Rugonersenin laajennettu pääsy/myötätuntoinen käyttö Angelman -oireyhtymäpotilailla
Jotta potilasta tulisi harkita tätä EAP: tä varten, heidän on oltava suostuneet osallistumaan tangelo-valinnaiseen avoimeen laajennukseen (OOE) ja jatkavat sisällyttämis-/ poissulkemiskriteerien täyttämistä eivätkä ole saaneet mitään muuta tutkimuslääkettä, joka hoitaa Tangelo OOE: n viimeisen annoksen ja ensimmäisen annoksen EAP: n välillä.
Laajennetun pääsyn pyynnöstä pyydettävä lääkäri harkitsee jatkuvan hoidon kautta Rugonersenin kanssa sopivaksi hoitovaihtoehdoksi tarkasteltavalle potilaalle.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämän EAP: n tavoitteena on antaa Rugonersenille saataville potilaille, jotka ovat aiemmin suostuneet osallistumaan tangelo-valinnaiseen avoimeen laajennukseen (OOE).
Kelpoisuusarviointia tarvitaan potilaille, jotka saapuvat EAP: hen sen jälkeen, kun he ovat suorittaneet viimeisen vierailun Tangelo -tutkimuksessa. Uudelleenarvioinnin tarkoituksena on varmistaa, että potilas jatkaa kelpoisuuskriteerien täyttämistä. Asiaankuuluvat arvioinnit kelpoisuuden vahvistamiseksi (ts. Kyyhkö, verihiutaleet, munuaisten toiminta) ovat osa annostelua edeltävää arviointia, ja ne voidaan suorittaa ennen EAP-annostusta joko päivällä ennen annostusta tai annostuspäivää.
Osallistujien päivitetty sairaushistoria on saatettava päätökseen ennen EAP: n pääsyä.
EAP: lle annosohjelma annetaan 120 mg 16 viikon välein.
Opintotyyppi
Laajennettu käyttöoikeustyyppi
- Yksittäiset potilaat
Yhteystiedot ja paikat
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Jotta potilasta tulisi harkita tätä EAP: tä varten, heidän on oltava suostuneet osallistumaan tangelo-valinnaiseen avoimeen laajennukseen (OOE), eikä he ole poikenneet mistään sisällyttämis-/ poissulkemiskriteeristä, eikä ole saanut mitään muuta tutkimuslääkettä Tangelo OOE: n viimeisen annoksen ja ensimmäisen annoksen välillä EAP: ssä.
Laajennetun pääsyn pyynnöstä pyydettävä lääkäri harkitsee jatkuvan hoidon kautta Rugonersenin kanssa sopivaksi hoitovaihtoehdoksi tarkasteltavalle potilaalle.
Sisällyttämiskriteerit:
Allekirjoitettu tietoinen suostumus on saatava ennen tutkimuksen vaatimien menettelyjen aloittamista. Osallistujalla on vanhempi, hoitaja tai laillinen edustaja (kutsutaan "hoitajaksi"), joka on luotettava ja pystyy suostumaan osallistujalle ICH: n ja paikallisten määräysten mukaisesti
- Vähintään 18 -vuotias
- Halukas ja kykenevä seuraamaan osallistujaa klinikkavierailuihin ja ovat sivuston käytettävissä puhelimitse, sähköpostitse tai muuhun sähköiseen muotoon tarvittaessa
- On ja todennäköisesti pysyy riittävän tuntevana osallistujan tilassa vastatakseen kyselyihin pyynnön mukaisesti.
- Potilas oli aikaisemmin allekirjoittanut tietoisen suostumuksen Tangelo-valinnaiselle OOE: lle ja suorittanut lopullisen turvallisuuden seurantavierailun Tangelo-tutkimukseen.
- Osallistuja pystyy noudattamaan kaikkia vaatimuksia, mukaan lukien veriveto.
- Osallistuja pystyy läpikäymään lannerangan (LP) ja intratekaalisen (IT) injektion sedaation tai anestesian alla tarkoituksenmukaisena.
- Noudattaa ehkäisyä koskevia vaatimuksia, ja se vahvistaa hoitajan suostumus.
- Lääkärin mielestä ja kliinisessä arvioinnissa mahdollinen hyöty on suurempi kuin mahdollinen riski jatkaa Rugonersenia tutkimusterapiana, joka perustuu yksittäisen potilaan sairaushistoriaan ja ohjelman kelpoisuuskriteereihin, ja hoitava lääkäri arvioi edelleen lääketieteellisesti soveltuvan Rugonersenin hoitoon.
Poissulkemiskriteerit:
- Kliinisesti merkittävän lannerangan jälkeisen punktumispäänsärky, jolla on kohtalainen tai vakava voimakkuus ja/tai verilaastari.
- Sairaalahoitoon kaikissa suurissa lääketieteellisissä tai kirurgisissa toimenpiteissä, joihin liittyy yleinen anestesia 12 viikon kuluessa hoidon aikana seulonnasta tai suunnitellusta.
- Varmennettu tai oletettu yliherkkyys Rugonersenille tai sen apuaineille.
- Sallitut unilääkkeet eivät ole olleet vakaita 4 viikkoa ennen seulontaa ja ilmoittautumishetkellä.
- Epilepsian sallimat lääkkeet eivät ole olleet vakaita 12 viikkoa ennen seulontaa ja ilmoittautumishetkellä.
- Kielletty käyttöliittymä- tai antikoagulanttihoidon käyttö 2 viikkoa ennen seulontaa ja ilmoittautumishetkellä.
- Samanaikaiset psykotrooppiset lääkkeet eivät ole olleet vakaita 4 viikkoa ennen seulontaa ja ilmoittautumishetkellä.
- Samanaikainen tai suunniteltu samanaikainen osallistuminen mihin tahansa kliiniseen tutkimukseen (mukaan lukien havainnolliset, ei-lääkkeet tai ei-interventualit).
- Aikaisempi osallistuminen soluterapiaan, geeniterapiaan tai geenin muokkaamiseen tai mihin tahansa muuhun geeniekspressioon moduloivaan kliiniseen tutkimukseen, kuten antisense -oligonukleotidihoito (ASO) muu kuin Rugonersen.
- Osallistuminen muihin lääketutkimuksiin, joissa on lääke- tai ei-lääkehoitoja tämän EAP: n aikana.
- Osallistujat, jotka lopettivat osallistumisen Tangelo -tutkimukseen (BP41674) turvallisuussyistä, eivät ole kelvollisia.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Opintojen ennätyspäivät
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- OHB-EAP
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .