Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie bij deelnemers met Duchenne spierdystrofie vatbaar om 44 over te slaan om de veiligheid en werkzaamheid van ENTR-601-44 te evalueren (ELEVATE-44)

6 maart 2026 bijgewerkt door: Entrada Therapeutics, Inc.

Een 2-delige, gerandomiseerde, dubbelblind, placebo-gecontroleerd onderzoek bij deelnemers met Duchenne spierdystrofie die ontvangbaar is om 44 over te slaan met een initiële meerdere oplopende dosis deel A om de veiligheid te beoordelen, verdraagbaarheid, Pharmacodynamics van Entr-601-44), gevolgd door deel B om de veiligheid en efficiën van de veiligheid en werkzaamheid te evalueren van de veiligheid en efficacy van Entr-601-44 (verhoging van de entry 601-44)

Dit is een studie van het onderzoeksgeneesmiddel Entr-601-44 bij deelnemers met Duchenne spierdystrofie (DMD), een zeldzame genetische aandoening.

De onderzoekers willen: testen hoe veilige ENTR-601-44 is, leer over eventuele bijwerkingen en kijk naar de potentiële positieve effecten van Entr-601-44, vergeleken met placebo. Placebo ziet eruit als het onderzoeksmedicine, maar bevat geen actief ingrediënt. In deze samenvatting worden Entr-601-44 en Placebo beide onderzoeksbehandelingen genoemd.

De studie heeft 2 delen: Deel A: Om te evalueren of ENTR-601-44 veilig is en om de beste dosis Entr-601-44 te bepalen voor deel B. Deel B: om het effect en de veiligheid van ENR-601-44 bij de dosis te evalueren in deel A.

Deelnemers zullen:

  • Studiebehandeling ontvangen in de vorm van meerdere intraveneuze (iv) infusies (langzame injectie) in een ader in de loop van enkele weken in deel A en in deel B
  • Bezoek de kliniek regelmatig voor controles en tests zoals: bloed- en urinetests, lichamelijke onderzoeken, vragenlijsten en trainingstests. Deelnemers zullen een spierbiopsie hebben aan het begin van hun deelname en na hun laatste dosis om onderzoekers in staat te stellen te vergelijken of er veranderingen in de spier zijn geweest als gevolg van het onderzoeksmedicijn.

Deelnemers mogen tijdens het onderzoek hun standaard van zorgtherapie voor DMD blijven ontvangen, zolang hun gezondheid stabiel blijft.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

24

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • België
      • Ghent, België, 9000
        • Werving
        • University Hospital Gent
        • Hoofdonderzoeker:
          • Nicolas Deconinck
        • Contact:
      • Leuven, België, 3000
        • Werving
        • UZ Leuven
        • Hoofdonderzoeker:
          • Liesbeth De Waele
        • Contact:
      • Liège, België, 4000
        • Werving
        • Centre Hospitalier Régional de la Citadelle
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Aurore Daron
  • Italië
      • Milan, Italië, 20132
        • Werving
        • IRCCS Ospedale San Raffaele
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Stefano Previtali
      • Milan, Italië, 20162
        • Werving
        • Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico NeMO Milano
        • Hoofdonderzoeker:
          • Valeria Sansone
        • Contact:
      • Rome, Italië, 00165
        • Werving
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Adele D'Amico
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08950
        • Werving
        • Hospital Sant Joan de Deu
        • Hoofdonderzoeker:
          • Andres Nascimento
        • Contact:
      • Barcelona, Spanje, 08035
        • Werving
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • David Gomez Andres
  • Verenigd Koninkrijk
      • Leeds, Verenigd Koninkrijk, LS1 3EX
        • Werving
        • Leeds General Infirmary
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Cristina Martos Lozano
      • Liverpool, Verenigd Koninkrijk, L122AP
        • Nog niet aan het werven
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
        • Hoofdonderzoeker:
          • Rajesh Madhu
        • Contact:
      • London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3JH
        • Werving
        • Great Ormond Street Hospital for Children
        • Hoofdonderzoeker:
          • Mariacristina Scoto
        • Contact:
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk, M13 9WL
        • Nog niet aan het werven
        • Royal Manchester Children's Hospital
        • Hoofdonderzoeker:
          • Gary McCullagh
        • Contact:
      • Newcastle upon Tyne, Verenigd Koninkrijk, NE1 3BZ
        • Werving
        • Freeman Hospital
        • Hoofdonderzoeker:
          • Michela Guglieri
        • Contact:
      • Oxford, Verenigd Koninkrijk, OX3 9DU
        • Werving
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
        • Hoofdonderzoeker:
          • Laurent Servais
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Hoofdinclusiecriteria

  1. Genetische diagnose van DMD en bevestigde pathologische variant in het dystrofine -gen vatbaar voor exon 44 overslaan zoals beoordeeld door een centrale genetische counselor.
  2. Toegewezen man bij de geboorte met klinische tekenen compatibel met Duchenne spierdystrofie zoals bepaald door de onderzoeker.
  3. Deel A: 4-20 jaar oud, inclusief.
  4. Ambulerende status Deel A: Ambulant met een uitvoering van de bovenste ledematen V2.0 (PUL 2.0) -invoer volgens het protocol bij screening
  5. Adequate spier voor het verkrijgen van weefselbiopsie zoals beoordeeld door de onderzoeker.
  6. Andere protocol-gedefinieerde criteria zijn van toepassing.

Hoofduitsluitingscriteria

  1. Elke significante gelijktijdige medische aandoening die kan interfereren met het vermogen om te voldoen aan de protocolvereisten.
  2. Heeft een acute ziekte binnen 4 weken voorafgaand aan de eerste dosis studiegeneesmiddelen die kunnen interfereren met studiemetingen of de veiligheid van de deelnemer in gevaar kunnen brengen.

  3. Gebruik van de volgende medicijnen:

    1. Eerdere behandeling met een exon -overslaande therapie op elk moment
    2. Eerdere behandeling met een gentherapie op elk moment
    3. Gebruik van anti-coagulantia, anti-trombotica of anti-bloedplaatjesmiddelen vanaf ten minste 30 dagen voorafgaand aan de start van de screeningperiode tot het einde van de studie
    4. Gebruik van een immunosuppressivum voor een niet-DMD-toestand vanaf 30 dagen voorafgaand aan de screening tot het einde van de studie
    5. Heeft een histone deacetylase (HDAC) remmer genomen of momenteel gebruikt, inclusief (maar niet beperkt tot) givinostat vanaf ten minste 30 dagen voorafgaand aan het begin van de screeningperiode tot het einde van het onderzoek
  4. Laboratoriumafwijkingen.
  5. Overdag ventilatorafhankelijkheid of enig gebruik van invasieve mechanische ventilatie via tracheostomie.
  6. Heeft een abnormaal elektrocardiogram (ECG) -aanlezing beoordeeld als klinisch significant door de onderzoeker en/of een QT -interval met Fridericia Correction Method (QTCF)> 450 msec bij screening of voorafgaand aan de eerste dosis studiamedicijn op dag 1.
  7. Ontving een experimenteel of onderzoeksgeneesmiddel, enz. Binnen 3 maanden voorafgaand aan de eerste dosis of binnen 5 halfwaardetijden (welke langer is).
  8. Andere protocol-gedefinieerde criteria zijn van toepassing.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo
intraveneuze infusie om de 6 weken
Geneesmiddel: Entr-601-44-Matching Placebo
intraveneuze infusie
Experimenteel: Entr-601-44
intraveneuze infusie om de 6 weken
Geneesmiddel: Entr-601-44
intraveneuze infusie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met behandeling-gerelateerde bijwerkingen (TEAEs) volgens het studieprotocol (Deel A en Open Label (OL) Periode)
Tijdsspanne: Van baseline tot en met het einde van de studie (maximaal 62 weken).
De veiligheid wordt beoordeeld door het monitoren van bijwerkingen, lichamelijk onderzoek, vitale functies en klinische laboratoriumtesten.
Van baseline tot en met het einde van de studie (maximaal 62 weken).

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering van baseline tot einde van deel A in dystrofine door Western blot van spierbiopsie (Deel A)
Tijdsspanne: Baseline, einde van deel A (tot 25 weken)
Baseline, einde van deel A (tot 25 weken)
Verandering van baseline tot einde van deel A in dystrofine-expressie en -lokalisatie van spierbiopsie (Deel A)
Tijdsspanne: Baseline, einde van deel A (tot 25 weken)
Baseline, einde van deel A (tot 25 weken)
Percentuele verandering vanaf baseline tot einde van Deel A in exon 44 overslaan gemeten in spierbiopsie aan het einde van de studie (Deel A)
Tijdsspanne: Baseline, einde van deel A (tot 25 weken)
Baseline, einde van deel A (tot 25 weken)
Anti-drug antilichaam (ADA) en anti-dystrofine antilichaam in serum (Deel A en OL Periode)
Tijdsspanne: Van baseline tot einde van de studie (tot 62 weken).
Van baseline tot einde van de studie (tot 62 weken).
Verandering vanaf baseline tot einde van OL-periode in 10-Meter Loop/Ren (10MWR) (Deel A en OL-periode)
Tijdsspanne: Baseline, einde van de studie (tot 62 weken)
Baseline, einde van de studie (tot 62 weken)
Verandering van baseline tot einde OL-periode in getimde opstaan van de vloer (Deel A en OL-periode)
Tijdsspanne: Baseline, Einde van de studie (tot 62 weken)
Baseline, Einde van de studie (tot 62 weken)
Verandering van baseline tot einde OL-periode in Timed 4-Stair Climb (4SC) (Deel A en OL-periode)
Tijdsspanne: Baseline, einde van de studie (tot 62 weken).
Baseline, einde van de studie (tot 62 weken).
Verandering vanaf baseline tot einde OL-periode in 95e percentiel Stap Snelheid (SV95C) (Deel A en OL-periode)
Tijdsspanne: Baseline, Einde van de studie (tot 62 weken)
Baseline, Einde van de studie (tot 62 weken)
Plasma-, spier- en urineconcentratie van ENTR-601-44 en zijn uiteindelijke metaboliet (Deel A en Open Label (OL)-periode)
Tijdsspanne: Vanaf de baseline tot het einde van de studie (maximaal 62 weken).
Vanaf de baseline tot het einde van de studie (maximaal 62 weken).
Verandering van baseline tot einde van OL-periode in North Star Ambulatory Assessment (NSAA) (deel A en OL-periode)
Tijdsspanne: Baseline, Einde van de Studie (tot 62 weken)
Ordinale schaal met 0 als de minimumscore en 34 als de maximumscore (hogere score - beter resultaat).
Baseline, Einde van de Studie (tot 62 weken)
Verandering van baseline tot einde van de OL-periode in de prestaties van de bovenste ledematen v2.0 (PUL 2.0) (deel A en OL-periode)
Tijdsspanne: Baseline, einde van de studie (tot 62 weken)
Ordinale schaal met 0 als de minimumscore en 42 als de maximumscore (hogere score - beter resultaat).
Baseline, einde van de studie (tot 62 weken)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Entrada Therapeutics, Inc.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Entrada Therapeutics Clinical Trials, Entrada Therapeutics, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

30 juni 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

28 maart 2029

Studie voltooiing (Geschat)

28 maart 2029

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

1 mei 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

17 juni 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

26 juni 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

9 maart 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

6 maart 2026

Laatst geverifieerd

1 maart 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ENTR-601-44-201
  • 2024-517584-23-00 (Ctis)
  • U1111-1316-5469 (Andere identificatie: WHO)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Beschrijving IPD-plan

De datasets gegenereerd tijdens en/of geanalyseerd tijdens het huidige onderzoek zullen naar verwachting niet beschikbaar worden gesteld vanwege de hoge commerciële gevoeligheid van de gegevens.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Entr-601-44

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Luxembourg

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren