Rozšířené přístupu/soucitné použití Rugonersen u pacientů se syndromem Angelmana

Aby byl pacient zvažován pro tento EAP, museli souhlasit s účastí na Tangelo volitelném prodloužení s otevřenou značkou (OOE) a neodchýlili se od žádného z kritérií inkluze/ vyloučení a neobdrželi žádný jiný vyšetřovací lék pro léčbu mezi poslední dávkou tangelo ooe a první dávkou v EAP.

Lékař, který žádá o rozšířený přístup považuje za pokračující léčbu prostřednictvím EAP s Rugonersenem za vhodnou možnost léčby pro uvažovaný pacienta.

Kritéria pro zařazení:

• Podepsaný informovaný souhlas musí být získán před zahájením jakýchkoli postupů požadovaných studií. Účastník má rodiče, pečovatele nebo právní zástupce (označovaný jako „pečovatel“), který je spolehlivý a je schopen souhlasu s účastníkem podle ICH a místních předpisů

  • Nejméně 18 let
  • Ochotný a schopen doprovázet účastníka na klinických návštěvách a být k dispozici na webu telefonicky, e -mailem nebo jiným elektronickým formulářem podle potřeby
  • Je a pravděpodobně zůstane dostatečně informován o stavu účastníka, aby mohl reagovat na dotazy, jak je požadováno.
• Pacient dříve podepsal informovaný souhlas s Tangelo volitelným OOE a dokončil konečnou bezpečnostní následnou návštěvu studie Tangelo.
• Účastník je schopen splňovat všechny požadavky, včetně krevních odběh.
• Účastník je schopen podstoupit bederní punkci (LP) a intratekální (IT) injekci při sedaci nebo anestezii, jak je považováno za vhodné.
• Bude dodržovat požadavky týkající se antikoncepce a je potvrzeno souhlasem pečovatele.
• Podle názoru a klinického úsudku lékaře převáží potenciální přínos potenciálního rizika pokračování Rugonersen jako vyšetřovací terapie založené na lékařské anamnéze a kritériích způsobilosti programu jednotlivého pacienta a podle léčby lékařského lékaře je posouzen k léčbě Rugonersenem.

Kritéria pro vyloučení:

• Historie klinicky významné post bederní bolesti hlavy mírné nebo těžké intenzity a/nebo krevní náplasti.
• Hospitalizace pro jakýkoli hlavní lékařský nebo chirurgický zákrok zahrnující celkovou anestezii do 12 týdnů od screeningu nebo plánované během léčby.
• Zjištěná nebo předpokládaná hypersenzitivita na Rugonersen nebo jeho pomocné látky.
• Povolené léky na spánek nebyly stabilní 4 týdny před screeningem a v době zápisu.
• Povolené léky na epilepsii nebyly stabilní po dobu 12 týdnů před screeningem a v době zápisu.
• Zakázané použití antiaagulační terapie po dobu 2 týdnů před screeningem a v době zápisu.
• Souběžné psychotropní léky nebyly stabilní po dobu 4 týdnů před screeningem a v době zápisu.
• Souběžná nebo plánovaná souběžná účast v jakékoli klinické studii (včetně observačního, nelékařského nebo neintervenčního).
• Předchozí účast na buněčné terapii, genové terapii nebo editaci genů nebo jakékoli jiné genové expresi modulující klinickou studii, jako je antisense oligonukleotid (ASO) jiná než Rugonersen.
• Účast v jakékoli jiné výzkumné studii s léčbou léčiva nebo neléčivo během tohoto EAP.
• Účastníci, kteří ukončili účast ve studii Tangelo (BP41674) z bezpečnostních důvodů, nejsou způsobilí.