Bővített hozzáférés/együttérző rugonersen használata Angelman -szindrómás betegeknél

Ahhoz, hogy a beteget figyelembe vegyék az EAP-nál, beleegyezést kell vállalniuk a Tangelo Opcionális Nyílt Bővítés (OOE) részvételéhez, és nem térnek el a befogadási/ kizárási kritériumok egyikétől, és nem kaptak más vizsgálati gyógyszert a Tangelo OOE utolsó adagja és az EAP-ban lévő első adag kezelésére.

A kibővített hozzáférés iránti kérelmét kérelmező orvos úgy véli, hogy a Rugonersennel folytatott EAP -n keresztül folytatott kezelést a vizsgált beteg számára megfelelő kezelési lehetőség.

Befogadási kritériumok:

• Az aláírt tájékozott hozzájárulást a tanulmány által igényelt eljárások megkezdése előtt kell beszerezni. A résztvevőnek van egy szülő, gondozó vagy jogi képviselő („gondozónak” hivatkozva), aki megbízható és képes hozzájárulni a résztvevőnek az ICH és a helyi rendeletek szerint

  • Legalább 18 éves
  • Hajlandó és képes kísérni a résztvevőt a klinikai látogatásokra, és szükség esetén telefonon, e -mailben vagy más elektronikus űrlapon elérhető a webhelyen
  • És valószínűleg eléggé ismeri a résztvevő állapotát annak érdekében, hogy a kérésre a lekérdezésekre válaszoljon.
• A beteg korábban tájékozott hozzájárulást írt alá a Tangelo Opcionális OOE-hez, és befejezte a Tangelo tanulmányának végleges biztonsági nyomonkövetési látogatását.
• A résztvevő képes teljesíteni az összes követelményt, beleértve a vérrögzítést is.
• A résztvevő képes az ágyéki punkciókon (LP) és az intrathecal (IT) injekciót szedáció vagy érzéstelenítés alatt tartani.
• Megfelel a fogamzásgátlásra vonatkozó követelményeknek, és ezt a gondozói hozzájárulás megerősíti.
• Az orvos véleménye és klinikai megítélése szerint a potenciális haszon meghaladja a Rugonersen mint vizsgálati terápia folytatásának potenciális kockázatát, az egyéni beteg kórtörténetének és a programok támogathatóságának kritériumain alapul, és a kezelő orvos úgy ítélte meg, hogy továbbra is orvosi szempontból alkalmas a rugonersekkel történő kezelésre.

Kizárási kritériumok:

• A klinikailag szignifikáns lumbális punkciós punkciós történelem mérsékelt vagy súlyos intenzitású és/vagy vérfoltok fejfájását.
• Kórházi ápolás bármilyen jelentős orvosi vagy műtéti eljáráshoz, amely az általános érzéstelenítést magában foglalja, a szűréstől számított 12 héten belül vagy a kezelés során tervezett 12 héten belül.
• Megállapított vagy feltételezhető túlérzékenység a Rugonersen vagy annak segédanyagaival szemben.
• A megengedett alvási gyógyszerek nem voltak stabilak 4 hétig a szűrés előtt és a beiratkozás idején.
• Az epilepsziára vonatkozó megengedett gyógyszerek nem voltak stabilak 12 hétig a szűrés előtt és a beiratkozás idején.
• Tiltott használata a szűrés és a beiratkozás időpontjában 2 hétig 2 hétig.
• Az egyidejű pszichotróp gyógyszerek 4 hétig nem voltak stabilak a szűrés előtt és a beiratkozás idején.
• Egyidejű vagy tervezett egyidejű részvétel bármely klinikai vizsgálatban (beleértve a megfigyelési, nem kábítószer vagy nem intervenciós).
• Korábbi részvétel a sejtterápiában, a génterápiában vagy a gént szerkesztésben, vagy bármilyen más gént expressziós klinikai vizsgálatban, például egy antiszensz oligonukleotid (ASO) kezelésben, a Rugonersen kivételével.
• Részvétel bármely más, gyógyszer- vagy nem kábítószer-kezeléssel végzett kutatásban az EAP során.
• Azok a résztvevők, akik biztonsági okok miatt abbahagyták a Tangelo tanulmányban való részvételt (BP41674), nem jogosultak.