Расширенное доступ/сострадательное использование Rugonersen у пациентов с синдромом Ангелмана

Чтобы пациент был рассмотрен для этого EAP, он должен был согласиться на участие в дополнительном расширении открытых яблок Tangelo (OOE) и не отклонился от ни одного из критериев включения/ исключения и не получили никакого другого исследовательского препарата для лечения в течение последней дозы Tangelo OOE и первой дозы в EAP.

Врач, делающий запрос на расширенный доступ, рассматривает продолжение лечения через EAP с Rugonersen как подходящий вариант лечения для рассматриваемого пациента.

Критерии включения:

• Подписанное информированное согласие должно быть получено до начала любых учебных процедур. У участника есть родитель, опекун или юридический представитель (называемый «попечителем»), который является надежным и способным согласиться на участника в соответствии с ICH и местными правилами

  • Не менее 18 лет
  • Готов и способный сопровождать участника для посещений клиники и быть доступным на сайте по телефону, электронной почте или другой электронной форме по мере необходимости
  • Является и, вероятно, останется достаточно осведомленным о состоянии участника, чтобы ответить на запросы по запросу.
• Пациент ранее подписал информированное согласие на дополнительную OOE Tangelo и завершил последующее посещение последующего наблюдения за безопасностью для исследования Tangelo.
• Участник может соблюдать все требования, включая розыгрыш крови.
• Участник может подвергаться поясничной пункции (LP) и интратекальной (IT) в при инъекции при седации или анестезии, которая считается подходящей.
• Будет соответствовать требованиям, касающимся контрацепции, и подтверждается согласием опекуна.
• По мнению и клиническому суждению врача, потенциальная выгода превышает потенциальный риск продолжения Ругонерсена в качестве исследуемой терапии, основанной на критериях болезни пациента и критериях приемлемости программы, и оценивается врачом, который все еще подходит для лечения с Rugonersen.

Критерии исключения:

• История клинически значимой пост -поясничной прокола головной боли умеренной или тяжелой интенсивности и/или кровяного участка.
• Госпитализация для любой основной медицинской или хирургической процедуры, включающей общую анестезию в течение 12 недель после скрининга или запланированного во время лечения.
• Установлен или предполагаемая гиперчувствительность к Rugonersen или его наполнителям.
• Разрешенные препараты для сна не были стабильными в течение 4 недель до проверки и во время зачисления.
• Разрешенные лекарства от эпилепсии не были стабильными в течение 12 недель до проверки и во время зачисления.
• Запрещено использование антиагрегантной или антикоагулянтной терапии в течение 2 недель до скрининга и во время зачисления.
• Одновременные психотропные препараты не были стабильными в течение 4 недель до проверки и во время зачисления.
• Одновременное или запланированное одновременное участие в любом клиническом испытании (включая наблюдательный, нетребитый или неинтеренционный).
• Предыдущее участие в клеточной терапии, генной терапии или редактировании генов, или в любом другом клиническом исследовании экспрессии генов, таких как антисмысловое олигонуклеотидное лечение (ASO), кроме Rugonersen.
• Участие в любом другом исследовании с лекарственными средствами или лечениями во время этого EAP.
• Участники, которые прекратили участие в исследовании Tangelo (BP41674) по соображениям безопасности, не имеют права.