エンジェルマン症候群の患者におけるルゴナーセンのアクセス/思いやりの拡大/思いやりのある使用
このEAPの患者が検討されるためには、タンゲロのオプションのオプション拡張（OOE）に参加することに同意し、包含/除外基準を満たし続け、タンジェロOOEの最後の用量とEAPの最初の用量の間の治療のための他の治療薬を受けていません。
拡張されたアクセスを要求する医師は、RugonersenとのEAPを介した継続的な治療を考慮して、検討中の患者に適した治療オプションであると考えています。
調査の概要
詳細な説明
このEAPの目標は、以前にTangeloオプションのオプションオープンラベル拡張（OOE）に参加することに同意した患者がルゴナーセンを利用できるようにすることです。
Tangeloの研究で最終訪問を完了した後、EAPに入っている患者には、適格性の再評価が必要です。 再評価の目的は、患者が適格基準を満たし続けることを保証することです。 適格性（すなわち、凝固、血小板、腎機能）を確認するための関連する評価は、投与前の評価の一部であり、投与前または投与日のいずれかでEAP投与の前に実施できます。
参加者のための更新された病歴は、EAPに入る前に完了する必要があります。
EAPの場合、線量レジメンは16週間ごとに120 mgの投与されます。
研究の種類
拡張アクセス タイプ
- 個々の患者
連絡先と場所
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
説明
患者がこのEAPで検討されるためには、タンゲロのオプションのオープンラベル拡張（OOE）に参加することに同意したに違いありません。また、包含/除外基準のいずれからも逸脱しておらず、タンゲロOOEの最後の用量とEAPの最初の用量の間の治療のために他の治療薬を受けていません。
拡張されたアクセスを要求する医師は、RugonersenとのEAPを介した継続的な治療を考慮して、検討中の患者に適した治療オプションであると考えています。
包含基準：
署名されたインフォームドコンセントは、研究が必要とする手順の開始前に取得する必要があります。 参加者には親、介護者、または法定代理人（「介護者」と呼ばれます）があり、ICHおよび現地の規制に従って参加者に同意できる信頼性があり、同意することができます
- 少なくとも18歳
- 参加者に診療所の訪問に同行し、電話、電子メール、または必要に応じてその他の電子フォームでサイトを利用できるようにすることができます
- 要求されているように、クエリに応答するために、参加者の状態について十分に知識がある可能性があります。
- 患者は以前にTangeloのオプションOOEのインフォームドコンセントに署名し、Tangelo研究の最終的な安全フォローアップ訪問を完了しました。
- 参加者は、採血を含むすべての要件に従うことができます。
- 参加者は、適切と見なされるように、鎮静または麻酔下で腰椎穿刺（LP）および腔内（IT）注射を受けることができます。
- 避妊に関する要件に準拠し、介護者の同意によって確認されます。
- 医師の意見と臨床判断では、個々の患者の病歴とプログラムの適格性基準に基づいて、治療療法としての潜在的な利益の潜在的なリスクを高めます。
除外基準：
- 中程度または重度の強度および/または血液パッチの臨床的に重要な腰部穿刺後頭痛。
- スクリーニングから12週間以内に全身麻酔を含む主要な医療または外科的処置の入院または治療中に計画されています。
- Rugonersenまたはその賦形剤に対する確認または推定の過敏症。
- 許可された睡眠薬は、スクリーニングの4週間、および登録時に安定していませんでした。
- てんかんの許可された薬は、スクリーニング前および登録時に12週間安定していません。
- スクリーニング前および登録時に、抗血小板または抗凝固療法の使用を禁止しています。
- 同時の向精神薬は、スクリーニング前および登録時に4週間安定していません。
- 臨床試験（観察、非薬物、または非介入型を含む）への同時または計画的参加。
- 細胞療法、遺伝子療法または遺伝子編集、またはルゴネルセン以外のアンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）治療などの臨床試験を調節する他の遺伝子発現への以前の参加。
- このEAP中の薬物または非薬物治療を用いた他の研究研究への参加。
- 安全上の理由により、タンゲロ研究（BP41674）への参加を中止した参加者は資格がありません。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
協力者と研究者
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研究記録日
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- OHB-EAP
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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