在安吉尔曼综合症患者中扩大访问/富有同情心的使用Rugonersen

为了使患者被考虑使用此EAP，他们必须同意参加Tangelo可选的开放标签扩展（OOE），并且没有偏离任何包含/排除标准，并且还没有接受过任何其他研究药物，以治疗tangelo OOE的最后剂量和EAP中的第一个剂量。

提出扩大访问请求的医师认为，通过EAP继续治疗，鲁纳森是正在考虑的患者的合适治疗选择。

纳入标准：

• 必须在启动任何研究要求的程序之前获得已签署的知情同意书。 参与者有父母，照顾者或法律代表（称为“看护人”），根据ICH和地方法规，他们可靠并且能够同意参与者

  • 至少18岁
  • 愿意并且有能力陪同参与者参加诊所访问，并根据需要通过电话，电子邮件或其他电子表格向网站提供
  • IS并可能仍然足够了解参与者的状况，以便根据要求回答查询。
• 患者先前曾签署过坦格罗（Tangelo）可选OOE的知情同意书，并完成了Tangelo研究的最终安全后续访问。
• 参与者能够遵守所有要求，包括抽血。
• 参与者能够在镇静或麻醉下进行腰椎穿刺（LP）和鞘内注射（IT）注射。
• 将符合有关避孕的要求，并得到照料者同意的确认。
• 根据医生的观点和临床判断，潜在的益处超过了基于个体患者的病史和程序资格标准，继续将Rugonersen作为研究疗法的潜在风险，并且由治疗医生判断，仍然适合医学上适合用Rugonersen治疗的医学治疗。

排除标准：

• 中度或严重强度和/或血斑的腰椎穿刺后临床意义的病史。
• 任何主要的医疗或手术程序的住院治疗，涉及筛查或计划在治疗期间计划的12周内的全身麻醉。
• 确定或推定对Rugonersen或其赋形剂的超敏反应。
• 在筛查前和入学时，允许的睡眠药物在4周内一直稳定。
• 在筛查前和入学时，允许的癫痫药物允许的药物稳定。
• 禁止在筛查前和入学时使用抗血小板或抗凝治疗2周。
• 在筛查前和入学时，同时进行的精神药物在4周内尚不稳定。
• 并发或计划同时参与任何临床试验（包括观察性，非药物或非际交往）。
• 先前参与细胞疗法，基因疗法或基因编辑或任何其他调节临床试验的基因表达，例如除鲁戈纳森以外的反义寡核苷酸（ASO）治疗。
• 在此EAP期间，参与了使用药物或非药物治疗的任何其他研究。
• 由于安全原因而停止参与Tangelo研究（BP41674）的参与者不符合资格。