Udvidet adgang/medfølende brug af Rugonersen hos patienter med Angelman -syndrom

For at en patient skal overvejes til denne EAP, skal de have accepteret at deltage i Tangelo-valgfri open-label-udvidelse (OOE), og har ikke afviget fra nogen af ​​inkludering/ ekskluderingskriterierne og har ikke modtaget noget andet undersøgelsesmedicin til behandling af As mellem den sidste dosis af tangelo ooe og den første dosis i EAP.

Lægen, der fremsætter anmodningen om udvidet adgang, betragter fortsat behandling via EAP med Rugonersen som en passende behandlingsmulighed for den betragtede patient.

Inkluderingskriterier:

• Underskrevet informeret samtykke skal opnås inden påbegyndelsen af ​​eventuelle undersøgte procedurer. Deltageren har en forælder, plejer eller juridisk repræsentant (kaldet "plejeperson"), der er pålidelig og i stand til at samtykke til deltageren i henhold til ICH og lokale regler

  • Mindst 18 år gammel
  • Villig og i stand til at ledsage deltageren til klinikbesøg og være tilgængelig på webstedet via telefon, e -mail eller anden elektronisk form efter behov
  • Er og vil sandsynligvis forblive tilstrækkeligt kyndig til deltagerens tilstand for at reagere på forespørgsler som anmodet om.
• Patienten havde tidligere underskrevet informeret samtykke til Tangelo valgfri OOE og afsluttet et endeligt sikkerhedsopfølgningsbesøg for Tangelo-undersøgelsen.
• Deltager er i stand til at overholde alle krav inklusive blodtræk.
• Deltager er i stand til at gennemgå lumbale punktering (LP) og intratekal (IT) injektion under sedation eller anæstesi som anses for passende.
• Vil overholde kravene vedrørende prævention og bekræftes af caregiver -samtykke.
• I den udtalelse og den kliniske vurdering af lægen opvejer potentiel fordel potentiel risiko for at fortsætte Rugonersen som en undersøgelsesbehandling, der er baseret på den enkelte patients medicinske historie og programberettigelseskriterier, og bedømt af den behandlende læge til stadig at være medicinsk egnet til behandling med Rugonersen.

Ekskluderingskriterier:

• Historie om klinisk signifikant post lumbale punkteringshovedpine af moderat eller alvorlig intensitet og/eller blodplaster.
• Hospitalisering til enhver større medicinsk eller kirurgisk procedure, der involverer generel anæstesi inden for 12 uger efter screening eller planlagt under behandlingen.
• Konstaterede eller formodende overfølsomhed over for Rugonersen eller dens excipienser.
• Tilladt søvnmedicin har ikke været stabile i 4 uger før screening og på tilmeldingstidspunktet.
• Tilladte medicin til epilepsi har ikke været stabile i 12 uger før screening og på tilmeldingstidspunktet.
• Forbudt brug af antiplatelet eller antikoagulantbehandling i 2 uger før screening og på tidspunktet for tilmeldingen.
• Samtidig psykotrope medicin har ikke været stabile i 4 uger før screening og på tidspunktet for tilmelding.
• Samtidig eller planlagt samtidig deltagelse i ethvert klinisk forsøg (inklusive observationsmæssig, ikke-drug eller ikke-interventionel).
• Tidligere deltagelse i cellulær terapi, genterapi eller genredigering eller enhver anden genekspression modulerer klinisk forsøg, såsom et antisense -oligonukleotid (ASO) behandling bortset fra Rugonersen.
• Deltagelse i enhver anden forskningsundersøgelse med lægemiddel- eller ikke-narkotikabehandlinger under denne EAP.
• Deltagere, der ophørte med deltagelse i Tangelo -undersøgelsen (BP41674) på ​​grund af sikkerhedsmæssige årsager, er ikke berettigede.