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ENTR-601-44의 안전성과 효능을 평가하기 위해 Exon 44를 건너 뛰는 Duchenne 근이영양증 참가자에 대한 연구 (ELEVATE-44)

2026년 3월 6일 업데이트: Entrada Therapeutics, Inc.

Duchenne 근육 이영양증을 가진 참가자에 대한 2 부, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구는 Exon 44에 대한 엑손 근육 이영양증이 초기 다중 오름차순 복용량 파트 A를 건너 뛰기 위해 안전, 내약성, 약동학, 약동학 및 약물 역학을 601-44의 안전성 및 Entr-601-4의 효능을 평가합니다.

이것은 드문 유전 적 상태 인 Duchenne 근이영양증 (DMD)이있는 참가자에서 조사 의학 ENTR-601-44에 대한 연구입니다.

연구원들은 다음과 같이 원합니다. ENTR-601-44가 얼마나 안전한 지 테스트하고, 부작용에 대해 배우고, 위약에 비해 ENTER-601-44의 잠재적 긍정적 효과를 살펴 봅니다. 위약은 조사 의학처럼 보이지만 활성 성분은 포함되어 있지 않습니다. 이 요약에서 ENTR-601-44 및 위약을 모두 연구 치료라고합니다.

이 연구에는 두 부분이 있습니다. 파트 A : ENT-601-44가 안전한지 평가하고 B 부에 대한 ENTR-601-44의 최상의 용량을 결정합니다. 파트 B : 파트 A에서 결정된 용량에서 ENTT-601-44의 효과 및 안전성을 추가로 평가합니다.

참가자 :

  • 파트 A 및 파트 B에서 몇 주 동안 정맥으로 다중 정맥 내 주입 (느린 주입)의 형태로 연구 치료를받습니다.
  • 혈액 및 소변 검사, 신체 검사, 설문지 및 운동 테스트와 같은 검진 및 검사를 위해 정기적으로 클리닉을 방문하십시오. 참가자들은 참여 초기에 근육 생검을 할 것입니다. 그리고 마지막 복용량 후에 연구원들이 연구 약물의 결과로 근육의 변화가 있는지 비교할 수 있도록합니다.

참가자들은 건강이 안정적으로 유지되는 한 연구 중에 DMD에 대한 표준 치료 요법을 계속받을 수 있습니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

24

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 벨기에
      • Ghent, 벨기에, 9000
        • 모병
        • University Hospital Gent
        • 수석 연구원:
          • Nicolas Deconinck
        • 연락하다:
      • Leuven, 벨기에, 3000
        • 모병
        • UZ Leuven
        • 수석 연구원:
          • Liesbeth De Waele
        • 연락하다:
      • Liège, 벨기에, 4000
        • 모병
        • Centre Hospitalier Régional de la Citadelle
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Aurore Daron
  • 스페인
      • Barcelona, 스페인, 08950
        • 모병
        • Hospital Sant Joan de Deu
        • 수석 연구원:
          • Andres Nascimento
        • 연락하다:
      • Barcelona, 스페인, 08035
        • 모병
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • David Gomez Andres
  • 영국
      • Leeds, 영국, LS1 3EX
        • 모병
        • Leeds General Infirmary
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Cristina Martos Lozano
      • Liverpool, 영국, L122AP
        • 아직 모집하지 않음
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
        • 수석 연구원:
          • Rajesh Madhu
        • 연락하다:
      • London, 영국, WC1N 3JH
        • 모병
        • Great Ormond Street Hospital for Children
        • 수석 연구원:
          • Mariacristina Scoto
        • 연락하다:
      • Manchester, 영국, M13 9WL
        • 아직 모집하지 않음
        • Royal Manchester Children's Hospital
        • 수석 연구원:
          • Gary McCullagh
        • 연락하다:
      • Newcastle upon Tyne, 영국, NE1 3BZ
        • 모병
        • Freeman Hospital
        • 수석 연구원:
          • Michela Guglieri
        • 연락하다:
      • Oxford, 영국, OX3 9DU
        • 모병
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
        • 수석 연구원:
          • Laurent Servais
        • 연락하다:
  • 이탈리아
      • Milan, 이탈리아, 20132
        • 모병
        • IRCCS Ospedale San Raffaele
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Stefano Previtali
      • Milan, 이탈리아, 20162
        • 모병
        • Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico NeMO Milano
        • 수석 연구원:
          • Valeria Sansone
        • 연락하다:
      • Rome, 이탈리아, 00165
        • 모병
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Adele D'Amico

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

주요 포함 기준

  1. DMD의 유전자 진단 및 중앙 유전자 카운슬러가 검토 한 바와 같이 Exon 44 건너 뛰기에 적용 할 수있는 디스트로핀 유전자에서 병리학 적 변이를 확인했습니다.
  2. 조사자가 결정한 Duchenne 근이영양증과 호환되는 임상 징후로 출생시 남성을 배정합니다.
  3. 파트 A : 4-20 세, 포괄적.
  4. 외래 상태 파트 A : 스크리닝시 프로토콜에 따라 상지 V2.0 (PUL 2.0) 항목의 성능을 가진 외래
  5. 조사자가 평가 한 조직 생검을 얻기위한 적절한 근육.
  6. 다른 프로토콜 정의 기준이 적용됩니다.

주요 제외 기준

  1. 프로토콜 요구 사항을 준수 할 수있는 능력을 방해 할 수있는 중요한 의학적 상태.
  2. 연구 측정을 방해하거나 참가자의 안전을 위태롭게 할 수있는 첫 번째 연구 약물 전 4 주 전에 급성 질병이 있습니다.

  3. 다음 약물 사용 :

    1. 언제든지 엑손 건너 뛰기 치료로 사전 치료
    2. 언제든지 유전자 요법으로 사전 치료
    3. 스크리닝 기간 시작 30 일 전부터 연구 종료까지 항-응고제, 항 전역학 또는 항 혈소판제의 사용
    4. 스크리닝 전 30 일부터 연구가 끝날 때까지 비 DMD 상태에 대한 면역 억제제 사용
    5. 스크리닝 기간이 시작되기 30 일 전부터 연구 종료까지 기비 노 스테이트를 포함하여 히스톤 데 아세틸 라제 (HDAC) 억제제를 복용하거나 현재 복용하고 있습니다.
  4. 실험실 이상.
  5. 일주일 인공 호흡기 의존성 또는 기관 절개를 통한 침습적 기계적 환기 사용.
  6. 조사자에 의해 임상 적으로 유의 한 것으로 평가 된 비정상적인 심전도 (ECG) 판독 값을 가지고 있으며, 스크리닝시 또는 1 일째에 첫 번째 연구 약물의 복용량 이전에 Fridericia 보정 방법 (QTCF)> 450msec를 갖는 QT 간격을 갖는다.
  7. 첫 번째 용량 전 3 개월 이내에 또는 5 개의 반감기 내 (어느 쪽이든) 실험 또는 조사 약물 등을 받았습니다.
  8. 다른 프로토콜 정의 기준이 적용됩니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
위약 비교기: 위약
6 주마다 정맥 주입
의약품: ENTR-601-44- 일치하는 위약
정맥 주입
실험적: ENTR-601-44
6 주마다 정맥 주입
의약품: ENTR-601-44
정맥 주입

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
연구 프로토콜에 따른 치료 중 발생한 이상반응(TEAE)이 발생한 참가자 수 (파트 A 및 오픈 라벨(OL) 기간)
기간: 기저선부터 연구 종료까지(최대 62주).
안전성은 이상반응 모니터링, 신체 검사, 활력 징후 및 임상 검사실 검사를 통해 평가됩니다.
기저선부터 연구 종료까지(최대 62주).

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
근육 생검에서 웨스턴 블롯에 의한 디스트로핀의 기준선부터 파트 A 종료 시점까지의 변화 (파트 A)
기간: 기준선, A 부문 종료 시점(최대 25주)
기준선, A 부문 종료 시점(최대 25주)
근육 생검에서 근이영양증 발현 및 국소화의 기준선부터 파트 A 종료 시점까지의 변화 (파트 A)
기간: 기준선, 파트 A 종료 시점(최대 25주)
기준선, 파트 A 종료 시점(최대 25주)
연구 종료 시(파트 A) 근육 생검에서 측정된 엑손 44 스킵의 기준선부터 파트 A 종료 시까지의 백분율 변화
기간: 기준선, 파트 A 종료 시점(최대 25주)
기준선, 파트 A 종료 시점(최대 25주)
혈청 내 항의약품 항체(ADA) 및 항디스트로핀 항체 (Part A 및 OL Period)
기간: 기저선부터 연구 종료(최대 62주)까지.
기저선부터 연구 종료(최대 62주)까지.
10미터 걷기/달리기(10MWR)에서 기준선부터 OL 기간 종료 시점까지의 변화(파트 A 및 OL 기간)
기간: 기준선, 연구 종료 시점(최대 62주)
기준선, 연구 종료 시점(최대 62주)
기준선에서 개방 치료 기간 종료 시까지의 바닥에서 일어나기 시간 변화(파트 A 및 개방 치료 기간)
기간: 기준선, 연구 종료 시(최대 62주)
기준선, 연구 종료 시(최대 62주)
기저선에서 OL 기간 종료 시점까지의 Timed 4-Stair Climb (4SC) 변화 (Part A 및 OL 기간)
기간: 베이스라인, 연구 종료 시 (최대 62주).
베이스라인, 연구 종료 시 (최대 62주).
기저선에서 개방 투약 기간 말까지의 걸음 속도 95백분위수(SV95C) 변화(파트 A 및 개방 투약 기간)
기간: 기준선, 연구 종료 시점(최대 62주)
기준선, 연구 종료 시점(최대 62주)
ENTR-601-44 및 그 최종 대사산물의 혈장, 근육 및 요중 농도 (파트 A 및 개방형 라벨(OL) 기간)
기간: 기준선부터 연구 종료까지(최대 62주).
기준선부터 연구 종료까지(최대 62주).
기저선 대비 개방 치료 기간 말 North Star 보행 평가(NSAA)(파트 A 및 개방 치료 기간)의 변화
기간: 기준선, 연구 종료 시점(최대 62주)
최소 점수는 0, 최대 점수는 34인 서열 척도(점수가 높을수록 결과가 더 좋음).
기준선, 연구 종료 시점(최대 62주)
기저선 대비 OL 기간 말까지의 Upper Limb v2.0 (PUL 2.0) 성능 변화 (Part A 및 OL 기간)
기간: 기준선, 연구 종료 시점(최대 62주)
최소 점수가 0이고 최대 점수가 42인 순서 척도(점수가 높을수록 결과가 더 좋음).
기준선, 연구 종료 시점(최대 62주)

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Entrada Therapeutics, Inc.

수사관

  • 연구 책임자: Entrada Therapeutics Clinical Trials, Entrada Therapeutics, Inc.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2025년 6월 30일

기본 완료 (추정된)

2029년 3월 28일

연구 완료 (추정된)

2029년 3월 28일

연구 등록 날짜

최초 제출

2025년 5월 1일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2025년 6월 17일

처음 게시됨 (실제)

2025년 6월 26일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 3월 9일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 3월 6일

마지막으로 확인됨

2026년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • ENTR-601-44-201
  • 2024-517584-23-00 (씨티스)
  • U1111-1316-5469 (기타 식별자: WHO)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

IPD 계획 설명

현재 연구 중에 생성 및/또는 분석 된 데이터 세트는 데이터의 높은 상업적 민감도로 인해 제공되지 않을 것으로 예상됩니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

예

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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