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Uno studio sui partecipanti con distrofia muscolare di Duchenne suscettibile all'esone 44 che salta per valutare la sicurezza e l'efficacia di Entr-601-44 (ELEVATE-44)

6 marzo 2026 aggiornato da: Entrada Therapeutics, Inc.

Uno studio in 2 parti, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo nei partecipanti con distrofia muscolare di Duchenne suscettibili all'esone 44 che salta con una dose ascendente multipla iniziale Parte A per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di Entr-601-44, seguita da una parte B per valutare la sicurezza e l'efficacia dell'entrata-601-44 (Elevate-44)

Questo è uno studio del medicinale sperimentale Entr-601-44 nei partecipanti che hanno distrofia muscolare di Duchenne (DMD), una rara condizione genetica.

I ricercatori vogliono: testare quanto sia sicuro Entr-601-44, impara a conoscere eventuali effetti collaterali e guarda i potenziali effetti positivi di Entr-601-44, rispetto al placebo. Il placebo assomiglia alla medicina investigativa ma non contiene alcun ingrediente attivo. In questo riepilogo Entr-601-44 e placebo sono entrambi chiamati trattamenti di studio.

Lo studio ha 2 parti: Parte A: per valutare se Entr-601-44 è sicuro e per determinare la dose migliore di Entr-601-44 per la parte B. Parte B: per valutare ulteriormente l'effetto e la sicurezza di Entr-601-44 alla dose determinata nella parte A. Parte A.

I partecipanti lo faranno:

  • Ricevi il trattamento dello studio sotto forma di infusioni endovenose multiple (IV) (iniezione lenta) in una vena nel corso di diverse settimane nella parte A e nella parte B
  • Visita regolarmente la clinica per controlli e test come: test del sangue e delle urine, esami fisici, questionari e test di esercizio. I partecipanti avranno una biopsia muscolare all'inizio della loro partecipazione e dopo la loro ultima dose per consentire ai ricercatori di confrontare se ci sono stati cambiamenti nel muscolo a seguito del farmaco dello studio.

I partecipanti sono autorizzati a continuare a ricevere la loro terapia standard di cura per DMD durante lo studio, purché la loro salute rimane stabile.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

24

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Ghent, Belgio, 9000
        • Reclutamento
        • University Hospital Gent
        • Investigatore principale:
          • Nicolas Deconinck
        • Contatto:
      • Leuven, Belgio, 3000
        • Reclutamento
        • UZ Leuven
        • Investigatore principale:
          • Liesbeth De Waele
        • Contatto:
      • Liège, Belgio, 4000
        • Reclutamento
        • Centre Hospitalier Régional de la Citadelle
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Aurore Daron
  • Italia
      • Milan, Italia, 20132
        • Reclutamento
        • IRCCS Ospedale San Raffaele
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Stefano Previtali
      • Milan, Italia, 20162
        • Reclutamento
        • Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico NeMO Milano
        • Investigatore principale:
          • Valeria Sansone
        • Contatto:
      • Rome, Italia, 00165
        • Reclutamento
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Adele D'Amico
  • Regno Unito
      • Leeds, Regno Unito, LS1 3EX
        • Reclutamento
        • Leeds General Infirmary
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Cristina Martos Lozano
      • Liverpool, Regno Unito, L122AP
        • Non ancora reclutamento
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
        • Investigatore principale:
          • Rajesh Madhu
        • Contatto:
      • London, Regno Unito, WC1N 3JH
        • Reclutamento
        • Great Ormond Street Hospital for Children
        • Investigatore principale:
          • Mariacristina Scoto
        • Contatto:
      • Manchester, Regno Unito, M13 9WL
        • Non ancora reclutamento
        • Royal Manchester Children's Hospital
        • Investigatore principale:
          • Gary McCullagh
        • Contatto:
      • Newcastle upon Tyne, Regno Unito, NE1 3BZ
        • Reclutamento
        • Freeman Hospital
        • Investigatore principale:
          • Michela Guglieri
        • Contatto:
      • Oxford, Regno Unito, OX3 9DU
        • Reclutamento
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
        • Investigatore principale:
          • Laurent Servais
        • Contatto:
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08950
        • Reclutamento
        • Hospital Sant Joan de Deu
        • Investigatore principale:
          • Andres Nascimento
        • Contatto:
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • David Gomez Andres

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione principale

  1. Diagnosi genetica di DMD e variante patologica confermata nel gene della distrofina suscettibile all'esone 44 che salta come rivisto da un consulente genetico centrale.
  2. Assegnato maschio alla nascita con segni clinici compatibili con la distrofia muscolare di Duchenne come determinato dallo investigatore.
  3. Parte A: 4-20 anni, inclusi.
  4. Stato ambulatoriale Parte A: ambulatoriale con una performance della voce dell'arto superiore v2.0 (PUL 2.0) secondo il protocollo allo screening
  5. Muscolo adeguato per ottenere biopsia tissutale come valutato dal ricercatore.
  6. Si applicano altri criteri definiti dal protocollo.

Criteri di esclusione principali

  1. Qualsiasi condizione medica concomitante significativa che potrebbe interferire con la capacità di soddisfare i requisiti del protocollo.
  2. Ha una malattia acuta entro 4 settimane prima della prima dose di farmaco in studio che può interferire con le misurazioni dello studio o mettere a repentaglio la sicurezza dei partecipanti.

  3. Uso dei seguenti farmaci:

    1. Trattamento precedente con qualsiasi terapia che salta l'esone in qualsiasi momento
    2. Trattamento precedente con qualsiasi terapia genica in qualsiasi momento
    3. Uso di agenti anti-coagulanti, anti-trombotici o anti-piastrinici da almeno 30 giorni prima dell'inizio del periodo di screening fino alla fine dello studio
    4. Uso di un immunosoppressore per una condizione non DMD da 30 giorni prima dello screening fino alla fine dello studio
    5. Ha preso o sta attualmente prendendo un inibitore dell'istone deacetylase (HDAC), incluso (ma non limitato a) Givinostat da almeno 30 giorni prima dell'inizio del periodo di screening fino alla fine dello studio
  4. Anomalie di laboratorio.
  5. Dipendenza da ventilatore diurna o qualsiasi uso della ventilazione meccanica invasiva tramite tracheostomia.
  6. Ha una lettura di elettrocardiogramma anormale (ECG) valutata come clinicamente significativa dal ricercatore e/o un intervallo QT con metodo di correzione della fridericia (QTCF)> 450 msec allo screening o prima della prima dose di farmaco dello studio il giorno 1.
  7. Ha ricevuto un farmaco sperimentale o sperimentale, ecc. Entro 3 mesi prima della prima dose o entro 5 emivite (a seconda di quale sia più lungo).
  8. Si applicano altri criteri definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
Infusione endovenosa ogni 6 settimane
Droga: Entr-601-44-Placebo corrispondente
Infusione endovenosa
Sperimentale: Entr-601-44
Infusione endovenosa ogni 6 settimane
Droga: Entr-601-44
Infusione endovenosa

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con Eventi Avversi Emergenti dal Trattamento (TEAE) secondo il protocollo dello studio (Parte A e Periodo a Aperto)
Lasso di tempo: Dal basale fino alla fine dello studio (fino a 62 settimane).
La sicurezza sarà valutata monitorando gli eventi avversi, l'esame fisico, i segni vitali e gli esami di laboratorio clinico.
Dal basale fino alla fine dello studio (fino a 62 settimane).

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dalla baseline alla fine della Parte A della distrofina mediante Western blot da biopsia muscolare (Parte A)
Lasso di tempo: Baseline, Fine della Parte A (fino a 25 settimane)
Baseline, Fine della Parte A (fino a 25 settimane)
Variazione rispetto al basale alla fine della Parte A nell'espressione e localizzazione della distrofina da biopsia muscolare (Parte A)
Lasso di tempo: Baseline, Fine della Parte A (fino a 25 settimane)
Baseline, Fine della Parte A (fino a 25 settimane)
Variazione percentuale dal basale alla fine della Parte A nel salto dell'esone 44 misurata nella biopsia muscolare alla fine dello studio (Parte A)
Lasso di tempo: Baseline, Fine della Parte A (fino a 25 settimane)
Baseline, Fine della Parte A (fino a 25 settimane)
Anticorpo anti-farmaco (ADA) e anticorpo anti-distrofina nel siero (Parte A e periodo OL)
Lasso di tempo: Dal basale fino alla fine dello studio (fino a 62 settimane).
Dal basale fino alla fine dello studio (fino a 62 settimane).
Cambiamento rispetto al basale fino alla fine del Periodo OL nel test di camminata/corsa di 10 metri (10MWR) (Parte A e Periodo OL)
Lasso di tempo: Baseline, Fine dello Studio (fino a 62 settimane)
Baseline, Fine dello Studio (fino a 62 settimane)
Variazione dal basale alla fine del periodo OL nel Tempo di alzarsi da terra (Parte A e periodo OL)
Lasso di tempo: Baseline, Fine dello Studio (fino a 62 settimane)
Baseline, Fine dello Studio (fino a 62 settimane)
Cambiamento dal basale alla fine del Periodo OL nel Test di Salita delle 4 Scale (4SC) (Parte A e Periodo OL)
Lasso di tempo: Baseline, Fine dello studio (fino a 62 settimane).
Baseline, Fine dello studio (fino a 62 settimane).
Variazione dalla baseline alla fine del periodo OL nel 95° percentile della velocità del passo (SV95C) (Parte A e periodo OL)
Lasso di tempo: Baseline, Fine dello Studio (fino a 62 settimane)
Baseline, Fine dello Studio (fino a 62 settimane)
Concentrazione plasmatica, muscolare e urinaria di ENTR-601-44 e del suo metabolita finale (Parte A e Periodo Open Label (OL))
Lasso di tempo: Dalla linea di base fino alla fine dello studio (fino a 62 settimane).
Dalla linea di base fino alla fine dello studio (fino a 62 settimane).
Variazione dal basale alla fine del periodo OL nella valutazione ambulatoriale North Star (NSAA) (Parte A e periodo OL)
Lasso di tempo: Baseline, Fine dello Studio (fino a 62 settimane)
Scala ordinale con 0 come punteggio minimo e 34 come punteggio massimo (punteggio più alto - esito migliore).
Baseline, Fine dello Studio (fino a 62 settimane)
Cambiamento rispetto al basale alla fine del Periodo OL nella Performance dell'Arto Superiore v2.0 (PUL 2.0) (Parte A e Periodo OL)
Lasso di tempo: Baseline, Fine dello Studio (fino a 62 settimane)
Scala ordinale con 0 come punteggio minimo e 42 come punteggio massimo (punteggio più alto - esito migliore).
Baseline, Fine dello Studio (fino a 62 settimane)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Entrada Therapeutics, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Entrada Therapeutics Clinical Trials, Entrada Therapeutics, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

30 giugno 2025

Completamento primario (Stimato)

28 marzo 2029

Completamento dello studio (Stimato)

28 marzo 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

1 maggio 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 giugno 2025

Primo Inserito (Effettivo)

26 giugno 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

9 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 marzo 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ENTR-601-44-201
  • 2024-517584-23-00 (Ctis)
  • U1111-1316-5469 (Altro identificatore: WHO)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

I set di dati generati durante e/o analizzati durante lo studio attuale non dovrebbero essere resi disponibili a causa dell'alta sensibilità commerciale dei dati.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Distrofia muscolare di Duchenne (DMD)

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