Uitgebreide toegang/medelevend gebruik van Rugonersen bij patiënten met het Angelman -syndroom

Om een ​​patiënt voor dit EAP te laten overwegen, moeten ze hebben ingestemd om deel te nemen aan de Tangelo Optionele Open-Label Extension (OOE) en, is niet afgeweken van een van de inclusie/ uitsluitingscriteria en hebben geen ander onderzoeksgeneesmiddel ontvangen voor de behandeling van de behandeling van de laatste dosis van de Tangelo Ooe en de eerste dosis in de EAP.

De arts die het verzoek om uitgebreide toegang doet, beschouwt de voortdurende behandeling via de EAP met Rugonersen als een geschikte behandelingsoptie voor de in beschouwing van de patiënt.

Inclusiecriteria:

• Ondertekende geïnformeerde toestemming moet worden verkregen voorafgaand aan de start van eventuele onderzoeksprocedures. De deelnemer heeft een ouder, verzorger of wettelijke vertegenwoordiger (aangeduid als "verzorger") die betrouwbaar is en in staat is om toestemming te geven voor de deelnemer volgens ICH en lokale voorschriften

  • Minstens 18 jaar
  • Bereid en in staat om de deelnemer te vergezellen naar kliniekbezoeken en beschikbaar te zijn voor de site per telefoon, e -mail of ander elektronisch formulier indien nodig
  • Is en zal waarschijnlijk voldoende goed geïnformeerd blijven van de toestand van de deelnemer om te reageren op vragen zoals gevraagd.
• Patiënt had eerder geïnformeerde toestemming voor de Tangelo Optionele OOE ondertekend en een definitief bezoekbezoek voor de veiligheid van de veiligheid afgerond voor de Tangelo-studie.
• Deelnemer is in staat om te voldoen aan alle vereisten, inclusief bloedafnames.
• Deelnemer is in staat om lumbale punctie (LP) en intrathecale (IT) injectie onder sedatie of anesthesie te ondergaan, zoals passend wordt geacht.
• Zal voldoen aan de vereisten met betrekking tot anticonceptie en wordt bevestigd door toestemming van de verzorger.
• In het advies en de klinische oordeel van de arts weegt het potentiële voordeel op tegen het potentiële risico op het voortzetten van Rugonersen als een onderzoekstherapie, gebaseerd op de medische geschiedenis van de individuele patiënt en de criteria van het programma, en beoordeeld door de behandelend arts als nog steeds medisch geschikt voor behandeling met Rugonersen.

Uitsluitingscriteria:

• Geschiedenis van klinisch significante post -lumbale punctie hoofdpijn van matige of ernstige intensiteit en/of bloedpleister.
• Ziekenhuisopname voor een belangrijke medische of chirurgische procedure met algemene anesthesie binnen 12 weken na screening of gepland tijdens de behandeling.
• Vastgestelde of vermoedelijke overgevoeligheid voor de Rugonersen of zijn hulpstoffen.
• Toegestane slaapmedicijnen zijn 4 weken niet stabiel geweest voorafgaand aan de screening en op het moment van inschrijving.
• Toegestane medicijnen voor epilepsie zijn 12 weken niet stabiel geweest voorafgaand aan de screening en op het moment van inschrijving.
• Verboden gebruik van antiplatelet- of anticoagulantietherapie gedurende 2 weken voorafgaand aan screening en op het moment van inschrijving.
• Gelijktijdige psychotrope medicijnen zijn 4 weken niet stabiel geweest voorafgaand aan de screening en op het moment van inschrijving.
• Gelijktijdige of geplande gelijktijdige deelname aan een klinische proef (inclusief observationeel, niet-drugs of niet-interventioneel).
• Eerdere deelname aan cellulaire therapie, gentherapie of genbewerking, of een andere genexpressie die de klinische studie moduleert, zoals een antisense oligonucleotide (ASO) behandeling anders dan Rugonersen.
• Deelname aan een ander onderzoek met medicijn- of niet-drugsbehandelingen tijdens deze EAP.
• Deelnemers die de deelname aan de Tangelo -studie (BP41674) hebben stopgezet, komen om veiligheidsredenen niet in aanmerking.