Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie z uczestnikami z dystrofią mięśni Duchenne podlegającej eksonowi 44 pominięcia w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności ENT-601-44 (ELEVATE-44)

6 marca 2026 zaktualizowane przez: Entrada Therapeutics, Inc.

2-częściowe, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie u uczestników z dystrofią mięśniową Duchenne podlegającą eksonu 44 pomijającego początkową część wielokrotnej dawki wstępnej A w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki END-601-44, a następnie części B do oceny bezpieczeństwa i skuteczności ENT-44 (wysokości-44)

Jest to badanie medycyny badawczej ENT-601-44 u uczestników, którzy mają dystrofię mięśniową Duchenne (DMD), rzadki stan genetyczny.

Naukowcy chcą: sprawdzić, jak bezpieczny jest ENT-601-44, poznaj wszelkie skutki uboczne i spójrz na potencjalne pozytywne skutki ENT-601-44 w porównaniu do placebo. Placebo wygląda jak medycyna badawcza, ale nie zawiera żadnego aktywnego składnika. W tym podsumowaniu ENT-601-44 i placebo nazywane są leczeniem badawczym.

Badanie ma 2 części: Część A: Aby ocenić, czy ENT-601-44 jest bezpieczny i ustalić najlepszą dawkę ENT-601-44 dla części B. Część B: Aby dalej ocenić efekt i bezpieczeństwo ENT-601-44 w dawce określonej w części A.

Uczestnicy:

  • Otrzymuj badane leczenie w postaci wielu infuzji dożylnych (IV) (powolne wstrzyknięcie) w żyły w ciągu kilku tygodni w części A i w części B
  • Regularnie odwiedzaj klinikę, aby uzyskać kontrole i testy, takie jak: testy krwi i moczu, badania fizykalne, kwestionariusze i testy wysiłkowe. Uczestnicy będą mieli biopsję mięśni na początku uczestnictwa i po ostatniej dawce, aby umożliwić badaczom porównanie, czy nastąpiły zmiany w mięśniach w wyniku badanego leku.

Uczestnicy mogą nadal otrzymywać standard terapii opieki nad DMD podczas badania, o ile ich zdrowie pozostaje stabilne.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

24

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • Ghent, Belgia, 9000
        • Rekrutacyjny
        • University Hospital Gent
        • Główny śledczy:
          • Nicolas Deconinck
        • Kontakt:
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Rekrutacyjny
        • UZ Leuven
        • Główny śledczy:
          • Liesbeth De Waele
        • Kontakt:
      • Liège, Belgia, 4000
        • Rekrutacyjny
        • Centre Hospitalier Régional de la Citadelle
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Aurore Daron
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08950
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Sant Joan de Deu
        • Główny śledczy:
          • Andres Nascimento
        • Kontakt:
      • Barcelona, Hiszpania, 08035
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • David Gomez Andres
  • Włochy
      • Milan, Włochy, 20132
        • Rekrutacyjny
        • IRCCS Ospedale San Raffaele
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Stefano Previtali
      • Milan, Włochy, 20162
        • Rekrutacyjny
        • Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico NeMO Milano
        • Główny śledczy:
          • Valeria Sansone
        • Kontakt:
      • Rome, Włochy, 00165
        • Rekrutacyjny
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Adele D'Amico
  • Zjednoczone Królestwo
      • Leeds, Zjednoczone Królestwo, LS1 3EX
        • Rekrutacyjny
        • Leeds General Infirmary
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Cristina Martos Lozano
      • Liverpool, Zjednoczone Królestwo, L122AP
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
        • Główny śledczy:
          • Rajesh Madhu
        • Kontakt:
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
        • Rekrutacyjny
        • Great Ormond Street Hospital for Children
        • Główny śledczy:
          • Mariacristina Scoto
        • Kontakt:
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Royal Manchester Children's Hospital
        • Główny śledczy:
          • Gary McCullagh
        • Kontakt:
      • Newcastle upon Tyne, Zjednoczone Królestwo, NE1 3BZ
        • Rekrutacyjny
        • Freeman Hospital
        • Główny śledczy:
          • Michela Guglieri
        • Kontakt:
      • Oxford, Zjednoczone Królestwo, OX3 9DU
        • Rekrutacyjny
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
        • Główny śledczy:
          • Laurent Servais
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Główne kryteria włączenia

  1. Diagnoza genetyczna DMD i potwierdzona wariant patologiczny w genie dystrofiny podlegającym eksonie 44 przeglądu, jak przeglądu centralnego doradcy genetycznego.
  2. Przypisany mężczyzna po urodzeniu z objawami klinicznymi kompatybilnymi z dystrofią mięśniową Duchenne, jak określono przez badacza.
  3. Część A: 4-20 lat, włącznie.
  4. Status ambulatoryjny Część A: ambulatoryjne z wydajnością kończyny górnej V2.0 (PUL 2.0) zgodnie z protokołem podczas badania przesiewowego
  5. Odpowiedni mięsień do uzyskania biopsji tkanki ocenianej przez badacza.
  6. Obowiązują inne kryteria zdefiniowane przez protokoły.

Główne kryteria wykluczenia

  1. Wszelkie istotne jednoczesne choroby, które mogą zakłócać możliwość przestrzegania wymagań protokołu.
  2. Ma ostrą chorobę w ciągu 4 tygodni przed pierwszą dawką leku badawczego, który może zakłócać pomiary badań lub zagrozić bezpieczeństwu uczestnika.

  3. Zastosowanie następujących leków:

    1. Wcześniejsze leczenie dowolną terapią pomijającą ekson w dowolnym momencie
    2. Wcześniejsze leczenie dowolną terapią genową w dowolnym momencie
    3. Zastosowanie środków przeciwzakrzepowych, przeciwdziałających lub środków przeciwpłytkowych od co najmniej 30 dni przed rozpoczęciem okresu przesiewowego do końca badania
    4. Stosowanie immunosupresyjnego dla stanu bez DMD od 30 dni przed badaniem do końca badania
    5. Wziął lub obecnie przyjmuje inhibitor deacetylazy histonowej (HDAC), w tym (ale nie ograniczanie) giwinostatu od co najmniej 30 dni przed rozpoczęciem okresu badań do końca badania
  4. Nieprawidłowości laboratoryjne.
  5. Zależność wentylacyjna w ciągu dnia lub jakiekolwiek zastosowanie inwazyjnej wentylacji mechanicznej poprzez tracheostomię.
  6. Ma nieprawidłowy odczyt elektrokardiogramu (EKG) oceniany jako klinicznie istotny przez badacza, i/lub odstęp QT z metodą korekcji Fridericia (QTCF)> 450 ms podczas badań przesiewowych lub przed pierwszą dawką badanego leku w dniu 1.
  7. Otrzymał jakikolwiek eksperymentalny lub badający lek itp. W ciągu 3 miesięcy przed pierwszą dawką lub w ciągu 5 okresów półtrwania (w zależności od tego, w zależności od tego, w zależności od tego, co jest dłuższe).
  8. Obowiązują inne kryteria zdefiniowane przez protokoły.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
dożylna wlew co 6 tygodni
Lek: ENTR-601-44-Dopasowanie placebo
Wlew dożylny
Eksperymentalny: ENT-601-44
dożylna wlew co 6 tygodni
Lek: ENT-601-44
Wlew dożylny

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z niepożądanymi zdarzeniami związanymi z leczeniem (TEAE) zgodnie z protokołem badania (część A i okres otwartej etykiety (OL))
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do końca badania (do 62 tygodni).
Bezpieczeństwo będzie oceniane poprzez monitorowanie zdarzeń niepożądanych, badanie fizykalne, parametry życiowe i badania laboratoryjne.
Od wartości wyjściowej do końca badania (do 62 tygodni).

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości początkowej do końca Części A w dystrofine metodą Western blot z biopsji mięśnia (Część A)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, koniec części A (do 25 tygodni)
Punkt wyjściowy, koniec części A (do 25 tygodni)
Zmiana od wartości wyjściowej do końca części A w ekspresji i lokalizacji dystrofiny z biopsji mięśniowej (część A)
Ramy czasowe: Linia wyjściowa, koniec części A (do 25 tygodni)
Linia wyjściowa, koniec części A (do 25 tygodni)
Procentowa zmiana od wartości wyjściowej do końca Części A w pomiarze pomijania eksonu 44 w biopsji mięśnia na koniec badania (Część A)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, koniec części A (do 25 tygodni)
Wartość wyjściowa, koniec części A (do 25 tygodni)
Przeciwciała anty-lekowe (ADA) i przeciwciała anty-dystrofinowe w surowicy (Część A i okres OL)
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do końca badania (do 62 tygodni).
Od wartości wyjściowej do końca badania (do 62 tygodni).
Zmiana od wartości wyjściowej do końca okresu OL w teście 10-metrowego marszu/biegu (10MWR) (część A i okres OL)
Ramy czasowe: Linia wyjściowa, Koniec badania (do 62 tygodni)
Linia wyjściowa, Koniec badania (do 62 tygodni)
Zmiana wartości wyjściowej do końca okresu OL w teście wstawania z podłogi (część A i okres OL)
Ramy czasowe: Początkowa, Koniec badania (do 62 tygodni)
Początkowa, Koniec badania (do 62 tygodni)
Zmiana od wartości wyjściowej do końca okresu OL w teście wspinaczki po 4 stopniach (4SC) (część A i okres OL)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, koniec badania (do 62 tygodni).
Punkt wyjściowy, koniec badania (do 62 tygodni).
Zmiana od wartości wyjściowej do końca okresu OL w 95. centylu prędkości kroku (SV95C) (Część A i okres OL)
Ramy czasowe: Linia wyjściowa, koniec badania (do 62 tygodni)
Linia wyjściowa, koniec badania (do 62 tygodni)
Stężenie ENTR-601-44 i jego końcowego metabolitu w osoczu, mięśniach i moczu (część A i okres otwarty (OL))
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do końca badania (do 62 tygodni).
Od wartości wyjściowej do końca badania (do 62 tygodni).
Zmiana od wartości wyjściowej do końca okresu OL w ocenie zdolności poruszania się North Star (NSAA) (część A i okres OL)
Ramy czasowe: Linia bazowa, koniec badania (do 62 tygodni)
Skala porządkowa z 0 jako minimalnym wynikiem i 34 jako maksymalnym wynikiem (wyższy wynik - lepszy rezultat).
Linia bazowa, koniec badania (do 62 tygodni)
Zmiana od wartości wyjściowej do końca okresu OL w zakresie sprawności kończyny górnej v2.0 (PUL 2.0) (część A i okres OL)
Ramy czasowe: Wartości wyjściowe, koniec badania (do 62 tygodni)
Skala porządkowa z 0 jako minimalnym wynikiem i 42 jako maksymalnym wynikiem (wyższy wynik - lepszy rezultat).
Wartości wyjściowe, koniec badania (do 62 tygodni)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Entrada Therapeutics, Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Entrada Therapeutics Clinical Trials, Entrada Therapeutics, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

30 czerwca 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

28 marca 2029

Ukończenie studiów (Szacowany)

28 marca 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

1 maja 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 czerwca 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

26 czerwca 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

9 marca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 marca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ENTR-601-44-201
  • 2024-517584-23-00 (Ctis)
  • U1111-1316-5469 (Inny identyfikator: WHO)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Zestawy danych wygenerowane podczas i/lub analizowane podczas bieżącego badania nie powinny zostać udostępnione ze względu na wysoką wrażliwość komercyjną danych.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dystrofia mięśniowa Duchenne'a (DMD)

Badania kliniczne na ENT-601-44

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Luxembourg

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj