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Un estudio en participantes con distrofia muscular de Duchenne susceptible al exón 44 omitiendo para evaluar la seguridad y la eficacia de la entrada-601-44 (ELEVATE-44)

6 de marzo de 2026 actualizado por: Entrada Therapeutics, Inc.

Un estudio de 2 partes, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo en participantes con distrofia muscular de Duchenne susgable a exón 44 omitiendo con una dosis ascendente múltiple inicial Parte A para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y la farmacodinámica de la entrada 601-44, seguido de la parte B para evaluar la seguridad y la eficacia de la entrada y la Farmacodinámica de Entr-601-44, seguido de la parte B para evaluar la seguridad y la eficacia de la entrada y 601-

Este es un estudio de la Medicina de Investigación Entrada-601-44 en participantes que tienen distrofia muscular de Duchenne (DMD), una condición genética rara.

Los investigadores quieren: probar cuán seguro es la entrada-601-44, aprender sobre cualquier efecto secundario y analizar los posibles efectos positivos de la entrada-601-44, en comparación con el placebo. Placebo se parece a la medicina de investigación, pero no contiene ningún ingrediente activo. En este resumen, la entrada 601-44 y el placebo se llaman tratamientos de estudio.

El estudio tiene 2 partes: Parte A: para evaluar si la entrada-601-44 es segura y determinar la mejor dosis de la entrada-601-44 para la parte B. Parte B: evaluar más a fondo el efecto y la seguridad de la entrada-601-44 a la dosis determinada en la Parte A.

Los participantes:

  • Reciba un tratamiento de estudio en forma de infusiones múltiples intravenosas (IV) (inyección lenta) en una vena en el transcurso de varias semanas en la Parte A y en la Parte B
  • Visite la clínica regularmente para ver los chequeos y pruebas como: pruebas de sangre y orina, exámenes físicos, cuestionarios y pruebas de ejercicio. Los participantes tendrán una biopsia muscular al comienzo de su participación y después de su última dosis para permitir a los investigadores comparar si ha habido cambios en el músculo como resultado del medicamento del estudio.

Los participantes pueden continuar recibiendo su estándar de terapia de atención para la DMD durante el estudio, siempre que su salud se mantenga estable.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

24

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Bélgica
      • Ghent, Bélgica, 9000
        • Reclutamiento
        • University Hospital Gent
        • Investigador principal:
          • Nicolas Deconinck
        • Contacto:
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • Reclutamiento
        • UZ Leuven
        • Investigador principal:
          • Liesbeth De Waele
        • Contacto:
      • Liège, Bélgica, 4000
        • Reclutamiento
        • Centre Hospitalier Régional de la Citadelle
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Aurore Daron
  • España
      • Barcelona, España, 08950
        • Reclutamiento
        • Hospital Sant Joan de Deu
        • Investigador principal:
          • Andres Nascimento
        • Contacto:
      • Barcelona, España, 08035
        • Reclutamiento
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • David Gomez Andres
  • Italia
      • Milan, Italia, 20132
        • Reclutamiento
        • IRCCS Ospedale San Raffaele
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Stefano Previtali
      • Milan, Italia, 20162
        • Reclutamiento
        • Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico NeMO Milano
        • Investigador principal:
          • Valeria Sansone
        • Contacto:
      • Rome, Italia, 00165
        • Reclutamiento
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Adele D'Amico
  • Reino Unido
      • Leeds, Reino Unido, LS1 3EX
        • Reclutamiento
        • Leeds General Infirmary
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Cristina Martos Lozano
      • Liverpool, Reino Unido, L122AP
        • Aún no reclutando
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
        • Investigador principal:
          • Rajesh Madhu
        • Contacto:
      • London, Reino Unido, WC1N 3JH
        • Reclutamiento
        • Great Ormond Street Hospital for Children
        • Investigador principal:
          • Mariacristina Scoto
        • Contacto:
      • Manchester, Reino Unido, M13 9WL
        • Aún no reclutando
        • Royal Manchester Children's Hospital
        • Investigador principal:
          • Gary McCullagh
        • Contacto:
      • Newcastle upon Tyne, Reino Unido, NE1 3BZ
        • Reclutamiento
        • Freeman Hospital
        • Investigador principal:
          • Michela Guglieri
        • Contacto:
      • Oxford, Reino Unido, OX3 9DU
        • Reclutamiento
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
        • Investigador principal:
          • Laurent Servais
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión principal

  1. Diagnóstico genético de DMD y una variante patológica confirmada en el gen de distrofina susceptible al exón 44 omitiendo según lo revisado por un consejero genético central.
  2. Macho asignado al nacer con signos clínicos compatibles con la distrofia muscular de Duchenne según lo determine el investigador.
  3. Parte A: 4-20 años de edad, inclusive.
  4. Estado ambulatorio Parte A: Ambulatoria con un rendimiento de la entrada V2.0 (PUL 2.0) de las extremidades superiores según el protocolo en el detección
  5. Músculo adecuado para obtener biopsia de tejido según lo evaluado por el investigador.
  6. Se aplican otros criterios definidos por protocolo.

Criterios de exclusión principales

  1. Cualquier condición médica concomitante significativa que pueda interferir con la capacidad de cumplir con los requisitos de protocolo.
  2. Tiene una enfermedad aguda dentro de las 4 semanas anteriores a la primera dosis de fármaco de estudio que puede interferir con las mediciones del estudio o poner en peligro la seguridad de los participantes.

  3. Uso de los siguientes medicamentos:

    1. Tratamiento previo con cualquier terapia de salto de exón en cualquier momento
    2. Tratamiento previo con cualquier terapia génica en cualquier momento
    3. Uso de agentes anti-coagulantes, anti-trombóticos o antigplatelet de al menos 30 días antes del inicio del período de detección hasta el final del estudio
    4. Uso de un inmunosupresor para una condición no DMD desde 30 días antes de la detección hasta el final del estudio
    5. Ha tomado o actualmente está tomando un inhibidor de histona desacetilasa (HDAC), que incluye (entre otros) Givinostat desde al menos 30 días antes del inicio del período de detección hasta el final del estudio
  4. Anormalidades de laboratorio.
  5. Dependencia del ventilador diurno o cualquier uso de ventilación mecánica invasiva a través de traqueotomía.
  6. Tiene una lectura de electrocardiograma anormal (ECG) evaluada como clínicamente significativa por el investigador, y/o un intervalo QT con el método de corrección de Fridericia (QTCF)> 450 ms en la detección o antes de la primera dosis del fármaco del estudio en el día 1.
  7. Recibió cualquier medicamento experimental o de investigación, etc. dentro de los 3 meses anteriores a la primera dosis o dentro de 5 vidas medias (lo que sea más largo).
  8. Se aplican otros criterios definidos por protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador de placebos: Placebo
Infusión intravenosa cada 6 semanas
Droga: Entr-601-44-placebo a juego
infusión intravenosa
Experimental: Entr-601-44
Infusión intravenosa cada 6 semanas
Droga: Entr-601-44
infusión intravenosa

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con Eventos Adversos Emergentes del Tratamiento (EAET) según el protocolo del estudio (Parte A y Período de Etiqueta Abierta (OL))
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta el final del estudio (hasta 62 semanas).
La seguridad se evaluará mediante el seguimiento de eventos adversos, el examen físico, los signos vitales y las pruebas de laboratorio clínico.
Desde la línea de base hasta el final del estudio (hasta 62 semanas).

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el valor basal hasta el final de la Parte A en distrofina mediante Western blot a partir de biopsia muscular (Parte A)
Periodo de tiempo: Línea de base, final de la Parte A (hasta 25 semanas)
Línea de base, final de la Parte A (hasta 25 semanas)
Cambio desde el inicio hasta el final de la Parte A en la expresión y localización de distrofina a partir de biopsia muscular (Parte A)
Periodo de tiempo: Línea de base, final de la Parte A (hasta 25 semanas)
Línea de base, final de la Parte A (hasta 25 semanas)
Cambio porcentual desde la línea de base hasta el final de la Parte A en el salto del exón 44 medido en biopsia muscular al final del estudio (Parte A)
Periodo de tiempo: Línea de base, final de la Parte A (hasta 25 semanas)
Línea de base, final de la Parte A (hasta 25 semanas)
Anticuerpo anti-fármaco (ADA) y anticuerpo anti-distrofina en suero (Parte A y Periodo OL)
Periodo de tiempo: Desde la línea base hasta el final del estudio (hasta 62 semanas).
Desde la línea base hasta el final del estudio (hasta 62 semanas).
Cambio desde el inicio hasta el final del período OL en la prueba de caminata/carrera de 10 metros (10MWR) (Parte A y período OL)
Periodo de tiempo: Línea de base, Final del estudio (hasta 62 semanas)
Línea de base, Final del estudio (hasta 62 semanas)
Cambio desde el inicio hasta el final del Período de Extensión Abierta en Tiempo de Levantarse del Suelo (Parte A y Período de Extensión Abierta)
Periodo de tiempo: Valores basales, Final del estudio (hasta 62 semanas)
Valores basales, Final del estudio (hasta 62 semanas)
Cambio desde el inicio hasta el final del Periodo de Extensión Abierta en la Prueba de Subida de 4 Escalones (4SC) (Parte A y Periodo de Extensión Abierta)
Periodo de tiempo: Línea de base, Final del estudio (hasta 62 semanas).
Línea de base, Final del estudio (hasta 62 semanas).
Cambio desde el inicio hasta el final del Periodo de Extensión Abierta en el percentil 95 de la Velocidad de la Zancada (SV95C) (Parte A y Periodo de Extensión Abierta)
Periodo de tiempo: Baseline, Final del estudio (hasta 62 semanas)
Baseline, Final del estudio (hasta 62 semanas)
Concentración de ENTR-601-44 y su metabolito final en plasma, músculo y orina (Parte A y Periodo de Etiqueta Abierta (OL))
Periodo de tiempo: Desde la línea base hasta el final del estudio (hasta 62 semanas).
Desde la línea base hasta el final del estudio (hasta 62 semanas).
Cambio desde el valor basal hasta el final del Periodo OL en la Evaluación Ambulatoria North Star (NSAA) (Parte A y Periodo OL)
Periodo de tiempo: Línea base, fin del estudio (hasta 62 semanas)
Escala ordinal con 0 como puntuación mínima y 34 como puntuación máxima (puntuación más alta - mejor resultado).
Línea base, fin del estudio (hasta 62 semanas)
Cambio desde el inicio hasta el final del período de extensión abierta en el rendimiento del miembro superior v2.0 (PUL 2.0) (Parte A y período de extensión abierta)
Periodo de tiempo: Línea de base, Final del estudio (hasta 62 semanas)
Escala ordinal con 0 como puntuación mínima y 42 como puntuación máxima (puntuación más alta - mejor resultado).
Línea de base, Final del estudio (hasta 62 semanas)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Entrada Therapeutics, Inc.

Investigadores

  • Director de estudio: Entrada Therapeutics Clinical Trials, Entrada Therapeutics, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

30 de junio de 2025

Finalización primaria (Estimado)

28 de marzo de 2029

Finalización del estudio (Estimado)

28 de marzo de 2029

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

1 de mayo de 2025

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de junio de 2025

Publicado por primera vez (Actual)

26 de junio de 2025

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

9 de marzo de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de marzo de 2026

Última verificación

1 de marzo de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ENTR-601-44-201
  • 2024-517584-23-00 (Ctis)
  • U1111-1316-5469 (Otro identificador: WHO)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Descripción del plan IPD

No se espera que los conjuntos de datos generados durante y/o analizados durante el estudio actual estén disponibles debido a la alta sensibilidad comercial de los datos.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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