使用 BioDigit MG 量化全身型重症肌无力（gMG）患者接受 VYVGART® 或 VYVGART Hytrulo® 治疗后疾病活动度的变化 (BioDigit MG-03)
使用BioDigit MG量化全身型重症肌无力（gMG）患者接受VYVGART®或VYVGART Hytrulo®治疗后疾病活动度的变化
评估使用数字健康技术随时间监测开始接受VYVGART®或VYVGART Hytrulo®治疗的重症肌无力（gMG）患者疾病症状的可行性。
研究受试者将在麻省总医院布里格汉分院进行筛选和入组，参与这项为期16周的观察性研究。
研究受试者将被要求佩戴多个可穿戴传感器，以在日常活动中监测其身体活动和光电容积脉搏波（PPG）。 参与者还将在居家和研究访视期间完成语音、视频、电子患者报告结果（ePRO）和电子临床结局评估（eCOA）数字评估。
本观察性临床研究的主要目的是在gMG患者接受两个周期的VYVGART®或VYVGART Hytrulo®治疗期间，使用数字健康技术远程评估MG特异性结局。
研究概览
地位
条件
详细说明
MG是一种慢性自身免疫性神经肌肉疾病，其特征是波动的肌无力影响日常生活活动。 眼肌、面部、吞咽、颈部、肢体和呼吸肌肉均可能受累。 据估计，美国MG患病率约为60,000名患者。 目前MG症状需由神经肌肉疾病专家通过详细问诊和体格检查进行现场评估。 这种方法耗时昂贵，且对于这种症状波动的慢性疾病存在挑战——患者在临床评估时可能并未表现出任何异常。 衡量疾病严重程度的主要手段是特定量表，如MGC、QMG和MG徒手肌力测试（MMT）量表。 这些量表虽具价值，但具有主观性且需要专业培训才能正确实施。 此外，它们仅能提供患者病情的瞬时快照，无法充分反映波动性无力的全貌——而这正是MG的典型特征。 可穿戴传感器和数字健康技术可实现对MG患者体力活动、运动及眼肌损伤的客观、灵敏、持续性评估。
BioSensics LLC（马萨诸塞州牛顿市）是一家专注于医疗保健领域可穿戴传感器与数字健康技术的医疗器械公司。 BioSensics LLC提供可穿戴传感器系统和数字健康解决方案，用于日常生活中运动功能的长期远程监测。
这是一项为期16周的观察性分析研究。 经诊断为gMG并开始接受VYVGART®或VYVGART Hytrulo®治疗的患者将被筛选招募参与这项非干预性研究。
除标准临床评估外，本研究将利用BioDigit MG在两个VYVGART®或VYVGART Hytrulo®治疗周期内，远程收集参与者居家环境中的高频可穿戴及数字健康数据。 在每个治疗周期的前两周和最后两周，家庭数据收集频率将增加，以便为每个治疗周期的初始阶段（前两周）和最后两周提供更细颗粒度的数据。 本研究的关键目标是通过患者报告结局（PROs）和数字化测量指标，衡量gMG患者在治疗周期内疾病症状的变化。 研究人员还将评估BioDigit MG采集的传感器数据与数字化测量指标的组合，是否能作为标准临床结局的重要早期预测因子。
研究类型
注册 (估计的)
联系人和位置
学习联系方式
- 姓名：Ashkan Vaziri, PhD
- 电话号码：8885896213
- 邮箱：ashkan.vaziri@biosensics.com
研究联系人备份
- 姓名：Ana Enriquez
- 电话号码：8885896213
- 邮箱：ana.enriquez@biosensics.com
学习地点
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、美国、02114
- Massachusetts General Hospital, Neuromuscular Diagnostic Center
-
接触：
- Amanda Guidon, MD MPH
- 电话号码：617-726-3642
- 邮箱：aguidon@mgb.org
-
-
参与标准
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
取样方法
研究人群
描述
纳入标准：
- 确诊为自身免疫性重症肌无力（MG），伴或不伴胸腺瘤病史
- 筛选访视时MGFA严重程度分级为IIa/b、IIIa/b或IVa/b级
- 通过以下至少一项确诊为全身型重症肌无力（gMG）：
- 乙酰胆碱受体抗体（AChR Ab）检测阳性，或
- 单纤维肌电图（SFEMG）或重复神经刺激（RNS）显示神经肌肉传导异常，或
- 有文件证明对标准MG治疗（如胆碱酯酶抑制剂、静脉注射免疫球蛋白/血浆置换、FcRn拮抗剂或C5抑制剂）呈阳性反应
- 当前正开始接受VYVGART®或VYVGART Hytrulo®治疗
- 经研究者判定，具备提供知情同意和遵守研究程序的身心能力
- 具备行动能力，定义为可独立行走至少10米（可使用或不使用辅助设备）
- 能流利使用英语进行交流和阅读
排除标准：
- 无法独立完成基本日常生活活动（如穿衣、沐浴、如厕或进食）
- 存在与MG无关的神经或骨科疾病，且经研究者判断会显著影响步态或日常功能
- 存在任何经研究者认定可能干扰研究参与或数据完整性的临床显著医学、实验室或精神疾病
- 当前居住于长期护理机构（如养老院、专业护理机构），正在接受临终关怀或处于监禁状态
- MGFA严重程度分级为I级或V级（肌无力危象）
- 妊娠或哺乳期女性
- 同时参与其他介入性临床试验（允许参与观察性研究、生物标志物研究或注册研究）
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
|---|
|
gMG组
所有符合研究纳入标准的参与者将被分配至该组以完成研究活动
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
从基线至第16周重症肌无力日常生活活动量表（MG-ADL）总分变化
大体时间：从基线至16周。
|
MG-ADL评分范围为0-24分。
分数越低代表结果越好，分数越高则结果越差。
在家收集11次，每次临床访视时各收集一次。
|
从基线至16周。
|
|
从基线到16周重症肌无力生活质量量表修订版（MGQoL-15r）总评分的变化
大体时间：从基线至16周。
|
MGQoL-15R量表评分范围为0-30分。
分数越低代表结果越好，分数越高代表结果越差。
在家中收集11次，每次临床访视时各收集一次。
|
从基线至16周。
|
|
从基线至16周神经疾病患者生活质量疲劳量表总分的变化
大体时间：从基线至16周。在家收集11次，每次临床访视时各收集一次。
|
Neuro-QoL疲劳量表的评分范围为8-40分。
分数越低代表结果越好，分数越高则结果越差。
|
从基线至16周。在家收集11次，每次临床访视时各收集一次。
|
|
通过PAMSys挂件测量的从基线至16周期间日常生活活动中每日步行时长的变化
大体时间：从基线到16周。
|
每日步行时长（小时）将通过PAMSys吊坠进行测量。
PAMSys是一款经FDA注册的II类可穿戴设备，用于测量日常生活活动中的身体活动量和姿势。
受试者将在基线期前、访视2（约第8周）和访视3（约第16周）分别佩戴PAMSys设备1周
|
从基线到16周。
|
|
通过PAMSys吊坠测量的从基线至16周期间日常生活活动中每日坐立转换次数（计数）的变化
大体时间：从基线至第16周。
|
每日坐立转换次数将通过PAMSys挂坠进行测量。
PAMSys是一款FDA列名的II类可穿戴设备，用于测量日常活动中的身体活动和姿势。
受试者将在基线期前、第2次访视（约第8周）和第3次访视（约第16周）分别佩戴PAMSys设备1周。
|
从基线至第16周。
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
通过BioDigit Speech测量，从基线到16周期间阅读标准彩虹段落时清晰度的变化
大体时间：从基线至16周。
|
将在参与者朗读标准彩虹段落时收集语音数据。 将使用居家平台收集11次语音数据。 每次临床访视时也将会收集语音数据。 将使用自动语音分析软件BioDigit Speech来分析收集的语音数据，以计算朗读标准彩虹段落时的语音清晰度。 |
从基线至16周。
|
|
通过BioDigit视频测量从基线至16周期间向上凝视测试中边缘反射距离-1的变化
大体时间：从基线至16周。
|
在参与者执行标准向上凝视测试时，将收集视频数据。 通过居家平台将收集11次视频数据。 每次临床访视时也将收集视频数据。 将使用自动视频分析软件BioDigit Video对收集的视频数据进行分析，以计算向上凝视测试期间的边际反射距离-1。 |
从基线至16周。
|
|
从基线至16周重症肌无力综合量表（MGC）问卷总分的改变
大体时间：从基线到16周。
|
MGC评分范围为0-50分。
分数越低代表结果越好，分数越高则结果越差。
每次临床访视时采集一次。
|
从基线到16周。
|
|
从基线到16周定量重症肌无力（QMG）量表总评分的变化
大体时间：从基线至第16周。
|
QMG评分范围为0-39分。
分数越低代表结果越好，分数越高则结果越差。
每次临床访视时收集一次。
|
从基线至第16周。
|
其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
通过三星Galaxy手表测量从基线到16周期间日常生活活动中的日均心率变化（每分钟心跳次数或BPM）
大体时间：从基线至16周。
|
心率将在日常生活活动中使用三星Galaxy手表进行测量。
从基线前1周开始直至研究访视结束，将连续佩戴三星Galaxy手表。
|
从基线至16周。
|
|
在FDA认证肺活量计测量的标准肺活量呼吸测试中，从基线至16周期间用力肺活量的变化
大体时间：从基线到第16周。
|
用力肺活量（FVC）将在标准呼吸评估期间通过肺活量计直接测量。
FVC将以升为单位进行测量。
居家期间将采集11次FVC数据，每次临床访视时各采集一次。
|
从基线到第16周。
|
|
通过BioDigit Speech测量，从基线到16周期间阅读标准Rainbow段落时平均发音速率的变化
大体时间：从基线至16周。
|
将在参与者朗读标准彩虹段落时收集语音数据。 将使用居家平台收集11次语音数据。 每次临床访视时也将收集语音数据。 将使用自动语音分析软件BioDigit Speech对收集的语音数据进行分析，以计算朗读标准彩虹段落时的语音可懂度。 |
从基线至16周。
|
|
通过BioDigit视频测量的从基线到16周期间向上凝视测试中平均眼部纵横比的变化
大体时间：基线至16周。
|
参与者进行标准向上凝视测试时将收集视频数据。 通过居家平台将收集11次视频数据。 每次临床访视时也将收集视频数据。 BioDigit Video（一种自动视频分析软件）将用于分析收集的视频数据，以计算向上凝视测试中的眼部纵横比。 |
基线至16周。
|
|
通过三星Galaxy手表测量的从基线到16周期间日常生活活动中日平均心率变异性的变化
大体时间：从基线至16周。
|
心率变异性将通过三星Galaxy手表在日常活动中进行测量。
受试者将从基线前1周持续佩戴三星Galaxy手表直至研究访视结束
|
从基线至16周。
|
合作者和调查者
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (估计的)
初级完成 (估计的)
研究完成 (估计的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.