Utökad åtkomst/medkännande användning av rugonersen hos patienter med Angelman -syndrom

För att en patient ska övervägas för denna EAP måste de ha samtyckt till att delta i Tangelo valfri öppen etikettförlängning (OOE) och har inte avvikit från någon av inkluderings-/ uteslutningskriterierna och har inte fått något annat undersökande läkemedel för behandlingen av AS mellan den sista dosen av tangelo OOE och den första dosen i EAP.

Läkaren som gör begäran om utvidgad åtkomst beaktar fortsatt behandling via EAP med Rugonersen som ett lämpligt behandlingsalternativ för patienten som beaktas.

Inkluderingskriterier:

• Undertecknat informerat samtycke måste erhållas före inledningen av några förfaranden för studier. Deltagaren har en förälder, vårdgivare eller juridisk representant (kallad "vårdgivare") som är pålitlig och kan samtycka för deltagaren enligt ICH och lokala förordningar

  • Minst 18 år
  • Villig och kunna följa deltagaren till klinikbesök och vara tillgänglig för webbplatsen per telefon, e -post eller annan elektronisk form efter behov
  • Är och kommer troligen att förbli tillräckligt kunnig om deltagarens tillstånd för att svara på frågor som begärts.
• Patienten hade tidigare tecknat informerat samtycke för Tangelo valfri OOE och avslutat ett slutligt säkerhetsuppföljningsbesök för Tangelo-studien.
• Deltagaren kan uppfylla alla krav inklusive bloddragningar.
• Deltagaren kan genomgå injektion av ländryggen (LP) och intratekal (IT) under sedation eller anestesi som anses vara lämplig.
• Kommer att uppfylla kraven angående preventivmedel och bekräftas av vårdgivarens samtycke.
• Enligt läkarnas yttrande och kliniska bedömning uppväger potentiell nytta potentiell risk att fortsätta Rugonersen som en undersökningsterapi, baserat på den enskilda patientens medicinska och programberättigande kriterier och bedöms av den behandlande läkaren fortfarande vara medicinskt lämplig för behandling med Rugonersen.

Uteslutningskriterier:

• Historia med kliniskt betydande punktering av lumbal punktering av måttlig eller svår intensitet och/eller blodplåster.
• Sjukhusinläggning för alla större medicinska eller kirurgiska ingrepp som involverar allmän anestesi inom 12 veckor efter screening eller planerad under behandlingen.
• Konstaterad eller presumtiv överkänslighet mot rugonersen eller dess hjälpämnen.
• Tillåtna sömnläkemedel har inte varit stabila på fyra veckor före screening och vid anmälan.
• Tillåtna mediciner för epilepsi har inte varit stabila på 12 veckor före screening och vid anmälningstillfället.
• Förbjuden användning av antiplatelet eller antikoagulantbehandling under två veckor före screening och vid anmälan.
• Samtidiga psykotropa mediciner har inte varit stabila på fyra veckor före screening och vid anmälan.
• Samtidig eller planerat samtidigt deltagande i någon klinisk prövning (inklusive observation, icke-läkemedel eller icke-interventionell).
• Tidigare deltagande i cellulär terapi, genterapi eller genredigering, eller något annat genuttryck som modulerar klinisk prövning, såsom en antisense -oligonukleotid (ASO) -behandling annan än Rugonersen.
• Deltagande i någon annan forskningsstudie med läkemedels- eller icke-läkemedelsbehandlingar under denna EAP.
• Deltagare som avbröt deltagande i Tangelo -studien (BP41674) på ​​grund av säkerhetsskäl är inte berättigade.