Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A Duchenne izomdisztrófiával rendelkező résztvevőknél végzett tanulmány, amelyek az Exon 44-re képesek átugorni, hogy értékeljék az ent-601-44 biztonságát és hatékonyságát (ELEVATE-44)

2026. augusztus 12. frissítette: Entrada Therapeutics, Inc.

2 részből álló, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat a Duchenne izomdisztrófiával rendelkező résztvevőknél, amelyek az Exon 44-re képesek egy kezdeti többszörös emelkedő dózis A. részével átugorva, hogy felmérjék az ent-601-44 biztonságosságát, a farmakokinetikát és a farmakodinamikát), majd a B rész értékelésére és hatékonyságára, a B. rész értékelésére)

Ez egy tanulmány az ENT-601-44 vizsgálati orvoslásról azoknak a résztvevőknek, akiknek Duchenne izomdisztrófiája (DMD) van, ritka genetikai állapot.

A kutatók azt akarják, hogy teszteljék: tesztelni, mennyire biztonságos az ent-601-44, megismerkedhet minden mellékhatással, és megvizsgálja az ent-601-44 lehetséges pozitív hatásait a placebóval összehasonlítva. A placebo úgy néz ki, mint a vizsgálati orvoslás, de nem tartalmaz aktív összetevőt. Ebben az összefoglalóban az ent-601-44 és a placebót egyaránt tanulmányi kezeléseknek nevezzük.

A tanulmánynak 2 része van: A. Rész: Annak felmérése, hogy az ent-601-44 biztonságos-e, és meghatározza-e az ent-601-44 legjobb adagját a B. részben.

A résztvevők megteszik:

  • Kapjon vizsgálati kezelést többszörös intravénás (IV) infúziók (lassú injekció) formájában egy vénába az A. részben és a B. részben
  • Rendszeresen látogasson el a klinikára olyan ellenőrzésekhez és tesztekhez, mint például: vér- és vizeletvizsgálat, fizikai vizsgálatok, kérdőívek és testmozgási tesztek. A résztvevők részvételük kezdetén izombiopsziát folytatnak, és az utolsó dózisuk után, hogy a kutatók összehasonlítsák, hogy a vizsgált gyógyszer eredményeként megváltozott -e az izom.

A résztvevők a vizsgálat során folytathatják a DMD gondozási terápiájának megszerzését, mindaddig, amíg egészségük stabil marad.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

24

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Belgium
      • Ghent, Belgium, 9000
        • Toborzás
        • University Hospital Gent
        • Kutatásvezető:
          • Nicolas Deconinck
        • Kapcsolatba lépni:
      • Leuven, Belgium, 3000
        • Toborzás
        • UZ Leuven
        • Kutatásvezető:
          • Liesbeth De Waele
        • Kapcsolatba lépni:
      • Liège, Belgium, 4000
        • Toborzás
        • Centre Hospitalier Régional de la Citadelle
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Aurore Daron
  • Egyesült Királyság
      • Leeds, Egyesült Királyság, LS1 3EX
        • Toborzás
        • Leeds General Infirmary
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Cristina Martos Lozano
      • Liverpool, Egyesült Királyság, L122AP
        • Toborzás
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
        • Kutatásvezető:
          • Rajesh Madhu
        • Kapcsolatba lépni:
      • London, Egyesült Királyság, WC1N 3JH
        • Toborzás
        • Great Ormond Street Hospital for Children
        • Kutatásvezető:
          • Mariacristina Scoto
        • Kapcsolatba lépni:
      • Manchester, Egyesült Királyság, M13 9WL
        • Még nincs toborzás
        • Royal Manchester Children's Hospital
        • Kutatásvezető:
          • Gary McCullagh
        • Kapcsolatba lépni:
      • Newcastle upon Tyne, Egyesült Királyság, NE1 3BZ
        • Toborzás
        • Freeman Hospital
        • Kutatásvezető:
          • Michela Guglieri
        • Kapcsolatba lépni:
      • Oxford, Egyesült Királyság, OX3 9DU
        • Toborzás
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
        • Kutatásvezető:
          • Laurent Servais
        • Kapcsolatba lépni:
  • Olaszország
      • Milan, Olaszország, 20132
        • Toborzás
        • IRCCS Ospedale San Raffaele
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Stefano Previtali
      • Milan, Olaszország, 20162
        • Toborzás
        • Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico NeMO Milano
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Emilio Albamonte
      • Rome, Olaszország, 00165
        • Toborzás
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Adele D'Amico
  • Spanyolország
      • Barcelona, Spanyolország, 08950
        • Toborzás
        • Hospital Sant Joan de Déu
        • Kutatásvezető:
          • Andres Nascimento
        • Kapcsolatba lépni:
      • Barcelona, Spanyolország, 08035
        • Toborzás
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • David Gomez Andres

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Fő befogadási kritériumok

  1. A DMD és a megerősített patológiás variáns genetikai diagnosztizálása a dystrophin génben, amely az exon 44 -es átugrást igényel, a központi genetikai tanácsadó áttekintése szerint.
  2. Születéskor hozzárendelt férfi, a Duchenne izomdisztrófiával kompatibilis klinikai tünetekkel, a vizsgáló által meghatározottak szerint.
  3. A. rész: 4-20 éves, befogadó.
  4. Ambulatorikus státus A. RÉSZ: Ambuláns a felső végtag v2.0 (PUL 2.0) bejegyzésével, a protokoll szerint a szűréskor
  5. Megfelelő izom a szöveti biopszia előállításához, a vizsgáló által értékeltek szerint.
  6. Egyéb protokoll által meghatározott kritériumok vonatkoznak.

Fő kizárási kritériumok

  1. Bármely jelentős egyidejű egészségügyi állapot, amely zavarhatja a protokoll követelményeinek való megfelelés képességét.
  2. A vizsgálati gyógyszer első adagját megelőző 4 héten belül akut betegséggel jár, amely zavarhatja a vizsgálati méréseket vagy veszélyeztetheti a résztvevő biztonságát.

  3. A következő gyógyszerek használata:

    1. Előző kezelés bármely exon átugrási terápiával bármikor
    2. Bármely génterápiával végzett előzetes kezelés bármikor
    3. Anti-koagulánsok, antrombotikumok vagy vérlemezke-ellenes szerek használata legalább 30 nappal a szűrési időszak megkezdése előtt a vizsgálat végéig
    4. Immunszuppresszáns használata nem-DMD-állapotra a szűrés előtti 30 naptól a vizsgálat végéig
    5. Szedte vagy jelenleg szed egy hiszton -dezacetiláz (HDAC) inhibitort, beleértve (de nem kizárólag) givinostat -t, legalább 30 nappal a szűrési időszak kezdetét megelőzően a vizsgálat végéig
  4. Laboratóriumi rendellenességek.
  5. Nappali szellőztetőfüggőség vagy invazív mechanikus szellőzés bármilyen használata tracheostomia révén.
  6. Rendellenes elektrokardiogram (EKG) leolvasása van, amelyet a kutató klinikailag szignifikánsnak értékel, és/vagy QT -intervallum a Fridericia Correction Method (QTCF)> 450 ms -os szűréskor vagy az első adagot megelőzően az 1. napon.
  7. Bármely kísérleti vagy vizsgálati gyógyszert stb. Kapott az első adagot megelőző 3 hónapon belül vagy 5 félig (attól függően, hogy melyik hosszabb).
  8. Egyéb protokoll által meghatározott kritériumok vonatkoznak.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Placebo Comparator: Placebo
intravénás infúzió 6 hetente
Drog: Ent-601-44-megfelelő placebo
intravénás infúzió
Kísérleti: Ent-601-44
intravénás infúzió 6 hetente
Drog: Ent-601-44
intravénás infúzió

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A vizsgálati protokoll szerinti kezeléssel összefüggő mellékhatásokkal (TEAE) rendelkező résztvevők száma (A rész és Nyílt Címkézéses (OL) időszak)
Időkeret: Az alapvonalatól a vizsgálat végéig (legfeljebb 62 hétig).
A biztonságot mellékhatások monitorozásával, fizikális vizsgálattal, életfunkciós jelekkel és klinikai laboratóriumi vizsgálatokkal értékeljük.
Az alapvonalatól a vizsgálat végéig (legfeljebb 62 hétig).

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A bázisvonal változása az A rész végéig a disztrofin szintjében Western blot módszerrel izombiopsziából (A rész)
Időkeret: Alapvonal, A rész vége (legfeljebb 25 hét)
Alapvonal, A rész vége (legfeljebb 25 hét)
A bázisvonalhoz képest bekövetkezett változás a Part A végére a dystrophin expresszióban és lokalizációjában izombiopsziából (Part A)
Időkeret: Alapvonal, A rész vége (legfeljebb 25 hét)
Alapvonal, A rész vége (legfeljebb 25 hét)
Percent change from baseline to End of Part A in exon 44 skipping measured in muscle biopsy at End of Study (Part A)
Időkeret: Alapvonal, A rész vége (legfeljebb 25 hét)
Alapvonal, A rész vége (legfeljebb 25 hét)
Anti-gyógyszer antitest (ADA) és anti-dasztrofin antitest a szérumban (A rész és OL időszak)
Időkeret: Az alapvizsgálattól a vizsgálat végéig (legfeljebb 62 hétig).
Az alapvizsgálattól a vizsgálat végéig (legfeljebb 62 hétig).
Alapvonalról az OL időszak végére történő változás a 10 méteres séta/futás (10MWR) vizsgálatban (A rész és OL időszak)
Időkeret: Alapvonal, a vizsgálat vége (legfeljebb 62 hét)
Alapvonal, a vizsgálat vége (legfeljebb 62 hét)
A változás az alapvonalhoz képest az OL időszak végén a padlóról való időzített felkelésben (A rész és OL időszak)
Időkeret: Baseline, Vizsgálat vége (legfeljebb 62 hét)
Baseline, Vizsgálat vége (legfeljebb 62 hét)
A Timed 4-Stair Climb (4SC) alapértékéről az OL időszak végére bekövetkezett változás (A rész és OL időszak)
Időkeret: Alapvonal, tanulmány vége (legfeljebb 62 hét).
Alapvonal, tanulmány vége (legfeljebb 62 hét).
Változás a kiindulási értéktől a nyílt folytatás időszakának végén a 95. percentilis lépésszám (SV95C) tekintetében (A rész és a nyílt folytatás időszaka)
Időkeret: Alapvonal, tanulmány vége (legfeljebb 62 hét)
Alapvonal, tanulmány vége (legfeljebb 62 hét)
Az ENTR-601-44 és végső metabolitjának plazma-, izom- és vizeletkoncentrációja (A rész és nyílt címkézéses (OL) időszak)
Időkeret: A kiindulási értéktől a vizsgálat végéig (legfeljebb 62 hét).
A kiindulási értéktől a vizsgálat végéig (legfeljebb 62 hét).
Az alapterheléstől az OL periódus végéig történő változás a North Star Ambulatory Assessment (NSAA) értékelésben (A rész és az OL periódus)
Időkeret: Kiindulási állapot, a vizsgálat vége (legfeljebb 62 hét)
Ordinalis skála, ahol 0 a minimális pontszám és 34 a maximális pontszám (magasabb pontszám - jobb eredmény).
Kiindulási állapot, a vizsgálat vége (legfeljebb 62 hét)
A Performance of the Upper Limb v2.0 (PUL 2.0) (A rész és OL időszak) alapértékének változása az OL időszak végéig
Időkeret: Alapvonal, tanulmány vége (legfeljebb 62 hét)
Ordinalis skála 0-val mint minimális pontszám és 42-vel mint maximális pontszám (magasabb pontszám - jobb eredmény).
Alapvonal, tanulmány vége (legfeljebb 62 hét)

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Entrada Therapeutics, Inc.

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Entrada Therapeutics Clinical Trials, Entrada Therapeutics, Inc.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2025. június 30.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2029. március 28.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2029. március 28.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2025. május 1.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. június 17.

Első közzététel (Tényleges)

2025. június 26.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. augusztus 13.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. augusztus 12.

Utolsó ellenőrzés

2026. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • ENTR-601-44-201
  • 2024-517584-23-00 (Ctis)
  • U1111-1316-5469 (Egyéb azonosító: WHO)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

IPD terv leírása

A jelenlegi tanulmány során és/vagy elemzett adatkészleteket nem várhatóan elérhetővé teszik az adatok nagy kereskedelmi érzékenysége miatt.

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Igen

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel