конец исследования (до 62 недель)
Ординальная шкала с минимальным баллом 0 и максимальным баллом 42 (чем выше балл - тем лучше исход).
Исходный уровень, Конец исследования (до 62 недель)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Entrada Therapeutics, Inc.

Следователи

  • Директор по исследованиям: Entrada Therapeutics Clinical Trials, Entrada Therapeutics, Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

30 июня 2025 г.

Первичное завершение (Оцененный)

28 марта 2029 г.

Завершение исследования (Оцененный)

28 марта 2029 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

1 мая 2025 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

17 июня 2025 г.

Первый опубликованный (Действительный)

26 июня 2025 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

9 марта 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

6 марта 2026 г.

Последняя проверка

1 марта 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ENTR-601-44-201
  • 2024-517584-23-00 (Ктис)
  • U1111-1316-5469 (Другой идентификатор: WHO)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Описание плана IPD

Ожидается, что наборы данных, полученные во время и/или проанализированные во время текущего исследования, не будут доступны из -за высокой коммерческой чувствительности данных.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Да

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Ent-601-44

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Benin

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться