Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie hos deltakere med Duchenne muskeldystrofi som er mulig for ekson 44-hopping for å evaluere sikkerheten og effekten av ENTR-601-44 (ELEVATE-44)

6. mars 2026 oppdatert av: Entrada Therapeutics, Inc.

En 2-delt, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie hos deltakere med Duchenne-muskeldystrofi som er mulig å ekson 44 hopp over en første multiple stigende doser del A for å vurdere sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetikk og farmakody av enter-601-601, fulgt av del-44-ene-ene (

Dette er en studie av undersøkelsesmedisinen Entr-601-44 hos deltakere som har Duchenne muskeldystrofi (DMD), en sjelden genetisk tilstand.

Forskerne vil: Test hvor trygt Entr-601-44 er, lær om eventuelle bivirkninger og se på de potensielle positive effektene av Entr-601-44, sammenlignet med placebo. Placebo ser ut som undersøkelsesmedisinen, men inneholder ikke noen aktiv ingrediens. I dette sammendraget kalles Entr-601-44 og placebo begge studiebehandlinger.

Studien har 2 deler: Del A: Å evaluere om Entr-601-44 er trygg og for å bestemme den beste dosen av Entr-601-44 for del B. Del B: For ytterligere å evaluere effekten og sikkerheten til Entr-601-44 ved dosen bestemt i del A.

Deltakerne vil:

  • Motta studiebehandling i form av flere intravenøse (IV) infusjoner (langsom injeksjon) til en blodåre i løpet av flere uker, i del A og i del B
  • Besøk klinikken regelmessig for kontroll og tester som: blod- og urinprøver, fysiske undersøkelser, spørreskjemaer og treningstester. Deltakerne vil ha en muskelbiopsi i begynnelsen av deltakelsen og etter deres siste dose for å la forskere sammenligne om det har skjedd endringer i muskelen som et resultat av studiemedisinen.

Deltakerne har lov til å fortsette å motta sin standard for omsorgsbehandling for DMD under studien, så lenge helsen deres forblir stabil.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

24

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Belgia
      • Ghent, Belgia, 9000
        • Rekruttering
        • University Hospital Gent
        • Hovedetterforsker:
          • Nicolas Deconinck
        • Ta kontakt med:
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Rekruttering
        • UZ Leuven
        • Hovedetterforsker:
          • Liesbeth De Waele
        • Ta kontakt med:
      • Liège, Belgia, 4000
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier Régional de la Citadelle
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Aurore Daron
  • Italia
      • Milan, Italia, 20132
        • Rekruttering
        • IRCCS Ospedale San Raffaele
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Stefano Previtali
      • Milan, Italia, 20162
        • Rekruttering
        • Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico NeMO Milano
        • Hovedetterforsker:
          • Valeria Sansone
        • Ta kontakt med:
      • Rome, Italia, 00165
        • Rekruttering
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Adele D'Amico
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08950
        • Rekruttering
        • Hospital Sant Joan de Deu
        • Hovedetterforsker:
          • Andres Nascimento
        • Ta kontakt med:
      • Barcelona, Spania, 08035
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • David Gomez Andres
  • Storbritannia
      • Leeds, Storbritannia, LS1 3EX
        • Rekruttering
        • Leeds General Infirmary
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Cristina Martos Lozano
      • Liverpool, Storbritannia, L122AP
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
        • Hovedetterforsker:
          • Rajesh Madhu
        • Ta kontakt med:
      • London, Storbritannia, WC1N 3JH
        • Rekruttering
        • Great Ormond Street Hospital for Children
        • Hovedetterforsker:
          • Mariacristina Scoto
        • Ta kontakt med:
      • Manchester, Storbritannia, M13 9WL
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Royal Manchester Children's Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Gary McCullagh
        • Ta kontakt med:
      • Newcastle upon Tyne, Storbritannia, NE1 3BZ
        • Rekruttering
        • Freeman Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Michela Guglieri
        • Ta kontakt med:
      • Oxford, Storbritannia, OX3 9DU
        • Rekruttering
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
        • Hovedetterforsker:
          • Laurent Servais
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Hoved inkluderingskriterier

  1. Genetisk diagnose av DMD og bekreftet patologisk variant i dystrofinggenet som er mulig for exon 44 -hopping som gjennomgått av en sentral genetisk rådgiver.
  2. Tildelt hann ved fødselen med kliniske tegn kompatible med Duchenne muskeldystrofi som bestemt av etterforskeren.
  3. Del A: 4-20 år, inkluderende.
  4. Ambulatorisk status Del A: Ambulatorisk med en ytelse av øvre lem v2.0 (PUL 2.0) oppføring i henhold til protokoll ved screening
  5. Tilstrekkelig muskel for å oppnå vevsbiopsi som vurdert av etterforskeren.
  6. Andre protokolldefinerte kriterier gjelder.

Hovedutstyrskriterier

  1. Enhver betydelig samtidig medisinsk tilstand som kan forstyrre evnen til å oppfylle kravene til protokoll.
  2. Har en akutt sykdom innen 4 uker før den første dosen av studiemedisin som kan forstyrre studiemålinger eller sette deltakernes sikkerhet i fare.

  3. Bruk av følgende medisiner:

    1. Forhåndsbehandling med eventuell eksonhoppterapi når som helst
    2. Tidligere behandling med genterapi når som helst
    3. Bruk av anti-koagulanter, anti-trombotikk eller anti-platelet-midler fra minst 30 dager før starten av screeningsperioden til slutten av studien
    4. Bruk av et immunsuppressant for en ikke-DMD-tilstand fra 30 dager før screening til slutten av studien
    5. Har tatt eller tar for tiden en histondeacetylase (HDAC) hemmer, inkludert (men ikke begrenset til) givinostat fra minst 30 dager før starten av screeningsperioden til slutten av studien
  4. Laboratorieavvik.
  5. Dagtids ventilatoravhengighet eller bruk av invasiv mekanisk ventilasjon via trakeostomi.
  6. Har et unormalt elektrokardiogram (EKG) -lesing vurdert som klinisk signifikant av etterforskeren, og/eller et QT -intervall med Fridericia Correction Method (QTCF)> 450 msek ved screening eller før den første dosen av studiemedisin på dag 1.
  7. Mottatt noe eksperimentelt eller undersøkende medikament osv. Innen 3 måneder før første dose eller innen 5 halveringstid (avhengig av hva som er lengre).
  8. Andre protokolldefinerte kriterier gjelder.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
intravenøs infusjon hver 6. uke
Legemiddel: Entr-601-44-Matchende placebo
intravenøs infusjon
Eksperimentell: Entr-601-44
intravenøs infusjon hver 6. uke
Legemiddel: Entr-601-44
intravenøs infusjon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med behandlingsrelaterte bivirkninger (TEAE) i henhold til studieforskriftsprotokollen (Del A og åpen merket (OL)-periode)
Tidsramme: Fra baseline til slutten av studien (opptil 62 uker).
Sikkerhet vil bli vurdert ved overvåkning av bivirkninger, fysisk undersøkelse, vitale tegn og kliniske laboratorieprøver.
Fra baseline til slutten av studien (opptil 62 uker).

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra utgangspunkt til slutten av del A i dystrofin ved Western blot fra muskelbiopsi (del A)
Tidsramme: Baseline, slutten av del A (opptil 25 uker)
Baseline, slutten av del A (opptil 25 uker)
Endring fra utgangspunkt til slutten av del A i dystrofinuttrykk og lokalisering fra muskelbiopsi (del A)
Tidsramme: Utgangspunkt, slutten av del A (opptil 25 uker)
Utgangspunkt, slutten av del A (opptil 25 uker)
Prosentvis endring fra baseline til slutten av del A i exon 44-skipping målt i muskelbiopsi ved studiens slutt (del A)
Tidsramme: Baseline, slutten av del A (opptil 25 uker)
Baseline, slutten av del A (opptil 25 uker)
Antistoff mot legemiddel (ADA) og antistoff mot dystrofin i serum (del A og OL-periode)
Tidsramme: Fra utgangspunktet gjennom slutten av studien (opptil 62 uker).
Fra utgangspunktet gjennom slutten av studien (opptil 62 uker).
Endring fra baseline til slutten av OL-perioden i 10-meters gange/løp (10MWR) (Del A og OL-periode)
Tidsramme: Baseline, slutten av studien (opptil 62 uker)
Baseline, slutten av studien (opptil 62 uker)
Endring fra baseline til slutten av OL-perioden i tidsbestemt reisning fra gulv (del A og OL-periode)
Tidsramme: Baseline, slutten av studien (opptil 62 uker)
Baseline, slutten av studien (opptil 62 uker)
Endring fra baseline til slutten av OL-perioden i Timed 4-Stair Climb (4SC) (Del A og OL-periode)
Tidsramme: Baseline, slutten av studien (opptil 62 uker).
Baseline, slutten av studien (opptil 62 uker).
Endring fra baseline til slutten av OL-perioden i 95. persentil Skrittfart (SV95C) (Del A og OL-perioden)
Tidsramme: Utgangspunkt, slutten av studien (opptil 62 uker)
Utgangspunkt, slutten av studien (opptil 62 uker)
Plasma-, muskel- og urinkonsentrasjon av ENTR-601-44 og dens endelige metabolitt (del A og åpen merket (OL)-periode)
Tidsramme: Fra utgangspunktet gjennom slutten av studien (opptil 62 uker).
Fra utgangspunktet gjennom slutten av studien (opptil 62 uker).
Endring fra baseline til slutten av OL-perioden i North Star Ambulatory Assessment (NSAA) (Del A og OL-perioden)
Tidsramme: Baseline, Studiens slutt (opptil 62 uker)
Ordinalskala med 0 som minimumsscore og 34 som maksimumsscore (høyere score - bedre utfall).
Baseline, Studiens slutt (opptil 62 uker)
Endring fra baseline til slutten av OL-perioden i ytelsen av øvre ekstremitet v2.0 (PUL 2.0) (del A og OL-perioden)
Tidsramme: Utgangspunkt, studiens slutt (opptil 62 uker)
Ordinalskala med 0 som minimumsscore og 42 som maksimumsscore (høyere score - bedre utfall).
Utgangspunkt, studiens slutt (opptil 62 uker)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Entrada Therapeutics, Inc.

Etterforskere

  • Studieleder: Entrada Therapeutics Clinical Trials, Entrada Therapeutics, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

30. juni 2025

Primær fullføring (Antatt)

28. mars 2029

Studiet fullført (Antatt)

28. mars 2029

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

1. mai 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

17. juni 2025

Først lagt ut (Faktiske)

26. juni 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

9. mars 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

6. mars 2026

Sist bekreftet

1. mars 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ENTR-601-44-201
  • 2024-517584-23-00 (Ctis)
  • U1111-1316-5469 (Annen identifikator: WHO)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

IPD-planbeskrivelse

Datasettene som genereres under og/eller analysert under den nåværende studien forventes ikke å bli gjort tilgjengelig på grunn av på grunn av dataens høye kommersielle følsomhet.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Entr-601-44

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Chile

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere