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Duchenne筋ジストロフィーを持つ参加者の研究は、Exon 44スキッピングに適しています。 (ELEVATE-44)

2026年3月6日 更新者：Entrada Therapeutics, Inc.

デュシェンヌ筋ジストロフィーを持つ参加者を対象とした2部構成のランダム化された二重盲検プラセボ対照研究は、安全性、忍容性、薬物動態、薬物学的力学を評価して、エントン601-44の安全性、耐性、薬物動態、薬物力学を評価するために、エクストラの安全性を評価するために、エクスン44のエクソン44のスキップに適しています。

これは、まれな遺伝的状態であるDuchenne筋ジストロフィー（DMD）を患っている参加者における治験医学のEntr-601-44の研究です。

研究者は次のことを望んでいます。安全なEntr-601-44のテスト、副作用について学び、プラセボと比較してEntr-601-44の潜在的なプラスの効果を調べます。 プラセボは治験薬のように見えますが、有効成分は含まれていません。 この要約では、entr-601-44とプラセボは両方とも研究治療と呼ばれています。

この研究には2つの部分があります。パートA：Entr-601-44が安全であるかどうかを評価し、パートBのEntr-601-44の最良の用量を決定します。パートB：パートAで決定された用量でのEntr-601-44の効果と安全性をさらに評価するために

参加者は次のとおりです。

  • パートAおよびパートBで数週間にわたって静脈への複数の静脈内（IV）注入（ゆっくりした注入）の形で研究治療を受ける
  • 血液および尿検査、身体検査、アンケート、運動テストなどの検査やテストについては、定期的にクリニックにアクセスしてください。 参加者は、参加の開始時に筋肉生検を受け、最後の用量の後、研究薬の結果として筋肉に変化があったかどうかを研究者が比較できるようにします。

参加者は、健康が安定している限り、研究中にDMDの標準治療療法を受け続けることが許可されています。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (推定)

24

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • イギリス
      • Leeds、イギリス、LS1 3EX
        • 募集
        • Leeds General Infirmary
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Cristina Martos Lozano
      • Liverpool、イギリス、L122AP
        • まだ募集していません
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
        • 主任研究者：
          • Rajesh Madhu
        • コンタクト：
      • London、イギリス、WC1N 3JH
        • 募集
        • Great Ormond Street Hospital for Children
        • 主任研究者：
          • Mariacristina Scoto
        • コンタクト：
      • Manchester、イギリス、M13 9WL
        • まだ募集していません
        • Royal Manchester Children's Hospital
        • 主任研究者：
          • Gary McCullagh
        • コンタクト：
      • Newcastle upon Tyne、イギリス、NE1 3BZ
        • 募集
        • Freeman Hospital
        • 主任研究者：
          • Michela Guglieri
        • コンタクト：
      • Oxford、イギリス、OX3 9DU
        • 募集
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
        • 主任研究者：
          • Laurent Servais
        • コンタクト：
  • イタリア
      • Milan、イタリア、20132
        • 募集
        • IRCCS Ospedale San Raffaele
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Stefano Previtali
      • Milan、イタリア、20162
        • 募集
        • Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico NeMO Milano
        • 主任研究者：
          • Valeria Sansone
        • コンタクト：
      • Rome、イタリア、00165
        • 募集
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Adele D'Amico
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン、08950
        • 募集
        • Hospital Sant Joan de Deu
        • 主任研究者：
          • Andres Nascimento
        • コンタクト：
      • Barcelona、スペイン、08035
        • 募集
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • David Gomez Andres
  • ベルギー
      • Ghent、ベルギー、9000
        • 募集
        • University Hospital Gent
        • 主任研究者：
          • Nicolas Deconinck
        • コンタクト：
      • Leuven、ベルギー、3000
        • 募集
        • UZ Leuven
        • 主任研究者：
          • Liesbeth De Waele
        • コンタクト：
      • Liège、ベルギー、4000
        • 募集
        • Centre Hospitalier Régional de la Citadelle
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Aurore Daron

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

主要な包含基準

  1. DMDの遺伝診断と、中央遺伝カウンセラーがレビューしたエクソン44スキップに適したジストロフィン遺伝子の病理学的変異を確認した。
  2. 調査員によって決定されたように、デュシェンヌ筋ジストロフィーと互換性のある臨床徴候を持つ出生時に男性を割り当てました。
  3. パートA：4〜20歳、包括的。
  4. 外来ステータスパートA：スクリーニング時のプロトコルに従って、上肢V2.0（PUL 2.0）エントリのパフォーマンスを伴う外来
  5. 調査員によって評価されたように、組織生検を得るための適切な筋肉。
  6. その他のプロトコル定義基準が適用されます。

主要な除外基準

  1. プロトコル要件に準拠する能力に干渉する可能性のある重要な併用的な病状。
  2. 研究薬の最初の用量の4週間前に急性疾患があり、研究測定値を妨害したり、参加者の安全性を危険にさらす可能性があります。

  3. 次の薬の使用：

    1. いつでもエクソンスキップ療法による事前の治療
    2. いつでも遺伝子治療による事前の治療
    3. スクリーニング期間の開始前から研究の終了までの少なくとも30日前から抗凝固剤、抗血栓症、または抗血管剤の使用
    4. スクリーニングの30日前から研究の終了までの30日前から非DMD状態に免疫抑制剤を使用する
    5. スクリーニング期間の開始の少なくとも30日前から研究の終了までの少なくとも30日前からGivinostatを含む（ただし、これらに限定されない）ヒストン脱アセチラーゼ（HDAC）阻害剤を服用または服用しています。
  4. 実験室の異常。
  5. 日中の人工呼吸器依存性または気管切開による侵襲的機械的換気の使用。
  6. 調査員によって臨床的に有意であると評価された異常な心電図（ECG）読み、および/またはQT間隔（スクリーニング時または1日目の最初の研究薬の前に450ミリ秒> 450ミリ秒）を備えています。
  7. 最初の用量の3か月以内に、または5人の半減期以内（どちらかが長いか）以内に、実験薬や治験薬などを受けました。
  8. その他のプロトコル定義基準が適用されます。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
プラセボコンパレーター：プラセボ
6週間ごとに静脈内注入
薬：Entr-601-44-一致するプラセボ
静脈内注入
実験的：Entr-601-44
6週間ごとに静脈内注入
薬：Entr-601-44
静脈内注入

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
研究プロトコルに従った治療関連有害事象（TEAEs）を有する参加者数（パートAおよびオープンラベル（OL）期間）
時間枠：ベースラインから研究終了時まで（最長62週間）。
安全性は、有害事象のモニタリング、身体検査、バイタルサイン、および臨床検査によって評価されます。
ベースラインから研究終了時まで（最長62週間）。

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
筋生検によるウェスタンブロット法でのジストロフィン値のベースラインからパートA終了時までの変化（パートA）
時間枠：ベースライン、パートA終了時（最大25週間）
ベースライン、パートA終了時（最大25週間）
筋生検からのジストロフィン発現と局在のベースラインからパートA終了時までの変化（パートA）
時間枠：ベースライン、パートA終了時（最長25週間）
ベースライン、パートA終了時（最長25週間）
研究終了時（パートA）の筋生検で測定されたエクソン44スキッピングにおけるベースラインからパートA終了時までの変化率
時間枠：ベースライン、パートA終了時（最大25週間）
ベースライン、パートA終了時（最大25週間）
血清中の抗薬物抗体（ADA）および抗ジストロフィン抗体（パートAおよびOL期間）
時間枠：ベースラインから研究終了（最大62週間）まで。
ベースラインから研究終了（最大62週間）まで。
ベースラインからOL期間終了時までの10メートル歩行／走行（10MWR）の変化（パートAおよびOL期間）
時間枠：ベースライン、試験終了時（最長62週）
ベースライン、試験終了時（最長62週）
ベースラインからOL期間終了時までの床上からの時間的立ち上がりの変化（パートAおよびOL期間）
時間枠：ベースライン、研究終了時（最大62週）
ベースライン、研究終了時（最大62週）
ベースラインからOL期間終了時までの4段階階段昇降検査（4SC）の変化（パートAおよびOL期間）
時間枠：ベースライン、試験終了時（最長62週間）。
ベースライン、試験終了時（最長62週間）。
ベースラインから長期投与期間終了時までの95パーセンタイル歩行速度（SV95C）の変化（パートAおよび長期投与期間）
時間枠：ベースライン、研究終了時（最大62週間）
ベースライン、研究終了時（最大62週間）
ENTR-601-44およびその最終代謝物の血漿、筋肉、尿中濃度（パートAおよびオープンラベル（OL）期間）
時間枠：ベースラインから研究終了まで（最大62週間）。
ベースラインから研究終了まで（最大62週間）。
ベースラインからOL期間終了時までのNorth Star歩行評価（NSAA）（パートAおよびOL期間）における変化
時間枠：ベースライン、研究終了時（最長62週間）
最小スコア0、最大スコア34の順序尺度（スコアが高いほど良好な転帰を示す）。
ベースライン、研究終了時（最長62週間）
ベースラインからOL期間終了時までのPerformance of the Upper Limb v2.0 (PUL 2.0) (パートAおよびOL期間) の変化
時間枠：ベースライン、研究終了時（最大62週間）
最小スコア0、最大スコア42の順序尺度（スコアが高いほど良好な転帰を示す）。
ベースライン、研究終了時（最大62週間）

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Entrada Therapeutics, Inc.

捜査官

  • スタディディレクター：Entrada Therapeutics Clinical Trials、Entrada Therapeutics, Inc.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2025年6月30日

一次修了 (推定)

2029年3月28日

研究の完了 (推定)

2029年3月28日

試験登録日

最初に提出

2025年5月1日

QC基準を満たした最初の提出物

2025年6月17日

最初の投稿 (実際)

2025年6月26日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年3月9日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年3月6日

最終確認日

2026年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • ENTR-601-44-201
  • 2024-517584-23-00 (Ctis)
  • U1111-1316-5469 (その他の識別子：WHO)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

IPD プランの説明

現在の研究中および/または分析されたデータセットは、データの高い商業的感度のために利用可能になるとは予想されていません。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

はい

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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