Quantification du changement de l'activité de la maladie MG chez les individus atteints de myasthénie grave généralisée (gMG) après l'administration de VYVGART® ou VYVGART Hytrulo® à l'aide de BioDigit MG (BioDigit MG-03)
Évaluer la faisabilité de l'utilisation des technologies de santé numériques pour surveiller les symptômes de la maladie au fil du temps chez les personnes atteintes de gMG qui débutent un traitement par VYVGART® ou VYVGART Hytrulo®.
Les sujets de l'étude seront sélectionnés et inscrits au Massachusetts General Brigham Hospital pour participer à cette étude observationnelle de 16 semaines.
Les sujets de l'étude seront invités à porter plusieurs capteurs portables pour surveiller leur activité physique et leur PPG lors des activités quotidiennes. Les participants réaliseront également des évaluations numériques de la parole, vidéo, ePRO et eCOA à domicile et lors des visites d'étude.
L'objectif principal de cette étude clinique observationnelle est d'évaluer à distance les résultats spécifiques à la MG en utilisant des technologies de santé numériques chez les personnes atteintes de gMG pendant deux cycles de traitement avec VYVGART® ou VYVGART Hytrulo®.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Description détaillée
La MG est une maladie neuromusculaire auto-immune chronique caractérisée par une faiblesse musculaire fluctuante qui interfère avec les activités de la vie quotidienne. Les muscles oculaires, faciaux, de déglutition, du cou, des membres et respiratoires peuvent être affectés. La prévalence de la MG est estimée à environ 60 000 patients aux États-Unis. Les symptômes de la MG sont actuellement évalués en personne par un expert en maladies neuromusculaires grâce à un historique minutieux et un examen physique. Ce processus est chronophage, coûteux et présente des défis dans une maladie chronique avec des symptômes fluctuants, où les patients peuvent ne présenter aucune anomalie au moment de l'évaluation en clinique. Les principaux moyens de mesurer la gravité de la maladie sont des échelles spécifiques telles que les échelles MGC, QMG et le test musculaire manuel (MMT) de la MG. Bien que précieuses, ces échelles sont subjectives et nécessitent une formation pour être administrées correctement. De plus, elles ne fournissent qu'un instantané de la maladie d'un patient et ne reflètent pas adéquatement le spectre de la faiblesse fluctuante, qui est une caractéristique de la MG. Les capteurs portables et les technologies de santé numérique pourraient permettre une évaluation objective, sensible et continue de l'activité physique ainsi que des déficiences motrices et oculaires chez les personnes atteintes de MG.
BioSensics LLC (Newton, MA) est une entreprise de dispositifs médicaux spécialisée dans les capteurs portables et la technologie de santé numérique pour les soins de santé. BioSensics LLC propose un système de capteurs portables et une solution de santé numérique pour la surveillance à distance à long terme des performances motrices durant la vie quotidienne.
Il s'agit d'une étude observationnelle analytique suivant les participants sur une période de 16 semaines. Des sujets diagnostiqués avec une gMG qui initient un traitement par VYVGART® ou VYVGART Hytrulo® seront sélectionnés et recrutés pour participer à cette étude non interventionnelle.
En plus des évaluations cliniques standards, l'étude utilisera BioDigit MG pour collecter à distance des données haute fréquence de capteurs portables et de santé numérique auprès des participants dans leur environnement domestique durant deux cycles de traitement avec VYVGART® ou VYVGART Hytrulo®. La fréquence de collecte des données à domicile est augmentée durant les 2 premières semaines et les 2 dernières semaines de chaque cycle de traitement pour fournir des données plus granulaires à la fois durant la phase initiale (deux premières semaines) et les deux dernières semaines de chaque cycle de traitement. Un objectif clé du projet est de mesurer les changements dans les symptômes de la maladie en utilisant à la fois les résultats rapportés par les patients (PRO) et les mesures numériques chez les individus atteints de gMG durant les cycles de traitement. Les investigateurs évalueront également si la combinaison des mesures dérivées des capteurs et des mesures numériques de BioDigit MG sert de prédicteur précoce significatif des résultats cliniques standards.
Type d'étude
Inscription (Estimé)
Contacts et emplacements
Coordonnées de l'étude
- Nom: Ashkan Vaziri, PhD
- Numéro de téléphone: 8885896213
- E-mail: ashkan.vaziri@biosensics.com
Sauvegarde des contacts de l'étude
- Nom: Ana Enriquez
- Numéro de téléphone: 8885896213
- E-mail: ana.enriquez@biosensics.com
Lieux d'étude
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Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
- Massachusetts General Hospital, Neuromuscular Diagnostic Center
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Contact:
- Amanda Guidon, MD MPH
- Numéro de téléphone: 617-726-3642
- E-mail: aguidon@mgb.org
-
-
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Méthode d'échantillonnage
Population étudiée
La description
Critères d'inclusion :
- Diagnostic de MG auto-immune avec ou sans antécédent de thymome
- Classe de sévérité MGFA IIa/b, IIIa/b ou IVa/b lors de la visite de dépistage
- Diagnostic de gMG établi par un ou plusieurs des éléments suivants :
- Test positif des anticorps anti-récepteurs de l'acétylcholine (AChR Ab), ou
- Transmission neuromusculaire anormale démontrée par électromyographie à fibre unique (SFEMG) ou stimulation nerveuse répétitive (RNS), ou
- Réponse positive documentée aux traitements standards de la MG (par exemple, inhibiteurs de l'AChE, IVIG/PLEX, antagonistes du FcRn ou inhibiteurs du C5)
- Initiation actuelle du traitement par VYVGART® ou VYVGART Hytrulo®
- Capacité physique et cognitive à fournir un consentement éclairé et à respecter les procédures de l'étude, selon l'appréciation de l'investigateur.
- Ambulatoire, défini comme la capacité de marcher au moins 10 mètres de manière indépendante, avec ou sans aide technique.
- Parle et lit couramment l'anglais
Critères d'exclusion :
- Incapacité à effectuer les activités essentielles de la vie quotidienne nécessaires pour vivre de manière autonome, telles que s'habiller, se laver, utiliser les toilettes ou manger sans assistance.
- Présence de conditions neurologiques ou orthopédiques non liées à la MG qui, selon l'appréciation de l'investigateur, altèrent significativement la marche ou le fonctionnement quotidien.
- Toute condition médicale, biologique ou psychiatrique cliniquement significative qui, selon l'opinion de l'investigateur, pourrait interférer avec la participation à l'étude ou l'intégrité des données.
- Résidence actuelle dans un établissement de soins de longue durée ou institutionnel (par exemple, maison de retraite, établissement de soins infirmiers qualifiés), bénéfice de soins palliatifs ou incarcération.
- Classification de sévérité MGFA de Classe I ou Classe V (crise myasthénique). Femmes enceintes ou allaitantes.
- Participation simultanée à un autre essai clinique interventionnel (la participation à des études observationnelles, des études de biomarqueurs ou des registres est autorisée).
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
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groupe gMG
Tous les participants répondant aux critères d'inclusion de l'étude seront assignés à ce groupe pour réaliser les activités de l'étude
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Changement du score total du questionnaire sur les activités de la vie quotidienne dans la myasthénie grave (MG-ADL) entre la ligne de base et 16 semaines
Délai: De la ligne de base à 16 semaines.
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Les scores pour le MG-ADL vont de 0 à 24.
Un score plus faible représente un meilleur résultat et un score plus élevé est un résultat moins bon.
Collectés 11 fois à domicile et une fois à chaque visite clinique.
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De la ligne de base à 16 semaines.
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Changement du score total du questionnaire de qualité de vie dans la myasthénie grave - révisé (MGQoL-15r) entre la valeur initiale et 16 semaines
Délai: De la ligne de base à 16 semaines.
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Les scores du MGQoL-15R varient de 0 à 30.
Un score plus faible représente un meilleur résultat et un score plus élevé représente un résultat moins bon.
Collectés 11 fois à domicile, et une fois à chaque visite clinique.
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De la ligne de base à 16 semaines.
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Changement du score total de la Qualité de Vie dans les Troubles Neurologiques - Fatigue (Neuro-QoL Fatigue) de la valeur initiale à 16 semaines
Délai: De la valeur initiale à 16 semaines. Collectées 11 fois à domicile et une fois à chaque visite clinique.
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Les scores pour la fatigue Neuro-QoL vont de 8 à 40.
Un score plus bas représente un meilleur résultat et un score plus élevé est un résultat moins bon.
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De la valeur initiale à 16 semaines. Collectées 11 fois à domicile et une fois à chaque visite clinique.
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Changement de la durée quotidienne de marche pendant les activités de la vie quotidienne entre le début de l'étude et 16 semaines, mesuré par le pendentif PAMSys
Délai: De la ligne de base à 16 semaines.
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La durée quotidienne de marche (heures) sera mesurée par le pendentif PAMSys.
PAMSys est un dispositif portable de classe II répertorié par la FDA pour mesurer l'activité physique et la posture durant les activités de la vie quotidienne.
Le PAMSys sera porté pendant 1 semaine avant la visite de référence, la visite 2 (environ semaine 8) et la visite 3 (environ semaine 16)
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De la ligne de base à 16 semaines.
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Changement du nombre quotidien de transitions assis-debout (nombre) durant les activités de la vie quotidienne de la ligne de base à 16 semaines, mesuré par le pendentif PAMSys
Délai: Du début de l'étude à la semaine 16.
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Le nombre quotidien de transitions assis-debout sera mesuré par le pendentif PAMSys.
PAMSys est un dispositif portable de Classe II répertorié par la FDA pour mesurer l'activité physique et la posture pendant les activités de la vie quotidienne.
Le PAMSys sera porté pendant 1 semaine avant la ligne de base, la Visite 2 (environ la semaine 8) et la Visite 3 (environ la semaine 16).
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Du début de l'étude à la semaine 16.
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Changement de l'intelligibilité lors de la lecture d'un passage standard Rainbow entre la valeur initiale et 16 semaines, mesuré par BioDigit Speech
Délai: De la ligne de base à 16 semaines.
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Les données vocales seront collectées auprès des participants pendant la lecture d'un passage Rainbow standard. Les données vocales seront collectées 11 fois en utilisant la plateforme à domicile. Les données vocales seront également collectées à chaque visite clinique. BioDigit Speech, un logiciel d'analyse vocale automatique, sera utilisé pour analyser les données vocales collectées afin de calculer l'intelligibilité de la parole pendant la lecture d'un passage Rainbow standard. |
De la ligne de base à 16 semaines.
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Changement de la distance réflexe marginale-1 lors du test du regard vers le haut mesuré par BioDigit Video du début de l'étude à 16 semaines
Délai: De la valeur de base à 16 semaines.
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Les données vidéo seront collectées auprès des participants lors de la réalisation d'un test standard du regard vers le haut. Les données vidéo seront collectées 11 fois à l'aide de la plateforme à domicile. Les données vidéo seront également collectées à chaque visite clinique. BioDigit Video, un logiciel d'analyse vidéo automatique, sera utilisé pour analyser les données vidéo collectées afin de calculer la Distance du Réflexe Marginal-1 pendant le test du regard vers le haut. |
De la valeur de base à 16 semaines.
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Variation du score total du questionnaire Myasthenia Gravis Composite (MGC) entre le début de l'étude et 16 semaines
Délai: De la base à 16 semaines.
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Les scores pour le MGC vont de 0 à 50.
Un score plus faible représente un meilleur résultat et un score plus élevé est un résultat moins bon. Collecté une fois à chaque visite clinique. |
De la base à 16 semaines.
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Changement du score total de l'échelle Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) entre la valeur initiale et 16 semaines
Délai: De la valeur initiale à 16 semaines.
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Les scores pour le QMG vont de 0 à 39.
Un score plus bas représente un meilleur résultat et un score plus élevé est un résultat moins bon.
Collecté une fois à chaque visite clinique.
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De la valeur initiale à 16 semaines.
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Autres mesures de résultats
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Changement de la fréquence cardiaque moyenne quotidienne (battements par minute ou BPM) pendant les activités de la vie quotidienne de la ligne de base à 16 semaines, mesuré par la montre Samsung Galaxy
Délai: De la valeur initiale à 16 semaines.
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La fréquence cardiaque sera mesurée pendant les activités de la vie quotidienne à l'aide de la montre Samsung Galaxy.
La montre Samsung Galaxy sera portée en continu à partir d'une semaine avant la visite de référence jusqu'à la fin de la visite d'étude.
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De la valeur initiale à 16 semaines.
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Changement de la capacité vitale forcée lors d'un test respiratoire standard au spiromètre entre la valeur initiale et 16 semaines, mesuré par un spiromètre approuvé par la FDA
Délai: De la ligne de base à 16 semaines.
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La capacité vitale forcée (FVC) sera mesurée directement par le spiromètre lors d'une évaluation respiratoire standard.
La FVC sera mesurée en litres.
La FVC sera recueillie 11 fois à domicile et une fois lors de chaque visite clinique.
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De la ligne de base à 16 semaines.
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Changement du débit articulatoire moyen lors de la lecture d'un passage standard Rainbow de la valeur initiale à 16 semaines, mesuré par BioDigit Speech
Délai: De la ligne de base à 16 semaines.
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Les données vocales seront collectées auprès des participants pendant la lecture d'un passage Rainbow standard. Les données vocales seront collectées 11 fois en utilisant la plateforme à domicile. Les données vocales seront également collectées à chaque visite clinique. BioDigit Speech, un logiciel d'analyse vocale automatique, sera utilisé pour analyser les données vocales collectées afin de calculer l'intelligibilité de la parole pendant la lecture d'un passage Rainbow standard. |
De la ligne de base à 16 semaines.
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Changement du rapport d'aspect moyen de l'œil pendant le test du regard vers le haut mesuré par BioDigit Video de la ligne de base à 16 semaines
Délai: De la ligne de base à 16 semaines.
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Les données vidéo seront recueillies auprès des participants lors de la réalisation d'un test standard de regard vers le haut. Les données vidéo seront collectées 11 fois via la plateforme à domicile. Les données vidéo seront également recueillies à chaque visite clinique. BioDigit Video, un logiciel d'analyse vidéo automatique, sera utilisé pour analyser les données vidéo collectées afin de calculer le rapport d'aspect oculaire pendant le test de regard vers le haut. |
De la ligne de base à 16 semaines.
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Changement de la variabilité moyenne quotidienne de la fréquence cardiaque durant les activités de la vie quotidienne par rapport à la valeur initiale jusqu'à 16 semaines, mesuré par la montre Samsung Galaxy
Délai: De la ligne de base à 16 semaines.
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La variabilité de la fréquence cardiaque sera mesurée pendant les activités de la vie quotidienne à l'aide de la montre Samsung Galaxy.
La montre Samsung Galaxy sera portée en continu à partir d'une semaine avant la visite de référence jusqu'à la fin de l'étude.
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De la ligne de base à 16 semaines.
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Collaborateurs
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Estimé)
Achèvement primaire (Estimé)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies du système nerveux
- Tumeurs par site
- Tumeurs
- Maladies neuromusculaires
- Maladies auto-immunes
- Maladies du système immunitaire
- Maladies auto-immunes du système nerveux
- Maladies neurodégénératives
- Syndromes paranéoplasiques, système nerveux
- Tumeurs du système nerveux
- Syndromes paranéoplasiques
- Maladies de la jonction neuromusculaire
- Myasthénie grave
Autres numéros d'identification d'étude
- BioDigit MG-03
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
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Essais cliniques sur Myasthénie grave généralisée
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argenxRecrutementNouveau début Généralisé Myasthenia Gravis (GMG)États-Unis