Angelman 증후군 환자에서 Rugonersen의 확장/자비로운 사용
환자 가이 EAP에 대해 고려되기 위해서는 Tangelo 옵션 오픈 라벨 확장 (OOE)에 참여하기로 동의했으며 포함/ 배제 기준을 계속 충족시키고 Tangelo Ooe의 마지막 복용량과 EAP의 첫 번째 복용량 사이의 치료를 위해 다른 조사 약물을받지 못했습니다.
확장 된 접근 요청을하는 의사는 Rugonersen을 통한 EAP를 통한 지속적인 치료를 고려중인 환자에게 적합한 치료 옵션으로 간주합니다.
연구 개요
상세 설명
이 EAP의 목표는 이전에 Tangelo 옵션 Open-Label Extension (OOE)에 참여하기로 동의 한 환자에게 Rugonersen을 이용할 수 있도록하는 것입니다.
Tangelo 연구에서 최종 방문을 마친 후 EAP에 들어가는 환자에게는 자격 재평가가 필요합니다. 재평가의 목적은 환자가 자격 기준을 계속 충족시키는 것입니다. 적격성 (즉, 응고, 혈소판, 신장 기능)을 확인하기위한 관련 평가는 사전 투여 평가의 일부이며 투약 전날 또는 투여 날에 EAP 투약 전에 수행 할 수 있습니다.
참가자를위한 업데이트 된 병력은 EAP에 들어가기 전에 완료해야합니다.
EAP의 경우, 용량 요법은 16 주마다 120mg이 투여 될 것이다.
연구 유형
확장 액세스 유형
- 개별 환자
연락처 및 위치
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
환자 가이 EAP에 대해 고려되기 위해서는 Tangelo 옵션 오픈 라벨 확장 (OOE)에 참여하기로 동의했으며, 포함/ 제외 기준 중 어느 것도 벗어나지 않았으며, 탱글 루우의 마지막 용량과 EAP에서 첫 번째 복용량 사이의 치료를 위해 다른 조사 약물을받지 못했습니다.
확장 된 접근 요청을하는 의사는 Rugonersen을 통한 EAP를 통한 지속적인 치료를 고려중인 환자에게 적합한 치료 옵션으로 간주합니다.
포함 기준 :
서명 된 사전 동의는 학습에 대한 절차를 시작하기 전에 얻어야합니다. 참가자는 ICH 및 지역 규정에 따라 참가자에게 신뢰할 수 있고 동의 할 수있는 부모, 간병인 또는 법적 대리인 ( "간병인")이 있습니다.
- 18 세 이상
- 참가자가 클리닉 방문을 기꺼이 동반하고 필요에 따라 전화, 이메일 또는 기타 전자 양식으로 사이트에 제공 할 수 있습니다.
- 요청 된대로 쿼리에 응답하기 위해 참가자의 상태를 충분히 알고있을 것입니다.
- 환자는 이전에 Tangelo 옵션 OOE에 대한 사전 동의에 서명했으며 Tangelo 연구를위한 최종 안전 후속 방문을 완료했습니다.
- 참가자는 혈액 추첨을 포함한 모든 요구 사항을 준수 할 수 있습니다.
- 참가자는 적절하다고 간주되는 진정 또는 마취하에 요추 천자 (LP)와 척수강 내 주사를받을 수 있습니다.
- 피임에 관한 요구 사항을 준수하며 간병인 동의에 의해 확인됩니다.
- 의사의 의견과 임상 적 판단에서, 잠재적 이익은 개별 환자의 병력 및 프로그램 자격 기준에 근거하여 Rugonersen을 조사 요법으로 지속 할 수있는 잠재적 위험을 능가하고 치료 의사가 여전히 Rugonersen으로 치료하기에 의학적으로 의학적으로 적합한 것으로 판단됩니다.
제외 기준 :
- 임상 적으로 유의 한 역사 요추 천자 후 두통의 중간 정도 또는 중증 강도 및/또는 혈액 패치의 역사.
- 치료 중 심사 후 12 주 이내에 전신 마취와 관련된 주요 의료 또는 수술 절차에 대한 입원.
- Rugonersen 또는 그 부형제에 대한 확인 또는 추정 과민증.
- 허가 된 수면제는 선별 전과 등록시 4 주 동안 안정되지 않았습니다.
- 간질에 대한 허가 약물은 선별 전과 등록 시점에 12 주 동안 안정되지 않았습니다.
- 스크리닝 전 2 주 동안 및 등록 시점에 항 혈소판 또는 항 응고 요법의 금지.
- 동시 정신성 약물은 선별 전과 등록시 4 주 동안 안정되지 않았습니다.
- 임상 시험에 동시 또는 계획된 동시 참여 (관찰, 비 약물 또는 비교 전통적 포함).
- 세포 요법, 유전자 요법 또는 유전자 편집 또는 rugonersen 이외의 안티센스 올리고 뉴클레오티드 (ASO) 치료와 같은 임상 시험 조절에 대한 이전의 이전 참여.
- 이 EAP 동안 약물 또는 비 마약 치료법을 사용한 다른 연구 연구에 참여합니다.
- 안전상의 이유로 Tangelo Study (BP41674) 참여를 중단 한 참가자는 자격이 없습니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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