Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus Duchennen lihasdystrofialla, joka on sovellettava eksoniin 44, ohittaen arvioimaan Entr-601-44: n turvallisuutta ja tehokkuutta (ELEVATE-44)

perjantai 6. maaliskuuta 2026 päivittänyt: Entrada Therapeutics, Inc.

2-osainen, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumelääkekontrolloinut tutkimus osallistujilla, joilla on Duchenne-lihasdystrofia, joka on sovellettava eksonin 44 ohittamiseen alkuperäisellä monimuotoisella annoksella A Osa A arvioidakseen turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa Entr-601-44: n (ENTR-601-44 (SOW-4444 TEOTTIMUKSEN TURVALLISUUS

Tämä on tutkimus tutkittavasta lääketieteestä entr-601-44 osallistujista, joilla on Duchennen lihasdystrofia (DMD), harvinainen geneettinen tila.

Tutkijat haluavat: testaa kuinka turvallinen Entr-601-44 on, opi kaikki sivuvaikutukset ja tarkastele Entr-601-44: n mahdollisia positiivisia vaikutuksia lumelääkkeeseen verrattuna. Plasebo näyttää tutkittavalta lääketiedeltä, mutta ei sisällä mitään vaikuttavaa ainetta. Tässä yhteenvedossa Entr-601-44 ja lumelääke kutsutaan molemmat tutkimushoitoiksi.

Tutkimuksessa on 2 osaa: Osa A: Arvioida, onko entr-601-44 turvallinen ja määrittämään paras Entr-601-44-annos osassa B: osa B: OSA: n osassa A-osassa A-osassa A annoksen vaikutusta ja turvallisuutta ja turvallisuutta tarkemmin.

Osallistujat:

  • Vastaanotutkimusta useiden laskimonsisäisten (IV) infuusioiden (hidas injektio) muodossa laskimoksi useiden viikkojen aikana osassa A ja osassa B
  • Vieraile klinikalla säännöllisesti tarkistuksia ja testejä, kuten veri- ja virtsakokeet, fyysiset tutkimukset, kyselylomakkeet ja liikuntakokeet. Osallistujilla on lihasbiopsia osallistumisensa alussa ja viimeisen annoksensa jälkeen tutkijoiden verrata, onko lihaksen muutoksia tutkimuslääkkeen seurauksena.

Osallistujien sallitaan jatkaa DMD: n hoitoterapian saamista tutkimuksen aikana, kunhan heidän terveytensä pysyy vakaana.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

24

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Belgia
      • Ghent, Belgia, 9000
        • Rekrytointi
        • University Hospital Gent
        • Päätutkija:
          • Nicolas Deconinck
        • Ottaa yhteyttä:
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Rekrytointi
        • UZ Leuven
        • Päätutkija:
          • Liesbeth De Waele
        • Ottaa yhteyttä:
      • Liège, Belgia, 4000
        • Rekrytointi
        • Centre Hospitalier Régional de la Citadelle
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Aurore Daron
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 08950
        • Rekrytointi
        • Hospital Sant Joan de Deu
        • Päätutkija:
          • Andres Nascimento
        • Ottaa yhteyttä:
      • Barcelona, Espanja, 08035
        • Rekrytointi
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • David Gomez Andres
  • Italia
      • Milan, Italia, 20132
        • Rekrytointi
        • IRCCS Ospedale San Raffaele
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Stefano Previtali
      • Milan, Italia, 20162
        • Rekrytointi
        • Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico NeMO Milano
        • Päätutkija:
          • Valeria Sansone
        • Ottaa yhteyttä:
      • Rome, Italia, 00165
        • Rekrytointi
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Adele D'Amico
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Leeds, Yhdistynyt kuningaskunta, LS1 3EX
        • Rekrytointi
        • Leeds General Infirmary
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Cristina Martos Lozano
      • Liverpool, Yhdistynyt kuningaskunta, L122AP
        • Ei vielä rekrytointia
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
        • Päätutkija:
          • Rajesh Madhu
        • Ottaa yhteyttä:
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
        • Rekrytointi
        • Great Ormond Street Hospital for Children
        • Päätutkija:
          • Mariacristina Scoto
        • Ottaa yhteyttä:
      • Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
        • Ei vielä rekrytointia
        • Royal Manchester Children's Hospital
        • Päätutkija:
          • Gary McCullagh
        • Ottaa yhteyttä:
      • Newcastle upon Tyne, Yhdistynyt kuningaskunta, NE1 3BZ
        • Rekrytointi
        • Freeman Hospital
        • Päätutkija:
          • Michela Guglieri
        • Ottaa yhteyttä:
      • Oxford, Yhdistynyt kuningaskunta, OX3 9DU
        • Rekrytointi
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
        • Päätutkija:
          • Laurent Servais
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeimmät sisällyttämiskriteerit

  1. DMD: n geneettinen diagnoosi ja vahvistettu patologinen variantti dystrofiinigeenissä, joka on sovellettava eksonin 44 ohittamiseen, kuten keskusgeneettinen neuvonantaja tarkistaa.
  2. Määritetty uros syntymän yhteydessä kliinisillä merkkeillä, jotka ovat yhteensopivia Duchennen lihasdystrofian kanssa tutkijan määrittämällä tavalla.
  3. Osa A: 4-20-vuotias, mukaan lukien.
  4. Ambulatorinen tila Osa A: Ambulatorinen yläraajan v2.0 (Pul 2.0) -suorituskyky protokollan mukaisesti seulonnassa
  5. Riittävä lihakset kudosbiopsian saamiseksi tutkijan arvioimana.
  6. Muita protokollan määrittelemiä kriteerejä sovelletaan.

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit

  1. Kaikki merkittävät samanaikaiset sairaudet, jotka saattavat häiritä kykyä noudattaa protokollavaatimuksia.
  2. Hänellä on akuutti sairaus 4 viikon kuluessa ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta, joka voi häiritä tutkimuksen mittauksia tai vaarantaa osallistujan turvallisuutta.

  3. Seuraavien lääkkeiden käyttö:

    1. Aikaisempi hoito millä tahansa eksonin ohittamishoidolla milloin tahansa
    2. Aikaisempi hoito millä tahansa geeniterapialla milloin tahansa
    3. Anti-koagulanttien, anti-tromboottien tai verihiutaleiden vastaisten aineiden käyttö vähintään 30 päivästä ennen seulontajakson alkua tutkimuksen loppuun saakka
    4. Immunosuppressantin käyttö ei-DMD-tilassa 30 päivästä ennen seulontaa tutkimuksen loppuun
    5. On ottanut tai on tällä hetkellä ottanut histonideasetylaasin (HDAC) estäjää, mukaan lukien (mutta ei rajoittuen) givinostat, vähintään 30 päivästä ennen seulontajakson alkua tutkimuksen loppuun saakka.
  4. Laboratorion poikkeavuudet.
  5. Päivittäinen hengityslaitteiden riippuvuus tai invasiivisen mekaanisen ilmanvaihdon käyttö trakeostomian kautta.
  6. Siinä on epänormaali elektrokardiogrammi (EKG) lukema, jonka tutkija arvioi kliinisesti merkitseväksi ja/tai QT -intervallilla Fridericia -korjausmenetelmällä (QTCF)> 450 ms seulonnassa tai ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta päivänä 1.
  7. Sai kokeellista tai tutkintalääkettä jne. 3 kuukauden kuluessa ennen ensimmäistä annosta tai 5 puoliintumisajan sisällä (sen mukaan, kumpi on pidempi).
  8. Muita protokollan määrittelemiä kriteerejä sovelletaan.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Plasebo
laskimonsisäinen infuusio 6 viikon välein
Lääke: Entr-601-44-vastaava lumelääke
laskimonsisäinen infuusio
Kokeellinen: Entr-601-44
laskimonsisäinen infuusio 6 viikon välein
Lääke: Entr-601-44
laskimonsisäinen infuusio

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujien määrä, joilla on hoidon aikana ilmaantuneita haittatapahtumia (TEAE) tutkimusprotokollan mukaisesti (Osa A ja avoimen seurannan (OL) jakso)
Aikaikkuna: Alkutasosta tutkimuksen loppuun asti (jopa 62 viikkoa).
Turvallisuutta arvioidaan seurantaepätapahtumien, fyysisen tutkimuksen, elintoimintojen ja kliinisten laboratoriotutkimusten avulla.
Alkutasosta tutkimuksen loppuun asti (jopa 62 viikkoa).

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta osan A loppuun dystrofiinissa Western blot -menetelmällä lihasbiopsiasta (Osa A)
Aikaikkuna: Perustaso, osan A päättyminen (jopa 25 viikkoa)
Perustaso, osan A päättyminen (jopa 25 viikkoa)
Muutos lähtötasosta osion A loppuun dystrofiinin ilmentymisessä ja paikantumisessa lihasbiopsiasta (Osa A)
Aikaikkuna: Perustaso, osan A loppu (enintään 25 viikkoa)
Perustaso, osan A loppu (enintään 25 viikkoa)
Prosentuaalinen muutos lähtötasosta osan A loppuun eksonin 44 ohittamisessa mitattuna lihasbiopsiassa tutkimuksen lopussa (osa A)
Aikaikkuna: Perustaso, osan A loppu (enintään 25 viikkoa)
Perustaso, osan A loppu (enintään 25 viikkoa)
Anti-lääkeaine-vasta-aine (ADA) ja anti-dystrofiini-vasta-aine seerumissa (Osa A ja jatkojakso)
Aikaikkuna: Alkutasosta tutkimuksen loppuun asti (enintään 62 viikkoa).
Alkutasosta tutkimuksen loppuun asti (enintään 62 viikkoa).
Muutos lähtöarvosta OL-jakson päättymiseen 10 metrin kävely/juoksu (10MWR) -testissä (osa A ja OL-jakso)
Aikaikkuna: Lähtötaso, tutkimuksen loppu (jopa 62 viikkoa)
Lähtötaso, tutkimuksen loppu (jopa 62 viikkoa)
Muutos lähtötasosta OL-jakson loppuun Timed Rise from Floor -testissä (Osa A ja OL-jakso)
Aikaikkuna: Alkutila, tutkimuksen loppu (enintään 62 viikkoa)
Alkutila, tutkimuksen loppu (enintään 62 viikkoa)
Muutos lähtöarvosta avoimen seurantajakson loppuun 4-askelmisen nousun (4SC) ajassa (Osa A ja avoin seurantajakso)
Aikaikkuna: Alkutilanne, tutkimuksen loppu (enintään 62 viikkoa).
Alkutilanne, tutkimuksen loppu (enintään 62 viikkoa).
Perusarvosta OL-jakson loppuun tapahtunut muutos 95. prosenttipisteen askelnopeudessa (SV95C) (Osa A ja OL-jakso)
Aikaikkuna: Alkutilanne, Tutkimuksen loppu (jopa 62 viikkoa)
Alkutilanne, Tutkimuksen loppu (jopa 62 viikkoa)
Plasma-, lihas- ja virtsapitoisuudet ENTR-601-44:lle ja sen lopulliselle metaboliitille (Osa A ja avoimen seurannan (OL) jakso)
Aikaikkuna: Peruslinjasta tutkimuksen loppuun saakka (jopa 62 viikkoa).
Peruslinjasta tutkimuksen loppuun saakka (jopa 62 viikkoa).
Muutos lähtötasosta avoimen seuranta-ajanjakson loppuun North Star Ambulatory Assessment (NSAA) -arvioinnissa (Osa A ja avoin seuranta-aika)
Aikaikkuna: Perustaso, tutkimuksen päättyminen (enintään 62 viikkoa)
Ordinaalinen asteikko, jossa 0 on minimipistemäärä ja 34 maksimipistemäärä (korkeampi pistemäärä - parempi lopputulos).
Perustaso, tutkimuksen päättyminen (enintään 62 viikkoa)
Muutos perustasosta jatkotutkimusjakson loppuun Yläraajan toimintakyvyn v2.0 (PUL 2.0) (Osa A ja jatkotutkimusjakso)
Aikaikkuna: Perustaso, Tutkimuksen loppu (jopa 62 viikkoa)
Ordinaaliskaala, jossa 0 on pienin pisteet ja 42 suurin pisteet (korkeammat pisteet - parempi lopputulos).
Perustaso, Tutkimuksen loppu (jopa 62 viikkoa)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Entrada Therapeutics, Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Entrada Therapeutics Clinical Trials, Entrada Therapeutics, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 30. kesäkuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 28. maaliskuuta 2029

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 28. maaliskuuta 2029

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 1. toukokuuta 2025

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 17. kesäkuuta 2025

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 26. kesäkuuta 2025

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 9. maaliskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 6. maaliskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ENTR-601-44-201
  • 2024-517584-23-00 (Ctis)
  • U1111-1316-5469 (Muu tunniste: WHO)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

IPD-suunnitelman kuvaus

Nykyisen tutkimuksen aikana ja/tai analysoitujen tietojoukkoja ei odoteta saavan saataville tiedon korkean kaupallisen herkkyyden vuoksi.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Duchennen lihasdystrofia (DMD)

  • Rigshospitalet, Denmark
    Odense University Hospital; Aarhus University Hospital
    Rekrytointi
    Invasiivinen kotihengitys Tanskassa (HOMEVENT DK)
    Trakeostomia | ALS (amyotrofinen lateraaliskleroosi) | Duchennen lihasdystrofia (DMD) | MSA - Multiple System Atrophy | Selkäydinvammat (SCI) | SMA - Spinal Muscular Atrophy | Trakeostomaiset potilaat | Neuromuskulaariset sairaudet (NMD)
    Tanska

Kliiniset tutkimukset Entr-601-44

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Mexico

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa