Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse hos deltagere med Duchenne muskeldystrofi, der er tilgængelig for at eksonere 44, der springer over for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​ENTR-601-44 (ELEVATE-44)

6. marts 2026 opdateret af: Entrada Therapeutics, Inc.

A 2-Part, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy Amenable to Exon 44 Skipping With an Initial Multiple Ascending Dose Part A to Assess the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics and Pharmacodynamics of ENTR-601-44, Followed by Part B to Evaluate the Safety and Efficacy of ENTR-601-44 (Elevate-44)

Dette er en undersøgelse af undersøgelsesmedicinen ENTR-601-44 hos deltagere, der har Duchenne muskeldystrofi (DMD), en sjælden genetisk tilstand.

Forskerne vil: Test, hvor sikker ENTR-601-44 er, lære om alle bivirkninger og se på de potentielle positive effekter af ENTR-601-44 sammenlignet med placebo. Placebo ligner undersøgelsesmedicinen, men indeholder ikke nogen aktiv ingrediens. I denne resume kaldes ENTR-601-44 og placebo begge studiebehandlinger.

Undersøgelsen har 2 dele: Del A: At evaluere, om ENTR-601-44 er sikker, og at bestemme den bedste dosis af ENTR-601-44 for del B. Del B: At yderligere evaluere effekten og sikkerheden af ​​ENTR-601-44 i den dosis, der er bestemt i del A.

Deltagerne vil:

  • Modtag undersøgelsesbehandling i form af flere intravenøse (IV) infusioner (langsom injektion) i en vene i løbet af flere uger i del A og i del B
  • Besøg klinikken regelmæssigt for at kontrollere og tests, såsom: blod- og urinforsøg, fysiske undersøgelser, spørgeskemaer og træningstest. Deltagerne vil have en muskelbiopsi i begyndelsen af ​​deres deltagelse og efter deres sidste dosis for at give forskere mulighed for at sammenligne, om der har været ændringer i muskelen som et resultat af undersøgelsesmedicinen.

Deltagerne får lov til at fortsætte med at modtage deres standard for plejeterapi for DMD under undersøgelsen, så længe deres helbred forbliver stabil.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

24

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Ghent, Belgien, 9000
        • Rekruttering
        • University Hospital Gent
        • Ledende efterforsker:
          • Nicolas Deconinck
        • Kontakt:
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Rekruttering
        • UZ Leuven
        • Ledende efterforsker:
          • Liesbeth De Waele
        • Kontakt:
      • Liège, Belgien, 4000
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier Régional de la Citadelle
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Aurore Daron
  • Det Forenede Kongerige
      • Leeds, Det Forenede Kongerige, LS1 3EX
        • Rekruttering
        • Leeds General Infirmary
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Cristina Martos Lozano
      • Liverpool, Det Forenede Kongerige, L122AP
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
        • Ledende efterforsker:
          • Rajesh Madhu
        • Kontakt:
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
        • Rekruttering
        • Great Ormond Street Hospital for Children
        • Ledende efterforsker:
          • Mariacristina Scoto
        • Kontakt:
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Royal Manchester Children's Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Gary McCullagh
        • Kontakt:
      • Newcastle upon Tyne, Det Forenede Kongerige, NE1 3BZ
        • Rekruttering
        • Freeman Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Michela Guglieri
        • Kontakt:
      • Oxford, Det Forenede Kongerige, OX3 9DU
        • Rekruttering
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
        • Ledende efterforsker:
          • Laurent Servais
        • Kontakt:
  • Italien
      • Milan, Italien, 20132
        • Rekruttering
        • IRCCS Ospedale San Raffaele
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Stefano Previtali
      • Milan, Italien, 20162
        • Rekruttering
        • Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico NeMO Milano
        • Ledende efterforsker:
          • Valeria Sansone
        • Kontakt:
      • Rome, Italien, 00165
        • Rekruttering
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Adele D'Amico
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08950
        • Rekruttering
        • Hospital Sant Joan de Deu
        • Ledende efterforsker:
          • Andres Nascimento
        • Kontakt:
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • David Gomez Andres

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Hovedindeslutningskriterier

  1. Genetisk diagnose af DMD og bekræftet patologisk variant i dystrophin -genet, der er tilgængelige for at exon 44, der springer over som gennemgået af en central genetisk rådgiver.
  2. Tildelt mand ved fødslen med kliniske tegn, der er kompatible med Duchenne muskeldystrofi som bestemt af efterforskeren.
  3. Del A: 4-20 år, inklusive.
  4. Ambulatorisk status Del A: Ambulatorisk med en ydelse af den øvre lem v2.0 (pul 2.0) post i henhold til protokollen ved screening
  5. Tilstrækkelig muskel til opnåelse af vævsbiopsi som vurderet af efterforskeren.
  6. Andre protokoldefinerede kriterier gælder.

De vigtigste ekskluderingskriterier

  1. Enhver væsentlig samtidig medicinsk tilstand, der kan forstyrre evnen til at overholde protokollens krav.
  2. Har en akut sygdom inden for 4 uger før den første dosis af undersøgelsesmedicin, der kan forstyrre undersøgelsesmålinger eller bringe deltagerens sikkerhed i fare.

  3. Brug af følgende medicin:

    1. Forudgående behandling med enhver exon -springterapi på ethvert tidspunkt
    2. Forudgående behandling med enhver genterapi til enhver tid
    3. Brug af anti-koagulanter, anti-thrombotics eller anti-platelet-midler fra mindst 30 dage før starten af ​​screeningsperioden indtil studiets afslutning indtil undersøgelsen
    4. Brug af et immunsuppressivt middel til en ikke-DMD-tilstand fra 30 dage før screening indtil studiets afslutning
    5. Har taget eller i øjeblikket tager en histondeacetylase (HDAC) -inhibitor, inklusive (men ikke begrænset til) givinostat fra mindst 30 dage før starten af ​​screeningsperioden indtil studiets afslutning indtil studiet
  4. Laboratorie abnormiteter.
  5. Ventilatorafhængighed på dagen eller enhver anvendelse af invasiv mekanisk ventilation via tracheostomi.
  6. Har et unormalt elektrokardiogram (EKG) -læsning vurderet som klinisk signifikant af efterforskeren og/eller et QT -interval med fridericia -korrektionsmetode (QTCF)> 450 msek ved screening eller før den første dosis af undersøgelsesmedicin på dag 1.
  7. Modtaget ethvert eksperimentelt eller undersøgelsesmedicin osv. Inden for 3 måneder før den første dosis eller inden for 5 halveringstider (alt efter hvad der er længere).
  8. Andre protokoldefinerede kriterier gælder.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
intravenøs infusion hver 6. uge
Medicin: ENTR-601-44-Matchende placebo
Intravenøs infusion
Eksperimentel: ENTR-601-44
intravenøs infusion hver 6. uge
Medicin: ENTR-601-44
Intravenøs infusion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAE'er) i henhold til studieprotokollen (del A og åben label-periode (OL))
Tidsramme: Fra baseline gennem studiet (op til 62 uger).
Sikkerheden vil blive vurderet ved monitorering af bivirkninger, fysisk undersøgelse, vitale tegn og kliniske laboratorietests.
Fra baseline gennem studiet (op til 62 uger).

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline til slutningen af del A i dystrofin ved Western blot fra muskelbiopsi (del A)
Tidsramme: Baseline, Slutningen af del A (op til 25 uger)
Baseline, Slutningen af del A (op til 25 uger)
Ændring fra baseline til slutningen af del A i dystrofin-ekspression og lokalisering fra muskelbiopsi (del A)
Tidsramme: Baseline, Slutningen af del A (op til 25 uger)
Baseline, Slutningen af del A (op til 25 uger)
Procentvis ændring fra baseline til slutningen af del A i exon 44-skipping målt i muskelbiopsi ved slutningen af studiet (del A)
Tidsramme: Baseline, Slutningen af del A (op til 25 uger)
Baseline, Slutningen af del A (op til 25 uger)
Anti-drug antibody (ADA) og anti-dystrophin antistof i serum (Del A og OL-periode)
Tidsramme: Fra baseline gennem afslutningen af studiet (op til 62 uger).
Fra baseline gennem afslutningen af studiet (op til 62 uger).
Ændring fra baseline til slutningen af OL-perioden i 10-meters gang/løb (10MWR) (Del A og OL-periode)
Tidsramme: Baseline, slutningen af studiet (op til 62 uger)
Baseline, slutningen af studiet (op til 62 uger)
Ændring fra baseline til slutningen af OL-perioden i tidsbestemt rejsning fra gulvet (Del A og OL-periode)
Tidsramme: Baseline, slut på undersøgelsen (op til 62 uger)
Baseline, slut på undersøgelsen (op til 62 uger)
Ændring fra baseline til slutningen af den åbne periode i Timed 4-Stair Climb (4SC) (Del A og åben periode)
Tidsramme: Baseline, slutningen af studiet (op til 62 uger).
Baseline, slutningen af studiet (op til 62 uger).
Ændring fra baseline til slutningen af OL-perioden i 95. centil skridthastighed (SV95C) (Del A og OL-periode)
Tidsramme: Baseline, afslutning af undersøgelsen (op til 62 uger)
Baseline, afslutning af undersøgelsen (op til 62 uger)
Plasma-, muskel- og urinkoncentration af ENTR-601-44 og dets endelige metabolit (del A og åben label (OL)-periode)
Tidsramme: Fra baseline til studiet afslutning (op til 62 uger).
Fra baseline til studiet afslutning (op til 62 uger).
Ændring fra baseline til slutningen af OL-perioden i North Star Ambulatory Assessment (NSAA) (del A og OL-perioden)
Tidsramme: Baseline, Studiet afslutning (op til 62 uger)
Ordinalskala med 0 som minimumsscore og 34 som maksimumsscore (højere score - bedre resultat).
Baseline, Studiet afslutning (op til 62 uger)
Ændring fra baseline til slutningen af OL-perioden i Performance of the Upper Limb v2.0 (PUL 2.0) (Del A og OL-perioden)
Tidsramme: Baseline, slutningen af studiet (op til 62 uger)
Ordinalskala med 0 som minimumsscore og 42 som maksimumsscore (højere score - bedre udfald).
Baseline, slutningen af studiet (op til 62 uger)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Entrada Therapeutics, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Entrada Therapeutics Clinical Trials, Entrada Therapeutics, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

30. juni 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

28. marts 2029

Studieafslutning (Anslået)

28. marts 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

1. maj 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. juni 2025

Først opslået (Faktiske)

26. juni 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

9. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

6. marts 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ENTR-601-44-201
  • 2024-517584-23-00 (Ctis)
  • U1111-1316-5469 (Anden identifikator: WHO)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

De datasæt, der blev genereret under og/eller analyseret under den aktuelle undersøgelse, forventes ikke at blive stillet til rådighed på grund af datas høje kommercielle følsomhed.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med ENTR-601-44

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Estonia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner